E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
syndrome néphrotique ciclosporinodépendant de l'enfant |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10029164 |
E.1.2 | Term | Nephrotic syndrome |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluer l’efficacité, en terme de prévention des rechutes lors d’une stratégie d’épargne des autres traitements immunosuppresseurs, du Rituximab dans le traitement des patients présentant un syndrome néphrotique ciclosporinodépendant, dans la population en intention de traiter. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluer la tolérance des perfusions de Rituximab dans cette indication.
- Déterminer les paramètres pharmacocinétiques associés aux doses utilisées dans ce protocole chez les enfants.
- Déterminer des sous-populations lymphocytaires d’intérêt, dont la présence pourrait être associée à l’activité de la maladie afin de 1/ mieux comprendre le mécanisme d’action du Rituximab dans cette indication 2/ mieux comprendre la physiopathologie de cette maladie.
- Etudier les relations concentrations de Rituximab – biomarqueurs – efficacité clinique > relation pharmacocinétique / évolution clinique > relation pharmacocinétique/ évolution des sous-populations lymphocytaires > relation évolution des sous-populations / évolution clinique
- Décrire l’efficacité – en terme de prévention des rechutes lors d’une stratégie d’épargne des autres immunosuppresseurs – du Rituximab en relais des traitements immunosuppresseurs dans le traitement en sauvetage des patients du groupe placebo.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Les patients doivent présenter la totalité des critères d’inclusion :
- Syndrome néphrotique idiopathique ayant débuté avant l’âge de 18 ans
- Syndrome néphrotique idiopathique corticosensible selon les critères de la Société de Néphrologie Pédiatrique
- Syndrome néphrotique corticodépendant pour lequel un traitement par mycophenolate mofetil s’est révélé être inefficace en terme d’épargne en corticoïdes et/ou en anticalcineurines
- Syndrome néphrotique dépendant des anticalcineurines ou présentant une toxicité aux anticalcineurines.
- Contraception efficace jusqu’à un an après la dernière injection de Rituximab pour les patientes en âge de procréer
- Patient en rémission le jour de la première perfusion.
- Patient et son représentant légal ayant signé le formulaire de consentement après avoir été informé du protocole
- Patient affilié à un régime de sécurité sociale
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Syndrome néphrotique idiopathique ayant débuté après 18 ans - Age supérieur à 18 ans - Syndrome néphrotique idiopathique non corticosensible - Insuffisance rénale terminale - Présence d’une contre indication à l’utilisation du Rituximab - Patient ou représentant légal ayant refusé de participer à l’étude - Saturation transcutanée en oxygène < 97% - Présence d’une lésion broncho-pulmonaire ou pleurale - Porteur sain du virus de l’hépatite B ou antécédent d’hépatite B
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le critère de jugement principal est défini par l’apparition d’une protéinurie entraînant une albuminémie < 30g/l à l’électrophorèse des protéines plasmatiques (rechute du syndrome néphrotique) dans un délai de 5 mois après le début du traitement. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 23 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 2 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Dernière visite du dernier patient inclus |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 10 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 10 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |