E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Tumori a Cellule Germinali intracranici (Germinoma, Non Germinoma) |
Tumori a Cellule Germinali intracranici (Germinoma, Non Germinoma) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Tumori a origine da cellule germinali a sede cerebrale (pineale o sopra sellare o mista) |
Tumori a origine da cellule germinali a sede cerebrale (pineale o sopra sellare o mista) |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
-Germinoma •Mantenere l’attuale sopravvivenza libera da eventi (EFS) usando un approccio basato sul rischio •Nel germinoma localizzato: omettere l’irradiazione sull’intero cervello usando un trattamento combinato di chemioterapia standard e irradiazione sul sistema ventricolare (+/- boosts •Nei tumori bifocali (pineale + sopra sellare): trattamento come per forme non metastatiche omettendo la radioterapia sull’intero cranio utilizzando un trattamento combinato con chemioterapia e irradiazione ventricolare (+/- boosts) •Nella malattia metastatica: mantenere l’attuale eccellente EFS nel germinoma metastatico con la radioterapia craniospinale -Tumori Maligni a cellule germinali Non Germinoma Migliorare l’EFS: •con aumento della dose della chemioterapia in pazienti identificati come alto rischio alla diagnosi (età inferiore ai 6 anni e/o Alfa-fetoproteina (AFP) nel siero o nel liquor A 1000ng/ml •mediante standardizzazione dell’approccio chirurgico sul tumore residuo dopo il t |
-Germinoma •Mantenere l’attuale sopravvivenza libera da eventi (EFS) usando un approccio basato sul rischio •Nel germinoma localizzato: omettere l’irradiazione sull’intero cervello usando un trattamento combinato di chemioterapia standard e irradiazione sul sistema ventricolare (+/- boosts •Nei tumori bifocali (pineale + sopra sellare): trattamento come per forme non metastatiche omettendo la radioterapia sull’intero cranio utilizzando un trattamento combinato con chemioterapia e irradiazione ventricolare (+/- boosts) •Nella malattia metastatica: mantenere l’attuale eccellente EFS nel germinoma metastatico con la radioterapia craniospinale -Tumori Maligni a cellule germinali Non Germinoma Migliorare l’EFS: •con aumento della dose della chemioterapia in pazienti identificati come alto rischio alla diagnosi (età inferiore ai 6 anni e/o Alfa-fetoproteina (AFP) nel siero o nel liquor A 1000ng/ml •mediante standardizzazione dell’approccio chirurgico sul tumore residuo dopo il t |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Germinoma • Ridurre al minimo gli effetti tossici a lungo termine (le sequele) della radioterapia risparmiando l’irradiazione cranio spinale nei casi con malattia non-metastatica Tumori a cellule germinali Maligni, Non germinoma • Nel rischio standard, mantenere l’attuale EFS con chemioterapia e irradiazione locale Teratoma • Valutare l’influenza di chirurgia ed altre modalità di trattamento sulla sopravvivenza in modo da disegnare in futuro una strategia terapeutica. Per tutti i tipi di Tumore a cellule germinali • Migliorare l’accuratezza diagnostica e la stadi azione in tutti i casi registrati • Armonizzare /standardizzare l’approccio neurochirurgico • Per tutti i pazienti richiedenti biopsia o asportazione in accordo alle linee guida chirurgiche del protocollo, raccogliere e conservare materiale tumorale e Liquor, quando possibile, per l’impiego in studi futuri.
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Germinoma • Ridurre al minimo gli effetti tossici a lungo termine (le sequele) della radioterapia risparmiando l’irradiazione cranio spinale nei casi con malattia non-metastatica Tumori a cellule germinali Maligni, Non germinoma • Nel rischio standard, mantenere l’attuale EFS con chemioterapia e irradiazione locale Teratoma • Valutare l’influenza di chirurgia ed altre modalità di trattamento sulla sopravvivenza in modo da disegnare in futuro una strategia terapeutica. Per tutti i tipi di Tumore a cellule germinali • Migliorare l’accuratezza diagnostica e la stadi azione in tutti i casi registrati • Armonizzare /standardizzare l’approccio neurochirurgico • Per tutti i pazienti richiedenti biopsia o asportazione in accordo alle linee guida chirurgiche del protocollo, raccogliere e conservare materiale tumorale e Liquor, quando possibile, per l’impiego in studi futuri.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
• Residenza in una delle nazioni partecipanti allo studio. • Prima diagnosi di Tumore a cellule germinali intracranico. • Consenso informato alla partecipazione al trial, trattamento in accordo al protocollo e per il trasferimento dei dati.
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• Residenza in una delle nazioni partecipanti allo studio. • Prima diagnosi di Tumore a cellule germinali intracranico. • Consenso informato alla partecipazione al trial, trattamento in accordo al protocollo e per il trasferimento dei dati.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
• Tumore diverso da Tumore a cellule germinali Intracranico o Tumore a cellule germinali intracranico che si presenta come secondo tumore. • Data della diagnosi di Tumore a cellule Germinali Intracranico precedente alla data di apertura dello studio nella nazione. • Ogni condizione medica, psichiatrica o sociale incompatibile con il trattamento proposto dal trial • Partecipazione ad una altro trial di trattamento sui tumori a cellule germinali e/o concomitante trattamento in accordo a qualunque altro trial terapeutico. La sola eccezione è costituita dalla partecipazione a trials che abbiano “end-points” diversi da questo, ed interessanti aspetti che possono essere studiati in parallelo allo studio SIOP CNS GCT II senza influenzarne i risultati (per es. trials su antiemetici, antimicotici, antibiotici, strategie di supporto psicosociale etc.). • Gravidanza ed allattamento. • Qualunque trattamento non consentito secondo il protocollo prima della registrazione. |
• Tumore diverso da Tumore a cellule germinali Intracranico o Tumore a cellule germinali intracranico che si presenta come secondo tumore. • Data della diagnosi di Tumore a cellule Germinali Intracranico precedente alla data di apertura dello studio nella nazione. • Ogni condizione medica, psichiatrica o sociale incompatibile con il trattamento proposto dal trial • Partecipazione ad una altro trial di trattamento sui tumori a cellule germinali e/o concomitante trattamento in accordo a qualunque altro trial terapeutico. La sola eccezione è costituita dalla partecipazione a trials che abbiano “end-points” diversi da questo, ed interessanti aspetti che possono essere studiati in parallelo allo studio SIOP CNS GCT II senza influenzarne i risultati (per es. trials su antiemetici, antimicotici, antibiotici, strategie di supporto psicosociale etc.). • Gravidanza ed allattamento. • Qualunque trattamento non consentito secondo il protocollo prima della registrazione. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Sopravvivenza libera da malattia (EFS) definita come il tempo dalla diagnosi a: • Morte per qualunque causa • Recidiva • Progressione di malattia durante il trattamento • Sviluppo di un secondo tumore |
Sopravvivenza libera da malattia (EFS) definita come il tempo dalla diagnosi a: • Morte per qualunque causa • Recidiva • Progressione di malattia durante il trattamento • Sviluppo di un secondo tumore |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
2 anni dall’ultimo paziente arruolato |
2 anni dall’ultimo paziente arruolato |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Sopravvivenza Globale (OS), definita come il tempo tra la diagnosi e la morte per qualunque causa • Tossicità a breve e lungo termine |
• Sopravvivenza Globale (OS), definita come il tempo tra la diagnosi e la morte per qualunque causa • Tossicità a breve e lungo termine |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
2anni dall’ultimo paziente arruolato. |
2anni dall’ultimo paziente arruolato. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 16 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 150 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 5 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 7 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |