E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Hipertensión Arterial Pulmonar |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 9.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10064911 |
E.1.2 | Term | Pulmonary arterial hypertension |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
El objetivo principal del estudio AC-065A303/GRIPHON OL será evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ACT-293987 en pacientes con hipertensión arterial pulmonar (PAH). |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
No se han determinado Objetivos Secundarios en el estudio. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Firma del consentimiento informado (ICF) antes de la realización de cualquier procedimiento requerido para el estudio. 2. Pacientes que hayan completado el estudio doble ciego AC 065A301 o AC 065A302 según estaba programado por protocolo, o, que hayan experimentado un empeoramiento clínico de la PAH (confirmado por el CEC) después de las evaluaciones de su Semana 16 en los estudios AC 065A301 o AC 065A302, y para los cuales se ha obtenido del promotor una autorización escrita para ser transferido a este estudio. 3. Mujeres con potencial reproductivo incluidas en el estudio AC 065A303 deben utilizar un método anticonceptivo fiable (con un porcentaje de fallo de menos de 1% al año) hasta un mes después del final del tratamiento del estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Cualquier violación grave de los protocolos AC-065A301 o AC 065A302. 2. Pacientes que hayan experimentado un empeoramiento clínico de la PAH antes de las evaluaciones de la Semana 16 en el estudio AC 065A301 o AC 065A302. 3. Mujeres que planeen quedarse embarazadas durante el estudio, o estén en periodo de lactancia. 4. Cualquier factor o enfermedad conocida que pueda interferir con el cumplimiento del tratamiento, realización del estudio o interpretación de los resultados, como dependencia de drogas o alcohol, o enfermedad psiquiátrica. 5. Hipersensibilidad conocida al ACT-293987 o a cualquiera de los excipientes. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
No se ha considerado para este estudio abierto un objetivo de eficacia principal. El objetivo principal de este estudio es la seguridad y tolerabilidad. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 4 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 63 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El tratamiento del estudio para cada paciente dura desde la fecha de su Visita 1 hasta el final del estudio, es decir, hasta que lo que primero ocurra: (i) se obtenga la aprobación de ACT-293987 en esta indicación en los pacientes del país, (ii) el promotor decida interrumpir el estudio AC 065A303/GRIPHON OL, o (iii) el paciente, el investigador o el promotor decidan discontinuar el fármaco del estudio |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |