E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10003806 |
E.1.2 | Term | Autism infantile |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
L’objectif principal de cette étude est de déterminer si, en accord avec les travaux de recherche fondamentale concernant la maturation cérébrale, un traitement par bumétanide présente une efficacité dans l’autisme. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Les objectifs secondaires de cette étude sont de déterminer les éventuels effets secondaires du traitement, ainsi que de repérer sur quels symptômes porte l’amélioration. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Enfants âgés de 3 à 10 ans, répondant au diagnostic d’autisme typique selon les critères diagnostiques d’autisme de la classification de l’OMS (CIM-10) et dont les parents ont donné un consentement libre, éclairé et écrit. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Patients autistes épileptiques traités par des anticomitiaux ou ayant des lésions du SNC. Patients autistes recevant un traitement psychotrope (métylphénidate ou neuroleptiques atypiques) Patients présentant des désordres électrolytiques. Patients présentant une hypersensibilité connue aux sulfamides Patients présentant une insuffisance hépatique ou rénale. Patients présentant un allongement du QT à l’électrocardiogramme. Patients autistes dont la CARS est inférieure à 30
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Critère de jugement principal : évolution du score de la CARS (échelle d’évaluation de l’intensité de l’autisme infantile) entre J0 et J90. Critères de jugement secondaires : évolution entre J0 et J90 du score obtenu aux échelles cliniques complémentaires suivantes : ICG (Impressions Cliniques Globales) et ABC (listes de comportements aberrants).
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 13 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |