Clinical Trial Results:
A Phase III Open, Multicentre Study to Investigate the Pharmacokinetics, Safety and Efficacy of BPL's High Purity Factor X in the Treatment of Severe and Moderate Factor X Deficiency
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Summary
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EudraCT number |
2009-011145-18 |
Trial protocol |
GB ES DE |
Global end of trial date |
30 Oct 2013
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
17 Jul 2016
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First version publication date |
17 Jul 2014
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Summary report(s) |
Final CSR Ten01 |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
TEN01
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT00930176 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Bio Products Laboratory Limited
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Sponsor organisation address |
Dagger Lane, Elstree, United Kingdom,
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Public contact |
Head of Medical Affairs, Bio Products Laboratory Limited, +44 0208957 2200, medinfo@bpl.co.uk
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Scientific contact |
Head of Medical Affairs, Bio Products Laboratory Limited, +44 0208957 2200, medinfo@bpl.co.uk
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000971-PIP01-10 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
30 Oct 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
30 Oct 2013
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
30 Oct 2013
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the pharmacokinetics of Factor X after a single dose of 25 IU/kg in subjects with severe or moderate FX deficiency
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Protection of trial subjects |
The number of blood samples collected for the PK profile is the minimum recommended by the regulatory authorities and the International Society for Thrombosis and Haemostasis (ISTH)
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
Not applicable | ||
Actual start date of recruitment |
05 May 2010
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Spain: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Worldwide total number of subjects |
16
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EEA total number of subjects |
8
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
6
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Adults (18-64 years) |
10
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
17 subjects were screened for the study. One subject was ineligible; 16 subjects were enrolled to the study. | ||||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||
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Arms
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Arm title
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Active treatment | ||||||||||
Arm description |
FACTOR X 25 IU/kg to treat a bleed | ||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||
Investigational medicinal product name |
FACTOR X
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Human coagulation factor X
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
25 IU/kg to treat a bleed and for any preventative use.
Raise plasma FX to 70-90 IU/dL pre-surgery and maintain >50 IU/dL post-surgery until no longer at risk of bleeding due to surgery.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall Trial
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Active treatment
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Reporting group description |
FACTOR X 25 IU/kg to treat a bleed | ||
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End point title |
FX:C Incremental recovery [1] | ||||||||
End point description |
Combined incremental recovery (peak increment within the first hour post-dose) for 31 PK assessments.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At Baseline and Repeat PK Assessment
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This was not a statistically powered study |
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| Notes [2] - Value given is the mean of 31 results: 16 for Baseline Visit + 15 for Repeat PK assessment |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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End point title |
FX:C Half-life [3] | ||||||||
End point description |
Half-life of FX:C after bolus dose of 25 IU/kg
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline Visit and Repeat PK Assessment
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| Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This was not a statistically powered study |
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| Notes [4] - Value is the mean of 31 results: 16 for Baseline Visit + 15 for Repeat PK assessment |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Consent to 30 days post-last dose of IMP
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
13.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Active treatment
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Reporting group description |
All subjects receiving FACTOR X | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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13 Jul 2010 |
First bleeding episode to be treated under the supervision of a physician.
Addition of definition of treatment failure.
Update in definition of efficacy criteria.
Clarification of the assessments of bleeds to be used in the efficacy evaluation.
Addition of success criteria.
Addition of the definition of excessive blood loss in surgery.
Update in efficacy assessment criteria for menorrhagic bleeds.
Change to the washout period before PK assessments.
Amendments to selected PK parameters & analyses. |
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03 Nov 2010 |
Addition of blood sample collections for thrombogenicity marker assays.
Change to infusion rate.
Change to instructions regarding assessments of bleeds if subject was sleeping at the defined timepoint.
Clarification on the efficacy assessment of FACTOR X in treating a bleed if the investigator's and subject's assessments differed. |
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08 Apr 2011 |
Addition of table listing number of bleeds required to meet the criteria for treatment success.
Addition of PK parameter AUC(0-t)
Change of CRO.
Change in name and status of Sponsor. |
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15 Oct 2012 |
Change to primary and secondary efficacy endpoints for the surgery component of the protocol.
Change to study procedures for subjects undergoing surgery, as a consequence of changes to the primary and secondary endpoints.
Update to definitions of efficacy populations.
Update to definitions of major and minor surgeries.
Updates to data analysis for consistency with updated efficacy endpoints. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| None reported | |||
