| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Advanced Parkinsons Disease subjects with motor fluctuations
Enfermedad de Parkinson avanzada en sujetos con fluctuaciones motoras |
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| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 12.0 |
| E.1.2 | Level | LLT |
| E.1.2 | Classification code | 10061536 |
| E.1.2 | Term | Parkinson's disease |
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| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| Los objetivos de este estudio son evaluar la seguridad y eficacia de IPX066 en el tratamiento de pacientes con EP avanzada en comparación con CD LD LI. |
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| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
• Tiempo “off” total
• Tiempo “on” total con discinesias no molestas (definido como tiempo “on” sin discinesias o con discinesias no molestas).
• Tiempo “on” total con discinesias molestas
• UPDRS (Apéndice E): Partes I a IV en el estado en “on” y también Parte II en el estado en “off”
• IGP (Apéndice I)
• ICG (Apéndice J)
• Medidas de calidad de vida
o PDQ-39 (Apéndice G)
o EQ-5D (Apéndice H)
o SCOPA-SSCOPA-S(Apéndice L)
o SF -36 (Apéndice R) |
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| E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Con capacidad de comprender y disposición para firmar un formulario de consentimiento informado (FCI) y una autorización conforme a la Ley de Responsabilidad y Transferibilidad de Seguros Médicos (LRTSM) o equivalente local, si es aplicable.
2. Diagnosticado de EP idiopática según los criterios diagnósticos del United Kingdom Parkinson’s Disease Society Brain Bank (Banco de Cerebros de la Sociedad de la Enfermedad de Parkinson del Reino Unido) (Apéndice D), sin ninguna causa conocida de parkinsonismo.
3. Edad igual o superior a 30 años en el momento del diagnóstico de la EP.
4. Estadio I-IV de Hoehn y Yahr en el estado en “on”. (Apéndice C).
5. Miniestudio del estado mental (del inglés Mini-Mental State Examination)(MMSEMMSE, Apéndice F) ≥ 26 en la selección.
6. Que actualmente reciba LD LI (CD-LD o benserazida-LD) y en régimen estable de LD LI durante al menos 4 semanas y:
• Requiera una dosis diaria total de LD LI de un mínimo de 400 mg
• Con una frecuencia de administración mínima de cuatro veces al día.
7. Capaz de diferenciar el estado en “on” del estado en “off”, como se define por una concordancia al menos del 75% con un evaluador cualificado en puntuaciones “on/off” al menos para cuatro puntuaciones sobre el periodo de formación de 4 horas. La concordancia debe incluir al menos una puntuación “on” y una puntuación “off” y se debe alcanzar en las dos sesiones de formación de 4 horas.
8. Con periodos predecibles en “off” definidos al responder “sí” a la Pregunta 36 en el UPDRS (Apéndice E).
9. Antes de la visita de selección, el paciente debe presentar una media mínima de 2,5 horas acumuladas al día de tiempo “off” durante las horas de vigilia en las últimas 2 semanas (según la historia clínica). En la visita 1, el paciente debe tener una media mínima de 2,5 horas en 3 días y de al menos 1 hora al día de tiempo “off” en función de los diarios EP de 3 días registrados durante los 3 días consecutivos previos a la visita 1.
10. Se permite el tratamiento concomitante con amantadina, anticolinérgicos, inhibidores selectivos de la monoaminoxidasa (MAO) del tipo B (p. ej., selegilina, rasagilina) o agonistas dopaminérgicos siempre que las dosis y los regímenes se hayan mantenido estables durante las 4 semanas previas a la selección, como mínimo, y que se prevea que el tratamiento será constante durante todo el estudio.
11. Acepte utilizar un método anticonceptivo médicamente admisible durante el estudio y 1 mes tras la finalización del mismo. Los métodos anticonceptivos médicamente aceptables que podría utilizar el paciente y/o su pareja incluyen, entre otros: abstinencia, anticonceptivos orales, NuvaRing® o sistemas transdérmicos, diafragma con espermicida vaginal, dispositivo intra uterino, preservativo y uso de espermicida vaginal por parte de la pareja, esterilización quirúrgica (6 meses), implante o inyección de progestina o posmenopausia (ausencia de menstruación durante > 2 años) o vasectomía (> 6 meses).
12. Con capacidad y disposición para adherirse al protocolo, incluida la disponibilidad para todas las visitas clínicas y llamadas telefónicas programadas. |
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| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Diagnosticado con parkinsonismo atípico o cualquier síndrome parkinsoniano secundario conocido (por ejemplo, de origen vascular, tóxico, inducido por medicación, metabólico o infeccioso) u otro trastorno neurodegenerativo con parkinsonismo (por ejemplo, parálisis supranuclear progresiva, degeneración corticobasal, atrofia multisistémica).
2. No respondedor al tratamiento con LD.
3. Pacientes con una puntuación combinada total ≥ 5 en las Preguntas 32, 33 y 34 en el UPDRS o una puntuación ≥ 3 en la Pregunta 33 del UPDRS.
4. Tratamiento neuroquirúrgico funcional previo por EP (por ejemplo, ablación o estimulación cerebral profunda) o si se han previsto dichos procedimientos durante la participación en el estudio.
5. Haber recibido en las 4 semanas anteriores a la visita de selección o haberse previsto la toma durante la participación en el estudio clínico de: cualquier producto de LD de liberación controlada, CD adicional (por ejemplo, Lodosyn®) o benserazida (por ejemplo, Serazida®), inhibidores de la catecol-O-metil transferasa (es decir, entacapona y tolcapona), inhibidores no selectivos de la MAO, apomorfina y antipsicóticos, incluidos neurolépticos para el tratamiento de psicosis o trastorno bipolar.
6. Alergia a los excipientes de IPX066 (Apéndice O).
7. Alergia al colorante amarillo nº 5 (tartrazina).
8. Antecedentes de psicosis o psicosis activa.
9. Afecciones orgánicas previas o activas como úlceras pépticas o intervenciones quirúrgicas anteriores (por ejemplo, intestinales) que pudieran interferir con la absorción de LD.
10. Antecedentes o padecimiento actual de glaucoma de ángulo estrecho.
11. Antecedentes de melanoma maligno o lesiones cutáneas sospechosas sin diagnosticar y que, en opinión del investigador, pudieran ser melanoma.
12. Antecedentes de infarto de miocardio con arritmias auriculares, sinusales o ventriculares residuales, hemorragia del tracto digestivo superior o síndrome neuroléptico maligno y/o rabdomiólisis no traumática.
13. Alteraciones de la función renal (por ejemplo, creatinina sérica ≥ 1,5 veces el límite superior normal) en la selección o necesidad de diálisis.
14. Insuficiencia hepática grave.
15. Haber recibido medicamentos experimentales durante las 4 semanas previas a la selección.
16. Incapacidad de tragar comprimidos grandes (por ejemplo, pastillas de vitaminas de gran tamaño).
17. Haber participado anteriormente en estudios clínicos del IPX066.
18. Pacientes que, en opinión del investigador clínico, no deberían participar en el estudio.
19. Embarazada o en período de lactancia.
20. Familiares o empleados del investigador, del personal del centro de estudio o del promotor.
21. Pacientes incapaces de cumplimentar el diario.
22. Resultado positivo en el ETIM-m tal como se define en Apéndice M. |
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| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Porcentaje de tiempo “off” durante las horas de vigilia basado en los diarios del paciente con enfermedad de Parkinson (EP) al finalizar el estudio. |
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| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
| E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | No |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | Yes |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
| E.8.2.2 | Placebo | Yes |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 30 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
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