E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Syndrôme des jambes sans repos (SJSR) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10058920 |
E.1.2 | Term | Restless legs syndrome |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l’efficacité de la toxine botulique de type A chez des patients présentant un Syndrome des jambes sans repos (SJSR) de sévérité importante et insuffisamment soulagés par leur traitement en cours. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluer l’efficacité de la toxine botulique de type A sur l’impression clinique du médecin investigateur définie par un score = 2 (fortement amélioré) ou 1 (très fortement amélioré) à l’échelle CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement). - Evaluer la tolérance de la toxine botulique de type A : à partir du moment de l’injection et pendant toute la durée du protocole. Cette évaluation se fera à partir du recueil des effets indésirables constatés et rapportés par le patient et / ou le médecin investigateur. - Estimer la durée de l’effet bénéfique éventuel(*) : sera évaluée sur la persistance d’une amélioration de plus de 50 % du score de sévérité à la IRLSRS (International Restless Legs Syndrome Rating Scale).
(*) La durée d’action de la toxine botulique de type A varie entre 2 et 6 mois
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Age : ≥ 18, - Diagnostic de syndrôme des jambes sans repos primaire basé sur la présence d’une histoire clinique caractéristique, sur la présence des 4 critères diagnostic du Syndrôme des jambes sans repos et sur un examen clinique normal, - Un score minimum de 21/40 à la IRLSRS (International Restless Legs Syndrome Rating Scale) malgré le traitement en cours, - Le traitement du Syndrôme des jambes sans repos ne doit pas avoir été modifié dans les 6 dernières semaines précédant l’inclusion dans le protocole d’étude, - Patient ayant signé un consentement éclairé.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Examen neurologique anormal, - Antécédents de diabète, de dépression, d’insuffisance rénale, de myasthénie, - Pathologie dermatologique contre-indiquant la réalisation d’injection de la toxine botulique, - Femme en âge de procréer ne prenant pas de contraceptif efficace, grossesse et allaitement, - Carence martiale, - Sujets incapables de donner leur consentement éclairé, - Sujets sous anticoagulant ou sous antibiotiques de la famille des aminoglycosides, - Sujets nécessitant l’injection de toxine botulique pour une autre indication, - Participation à une autre étude dans les 30 jours précédents l’inclusion, - Patient sous tutelle ou curatelle.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
- Critère de jugement principal : Le critère de jugement principal est basé sur le nombre de patients répondeurs au traitement. La définition d’un répondeur est un patient chez lequel on observe une réduction du score de sévérité du SJSR d’au moins 50 % par rapport au score initial à la IRLSRS (International Restless Legs Syndrome Rating scale) à partir de la 2ème semaine* après l’injection de la toxine botulique de type A.
* L’effet clinique de la toxine botulique de type A apparaît 48 heures après l’injection. Il est maximal 8 à 15 jours plus tard.
- Critères de jugement secondaires : - L’efficacité de l’injection de la toxine botulique de type A sera également jugée sur l’impression clinique du médecin investigateur définie par un score = 2 (fortement amélioré) ou 1 (très fortement amélioré) à la CGI-I (Clinical Global Impression - Improvement), - L’évaluation de la tolérance de la toxine botulique de type A se fera à partir du moment de l’injection et pendant toute la durée du protocole. Cette évaluation se fera à partir du recueil des effets indésirables constatés et rapportés par le patient et / ou le médecin investigateur. - L’estimation de la durée de l’effet bénéfique de la toxine botulique de type A sera évaluée sur la persistance d’une réduction d’au moins 50 % du score à la IRLSRS (International Restless Legs Syndrome Rating scale).
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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A la visite de fin d'étude (V6 = 24ème semaine après l'injection) les patients seront revus en consultation par le médecin afin de reprendre le cours du suivi habituel de leur Syndrôme des Jambes sans repos et d'introduire d'éventuelles modifications thérapeutiques. Pour les patients chez lesquels le traitement sera considéré comme inefficace en cours de suivi, on poursuivra toutefois le suivi prévu dans l'étude. Un patient sera inclu dans l'étude pour une durée de 6 mois maximum. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |