Clinical Trial Results:
A Multiple-Site, Phase 2, Safety and Efficacy Trial of a Recombinant Adeno-associated Virus Vector Expressing Alpha 1 Antitrypsin (rAAV1-CB-hAAT) in Patients with Alpha 1 Antitrypsin Deficiency
Summary
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EudraCT number |
2009-014286-20 |
Trial protocol |
IE |
Global end of trial date |
01 Oct 2015
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
24 Mar 2019
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First version publication date |
28 Feb 2019
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Other versions |
v1 |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
AGTC-AAT-002
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01054339 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Applied Genetic Technologies Corporation
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Sponsor organisation address |
14193 NW 119th Terrace, Suite 10, Alachua, United States, 32615
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Public contact |
Ellery Mangas, Executive Director, Regulatory Affairs, Applied Genetic Technologies Corporation, 386 4622204, emangas@agtc.com
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Scientific contact |
Ellery Mangas, Executive Director, Regulatory Affairs, Applied Genetic Technologies Corporation, 386 4622204, emangas@agtc.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
14 Sep 2012
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
15 Nov 2011
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
01 Oct 2015
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Assessment of the safety and efficacy of intramuscular (IM) administration of a recombinant adenoassociated virus (rAAV) alpha-1 antitrypsin (AAT) vector (rAAV1-CB-hAAT) in AAT-deficient adults at three dosage levels [6.0 × 10e11, 1.9 × 10e12 and 6.0 × 10e12 vector genome particles (vg) per kg body weight].
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Protection of trial subjects |
This study was conducted in full conformity with the current revision of the Declaration of Helsinki, or with ICH GCP regulations and guidelines, whichever affords the greater protection to the subject.
This study was reviewed and approved by an appropriate IRB/EC of this protocol, the associated informed consent documents, and other materials were provided to potential study participants. All amendments to the protocol, consent documents or associated materials were approved before they are placed into use.
The medical history and physical examination performed during the screening visit identified individuals with medical conditions that would increase the risks associated with participation in the study. Results of all laboratory and safety evaluations were reviewed by the investigators and sponsor throughout the trial, and a Data and Safety Monitoring Board (DSMB) reviewed safety data from completed study cohorts before enrollment into subsequent study cohorts. Informed consent was required for participation.There was at least a 2-week interval between administration of study agent to participants within each cohort and at least a 3-week interval between administration of study agent to the last participant in a cohort and the first participant in the next cohort.
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Background therapy |
N/A | ||
Evidence for comparator |
N/A | ||
Actual start date of recruitment |
01 Mar 2010
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety, Efficacy | ||
Long term follow-up duration |
12 Months | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 9
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Worldwide total number of subjects |
9
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
8
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From 65 to 84 years |
1
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Subjects were recruited from two clinical trial sites (University of Massachusetts Medical Center and Cincinnati Children's Hospital Medical Center). | ||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Subjects were recruited from two clinical trial sites (University of Massachusetts Medical Center and Cincinnati Children's Hospital Medical Center). | ||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Low Dose | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
rAAV1-CB-hAAT
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intramuscular use
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Dosage and administration details |
6 x 10e11 vg/kg administered as 10 IM injections distributed across a single muscle site
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Arm title
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Middle Dose | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
rAAV1-CB-hAAT
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intramuscular use
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Dosage and administration details |
1.9 x 10e12 vg/kg administered as 32 IM injections distributed across three muscle sites
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Arm title
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High Dose | ||||||||||||
Arm description |
- | ||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||
Investigational medicinal product name |
rAAV1-CB-hAAT
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Solution for injection
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Routes of administration |
Intramuscular use
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Dosage and administration details |
6 x 10e12 vg/kg administered as 100 IM injections distributed across 10 muscle sites
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Low Dose
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Middle Dose
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
High Dose
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Low Dose
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Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
Middle Dose
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Reporting group description |
- | ||
Reporting group title |
High Dose
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Reporting group description |
- |
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End point title |
Frequency of Grade 3 or 4 Adverse Events [1] | ||||||||||||
End point description |
Analysis based on all subjects enrolled in study
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
During 1 year after study agent administration
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: N/A |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Changes in Serum M-specific Alpha-1 Antitrypsin Concentration | ||||||||||||||||
End point description |
The change in serum M-specific alpha-1 antitrypsin concentration was calculated as the difference between the mean values at the screening and baseline visits and the mean values at the 6, 9 and 12 month visits. The standard error of the difference was calculated as the square root (s1^2/n1 + s2^2/n2), where s1 is the standard deviation of the baseline mean, s2 is the standard deviation of the month 6-12 mean, n1 is the number of baseline values and n2 is the number of month 6-12 values.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
During months 6-12 after study agent administration.
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Statistical analysis title |
Serum M-specific AAT measures analysis of variance | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
For serum M-specific AAT, ANOVA showed that there was a significant effect of dose, a significant change over time, and a significant interaction between dose and time
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Comparison groups |
Low Dose v Middle Dose v High Dose
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Number of subjects included in analysis |
8
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
other [2] | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.0001 | ||||||||||||||||
Method |
ANOVA | ||||||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||||||
Confidence interval |
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Notes [2] - Vector-mediated expression of AAT was monitored using assays for M-specific AAT concentration measured by ELISA, total AAT concentration measured by nephelometry, and AAT phenotype measured by isoelectric focusing (IEF). |
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End point title |
Changes in Serum Total Alpha-1 Antitrypsin Concentrations | ||||||||||||||||
End point description |
The change in serum total alpha-1 antitrypsin concentration was calculated as the difference between the mean values at the screening and baseline visits and the mean values at the 6, 9 and 12 month visits. The standard error of the difference was calculated as square root (s1^2/n1 + s2^2/n2), where s1 is the standard deviation of the baseline mean, s2 is the standard deviation of the month 6-12 mean, n1 is the number of baseline values and n2 is the number of month 6-12 values.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
During months 6-12 after study agent administration.
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Statistical analysis title |
Serum total AAT measures analysis of variance | ||||||||||||||||
Statistical analysis description |
For serum total AAT, ANOVA showed that there was no significant effect of dose, no significant effect of change over time, and no significant interaction between dose and time
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Comparison groups |
Middle Dose v High Dose v Low Dose
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Number of subjects included in analysis |
9
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Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
other | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.1524 | ||||||||||||||||
Method |
ANOVA | ||||||||||||||||
Parameter type |
Mean difference (final values) | ||||||||||||||||
Confidence interval |
|
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
1 year
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Assessment type |
Non-systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
11.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Low Dose
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Reporting group description |
rAAV1-CB-hAAT at dosage level of 6 x 10e11 vg/kg administered as 10 IM injections distributed across a single muscle site | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Middle Dose
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Reporting group description |
rAAV1-CB-hAAT at dosage level of 1.9 x 10e12 vg/kg administered as 32 IM injections distributed across three muscle sites | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
High Dose
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Reporting group description |
rAAV1-CB-hAAT at dosage level of 6 x 10e12 vg/kg administered as 100 IM injections distributed across 10 muscle sites | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||
Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Study results based on small number of subjects. | |||
Online references |
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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21609134 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24231351 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/19706466 |