E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Enfants ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute. |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer la toxicité et le profil de tolérance du Myocet chez des enfants etadolescents ayant un gliome malin réfractaire ou en rechute, à un palier de dose inferieur de 20 % de la dose recommandée chez l'adulte et à cette dernière dose, administré en dose unique en perfusion d'une heure tous les 21 jours. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Définir la dose recommandée. Apprécier la réponse favorable après 2 cures. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
•Patients ayant reçu au moins une ligne de chimiothérapie après la radiothérapie •Age > 3 et < 18 ans au moment de l’inclusion •Patients porteurs de gliomes de grade III et IV de la classification OMS, localisé en dehors du tronc cérébral •Tumeur mesurable en imagerie par IRM •Absence d’autres traitements anticancéreux concomitants •Absence de chimiothérapie depuis > 4 semaines ; 6 semaines si nitroso-urées •Bon état général et nutritionnel selon le grade NCI-CTC (version 3) (Annexe 6) •Score Lansky > 50 % ou Karnofsky > 50 chez les enfants de plus de 12 ans. •Absence de toxicité d’organe (grade > 2 selon codification NCI-CTC version 3) •Hématologie : Taux de polynucléaires neutrophiles > 1,0 x 109/l •Taux de plaquettes > 100 x 109/l •Fonction hépatique : Taux de bilirubinémie < 1,5 fois la valeur normale o Taux d’ASAT et ALAT < 2,5 fois les valeurs normales o Taux de prothrombine >70% o Fibrinogène > 1,5 g/l • Fonction rénale : créatinémie < 1,5 fois la normale/âge • Fonction cardiaque FE > 60% et /ou FR > 30% •Signature du consentement éclairé par le patient s’il s’agit d’un adolescent, par les 2 parents ou le(s) titulaire(s) de l’autorité parentale si le patient est mineur. •Pour les patients en âge de procréer o un moyen contraceptif est obligatoire. Cette contraception devra être poursuivie 6 mois après l’arrêt du traitement Myocet. otest de grossesse (dosage des HCG) négatif
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E.4 | Principal exclusion criteria |
• Non satisfaction à l’un des critères d’inclusion • Infection sévère ou compromettant le pronostic vital • Hypertension intracrânienne évolutive ou symptomatique non contrôlée • Antécédents de traitement par le Myocet®, mais les patients peuvent avoir été traités par des anthracyclines si la fonction cardiaque est correcte. • Hypersensibilité à la substance active, aux pré-mélanges ou à l’un des excipients • Grossesse et allaitement.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Etudes des toxicités et le profil de tolérance du Myocet administré en perfusion, tous les 21 jours. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
Etude d'escalade de dose dans 1 indication et une population de patients autres que celles en vigueu |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Last visit of the last subject |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |