E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Distrofia muscular de Duchenne |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10013801 |
E.1.2 | Term | Duchenne muscular dystrophy |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
- Evaluar la eficacia de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 24 semanas en sujetos ambulatorios con DMD. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.
? Evaluar la FC de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.
? Evaluar la eficacia a largo plazo de 2 pautas posológicas diferentes de GSK2402968 administrado por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Sujetos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación en el gen DMD, confirmada mediante una técnica de diagnóstico de ADN de última generación que abarca todos los exones del gen DMD, que incluye aunque no se restringe a MLPA (técnica de hibridación, ligación y amplificación múltiple), HGC (hibridación genómica comparada) o H-RMCA (análisis de la curva de fusión de alta resolución), y corregible mediante la omisión del exón 51 de DMD inducida por GSK2402968, 2. Tener al menos 5 años, 3. Varones, 4. Esperanza de vida de al menos 1 año, 5. Ser capaz de levantarse del suelo en ?7 segundos (sin ayuda/ortesis), 6. Ser capaz de completar la prueba de 6MWD con una distancia de al menos 75 m, 7. Los resultados de las pruebas de 6MWD y de levantarse del suelo deben ser reproducibles (variabilidad del 20% para cada prueba) entre las visitas de selección 1 y 2, 8. Recibir glucocorticoesteroides durante un mínimo de 6 meses inmediatamente antes de la selección, sin cambios significativos en la dosificación total diaria o pauta posológica durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes de la selección y una expectativa razonable de que la dosificación total diaria y la pauta posológica no cambiarán de forma significativa durante todo el estudio, 9. QTc <450 mseg (basado en un único valor de QTc o en la media de tres ECG realizados durante un periodo de registro breve). Nota: QTc puede ser QTcB o QTcF, y de lectura automática o de sobrelectura manual, 10. Los sujetos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo adecuado (preservativos o abstinencia) durante todo el estudio y durante al menos 5 meses después de la última dosis del medicamento del estudio, 11. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo, 12. Capaz de otorgar su asentimiento y/o consentimiento informado por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (conforme a la normativa local), 13. En Francia, un sujeto será elegible para la inclusión en este estudio sólo si está afiliado o es beneficiario de la seguridad social. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Los sujetos que cumplan cualquiera de los criterios siguientes no deben ser incluidos en el estudio: 1. Cualquier exón de DMD adicional ausente que no puede tratarse con GSK2402968, 2. Enfermedad actual o historial de insuficiencia hepática o renal, 3. Enfermedad aguda en las 4 semanas anteriores a la primera administración prevista de la medicación del estudio que pueda interferir con las evaluaciones del estudio, 4. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios, tratamiento previo con medicamentos en fase de investigación, idebenona u otras formas de coenzima Q10, en los 6 meses anteriores a la primera administración de la medicación del estudio, 5. Participación actual o prevista en cualquier estudio de investigación clínica, 6. Dar positivo en la selección en las pruebas de antígeno de superficie de la hepatitis B, anticuerpos de la hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), 7. Miocardiopatía sintomática, 8. Niños tutelados. Niño tutelado se define como un niño que se encuentra bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad, por decisión de los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de conformidad con los poderes conferidos por la legislación o las normativas. La definición de un niño tutelado puede incluir a un niño cuidado por padres de acogida o que vive en una casa o centro de acogida, siempre y cuando las disposiciones cumplan con la definición anterior. La definición de un niño tutelado no incluye a un niño adoptado o con un tutor legal asignado. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Criterio principal de valoración de la eficacia: ? Función muscular utilizando la prueba de distancia caminada en 6 minutos (6MWD). |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 8 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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El fin del estudio se define como la fecha de la última visita del último sujeto. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |