E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pacientes con Atrofia Multisistémica del subtipo parkinsoniano (MSA-P) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10064060 |
E.1.2 | Term | Multiple system atrophy |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Probar el efecto clínico de rasagilina en pacientes con MSA del subtipo parkinsoniano. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
Ambos estudios son parte del protocolo (MSA-RAS-202) Objetivos del subestudio Determinar y comparar la tasa de progresión de las anomalías putaminales evaluadas según las anomalías de la resonancia magnética por difusión (DWI) en pacientes con MSA-P tratados con rasagilina frente a tratados con placebo. Determinar y comparar la tasa de progresión de las anomalías de la DWI en las diferentes regiones cerebrales (protuberancia, cerebelo, pedúnculo cerebeloso medio [MCP], núcleo núcleo caudado,... |
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E.3 | Principal inclusion criteria |
Los pacientes deben cumplir todos los criterios de inclusión para ser elegibles para el estudio: 1) Pacientes mayores de 30 años de edad con un diagnóstico de posible o probable de MSA del subtipo parkinsoniano (MSA-P) según los criterios de Gilman (2008). 2) Pacientes en los que haya pasado un periodo inferior a 3 años desde el momento del diagnóstico documentado de MSA. 3) Pacientes con una supervivencia prevista de al menos 3 años según la opinión del investigador. 4) Pacientes que deseen y sean capaces de entregar el consentimiento informado. Los pacientes que no sean capaces de escribir pueden dar el consentimiento verbal en presencia de al menos un testigo, y el testigo deberá a su vez firmar el formulario de consentimiento informado |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
El paciente podrá ser excluido de participar en el estudio si cumple cualquiera de las siguientes condiciones: 1) Pacientes que reciban tratamiento con midodrina u otros simpaticomiméticos durante las 4 semanas previas a la visita basal. 2) Pacientes con síntomas ortostáticos graves evaluados con una puntuación ≥ 3 en la pregunta 9 de la UMSARS. 3) Pacientes que cumplan cualesquiera de los siguientes criterios, los cuales tienden a indicar que la enfermedad está en un estado avanzado: a) Deterioro del habla evaluado con una puntuación ≥ 3 en la pregunta 1 de la UMSARS. b) Deterioro de la deglución evaluado con una puntuación ≥ 3 en la pregunta 2 de la UMSARS. c) Deterioro de la ambulación evaluado con una puntuación ≥ 3 en la pregunta 7 de la UMSARS. d) Caídas más frecuentes que una vez por semana, evaluadas con una puntuación ≥ 3 en la pregunta 8 de la UMSARS. 4) Pacientes que estén tomando medicaciones no permitidas según lo indicado en el prospecto local aprobado de Azilect®. 5) Pacientes que estén tomando inhibidores de la MAO durante los 3 meses previos a la visita basal. 6) Pacientes con hipertensión y cuya presión arterial no esté bien controlada, según la opinión del investigador. 7) Pacientes que, según el criterio del investigador, tengan cualquier antecedente médico o situación quirúrgica que sea clínicamente significativa o inestable que pueda impedir que la participación en el estudio sea segura y completa. Pacientes con disfunción hepática moderada o grave. 8) Pacientes que hayan tomado productos en investigación durante los 60 días previos a la visita basal. 9) Mujeres en edad fértil que no estén utilizando un método anticonceptivo aceptable [en este estudio los métodos anticonceptivos aceptables son: esterilización quirúrgica, dispositivos intrauterinos, anticonceptivos orales, parche anticonceptivo, anticonceptivos inyectables de acción prolongada, vasectomía realizada en la pareja, método de doble protección (preservativo o diafragma con espermicida)]. 10) Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Cambio en la puntuación total de la Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS, partes I y II) desde la visita basal hasta la semana 48/visita de finalización. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 20 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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termination visit at week 48 |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |