E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Traitement de la leucémie aigue lymphoblastiqsue |
|
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer la dose maximale tolérée de Clorafarabine. La toxicité dose-limitante sera définie par la survenue pendant la cure d'évenements liés à la toxicité.
|
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
. Déterminer la tolérance et la sécurité d’utilisation de la clofarabine en association avec de l’etoposide, asparaginase, mitoxantrone et dexamethasone (VANDA). 2. Déterminer le taux de RC chez les patients inclus , c’est à dire un taux au moins égal au taux historique obtenu avec le Vanda: 62% 3. Documenter le taux de maladie résiduelle lors de la reconstitution hématologique. Chez les patients S3-S4 ayant obtenu une RC, l’objectif est d’atteindre un taux de maladie résiduelle inférieur à 10-3 chez 50% des patients au lieu du taux historique de 25%. 4. De documenter le nombre de patients qui seront allogreffés après deux cures de consolidation R1 et R2 du protocole BFM. 5. D’évaluer la survie sans événement à 4 mois 6. D’évaluer la survie sans récidive à 1 an 7. D’évaluer la survie globale à 1 an
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
• Age des patients entre 1 et 21 ans au moment du diagnostic initial de leucémie aiguë lymphoblastique. • Score de Lansky > 60; ou Karnofsky >70 • Absence d’autre maladie maligne. • Absence d’infection non contrôlée • Fonctions rénales et hépatiques normales (créatinine et bilirubine <= 2 la limite supérieure de la normale). • Absence de maladie cardiovasculaire sévère • Fraction de raccourcissement du ventricule gauche supérieure ou égale à 30%, ou fraction d’éjection supérieure ou égale à 60% • absence d’atteinte pulmonaire sévère (CTC grade III-IV) • Absence de maladie neurologique ou psychiatrique sévère concomitante.
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
• Autre maladie sévère • Allogreffe médullaire de moins de 6 mois • Atteinte sévère hépatique, rénale, cardiovasculaire, neurologique concomitante • Trisomie 21 • Grossesse ou allaitement • Administration de tout autre médicament en cours d’expérimentation concomitante ou dans les trois semaines précédant l’inclusion
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Détermination de la dose maximale tolérée de clofarabine en association avec l’étoposide, l’asparaginase, la mitoxantrone et la dexamethasone taux de RC chez les patients inclus une fois la posologie adéquate de clofarabine déterminée. taux de maladie résiduelle lors de la reconstitution hématologique. nombre de patients allogreffés après deux cures de consolidation R1 et R2 du protocole BFM. survie sans événement à 4 mois survie sans récidive à 1 an 6. survie globale à 1 an
|
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | Information not present in EudraCT |
E.6.2 | Prophylaxis | Information not present in EudraCT |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Information not present in EudraCT |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Information not present in EudraCT |
E.6.8 | Bioequivalence | Information not present in EudraCT |
E.6.9 | Dose response | Information not present in EudraCT |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | Information not present in EudraCT |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | Information not present in EudraCT |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
|
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Information not present in EudraCT |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Information not present in EudraCT |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 2 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
| |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 12 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 12 |