E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Short Bowel Syndrome Sindrome de Intestino Corto |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10049416 |
E.1.2 | Term | <Manually entered code. Term in E.1.1> |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal de este estudio clínico es examinar más detenidamente la eficacia y la seguridad a largo plazo en sujetos que hayan completado 24 semanas de tratamiento en el estudio CL0600-020: Estudio de 24 semanas sobre la eficacia y la seguridad de teduglutida en sujetos con síndrome del intestino corto (SIC) dependientes de nutrición parenteral (NP). En cada visita del estudio se recopilarán datos de seguridad a largo plazo y de volumen de NP/IV (l/semana). Se calculará el número de sujetos que alcancen una reducción del 20%, 50%, 75% y 100% del volumen de NP/IV basal en cada visita durante el estudio. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Podrán incluirse en este estudio los sujetos que cumplan todos los criterios siguientes: 1.Finalización de 24 semanas de tratamiento en el estudio CL0600-020 o, dependiendo de la decisión del investigador y el promotor, el sujeto tuvo que suspender prematuramente el tratamiento debido a un acontecimiento adverso no relacionado con el fármaco, o finalización con éxito de la fase I (optimización/estabilización) del estudio CL0600-020 (es decir, cumplían los requisitos para la aleatorización) después de haberse aleatorizado a 86 sujetos aproximadamente 2.Documento de consentimiento informado (DCI) firmado y fechado para participar antes de que se lleve a cabo ninguno de los procedimientos relacionados con el estudio CL0600-021. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
No hay criterios de exclusión, ya que sólo son elegibles los sujetos que hayan participado en el estudio CL0600-020 y no cumplan los criterios que exigen la retirada del estudio, indicados en la sección 4.4.2 de este protocolo |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Los datos de volumen de la NP/IV (volumen real, l/semana) se recogerán en las visitas del estudio para investigar los efectos del tratamiento a largo plazo con teduglutida.
La calidad de vida de los sujetos (CdV) se evaluará mediante una escala de CdV específica del SIC cumplimentada por el sujeto.
Se evaluarán los acontecimientos adversos, los ECG de 12 derivaciones, las constantes vitales, los datos analíticos de seguridad, los anticuerpos contra teduglutida y/o la proteína de E. coli (PEC) y los cambios de la diuresis y del peso corporal. Al finalizar el estudio se practicará una colonoscopia. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 20 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Study end is defined as the hard-lock of the database. El final del estudio se define como el cierre definitivo de la base de datos. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |