E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Profilaxis y tratamiento de episodios hemorrágicos en sujetos con deficiencia congénita del factor IX (FIX) (Hemofilia B) / Prophylaxis and treatment of bleeding episodes in subjects with congenital Factor IX (FIX) deficiency (Hemophilia B) |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10060614 |
E.1.2 | Term | Hemophilia B (Factor IX) |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Seguridad de la infusión intravenosa (IV) de rIX-FP. Se evaluará la seguridad mediante los acontecimientos adversos y los cambios en los parámetros de laboratorio a lo largo del tiempo. [Período de tiempo: evaluación hasta 28 días después de la administración de rIX-FP] / Primary Outcome Measures: Safety of intravenous (IV) infusion of rIX-FP. Safety will be evaluated by adverse events and laboratory changes over time. [Time Frame: assessed up to 28 days after rIX-FP administration] |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluar los parámetros farmacocinéticos después de la administración de una única dosis intravenosa de 50 unidades internacionales (UI) por kilogramo (kg) de peso corporal de rIX-FP. / Secondary Objective: To evaluate the pharmacokinetic (PK) parameters following a single IV dose of 50 international units (IU) per kilogram (kg) of body weight of rIX-FP. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Hombre, 12 - 65 años, con peso corporal >o= 30 kg y <o= 120 kg Antecedentes documentados de hemofilia B grave (actividad de FIX de <o= 2%) Sujetos que han recibido productos de FIX durante mas de 150 días de exposición (DE) (estimados) Sin antecedentes previos confirmados de inhibidor de FIX (antecedentes de resultados positivos para el inhibidor de FIX definidos como dos análisis positivos consecutivos) y sin inhibidores de FIX detectables (resultados negativos para el inhibidor de FIX definidos como < 0,6 Unidades Bethesda [UB] por el laboratorio local) en la selección Los sujetos pueden recibir el tratamiento a demanda o como tratamiento profiláctico Consentimiento informado firmado/Asentimiento |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Hipersensibilidad conocida (reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto de FIX o proteínas de hámsters Cualquier trastorno de la coagulación congénito o adquirido, aparte de la deficiencia congénita del FIX Recuento de plaquetas < 100.000/µL Sujetos inmunodeprimidos (recuento de CD4 < 200/mm3), (los sujetos VIH positivos podrán participar en el estudio y se permite el tratamiento con inhibidores de la proteasa y antiviral, a criterio del Investigador) Estar actualmente recibiendo agentes inmunomoduladores por vía IV como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticosteroides sistémicos Concentración de aspartato aminotransferasa (AST) o alanino aminotransferasa (ALT) en suero > 5 veces (x) el límite superior de la normalidad (LSN) Creatinina en suero > 2 x LSN Evidencia de trombosis, incluyendo trombosis venosa profunda, derrame cerebral, embolia pulmonar, infarto de miocardio y embolia arterial dentro de 3 meses antes de la inscripción Uso de un Producto medicinal en investigación durante los 30 días previos a la primera administración de rIX-FP Haber experimentado un episodio hemorrágico con riesgo para la vida o haberse sometido a una cirugía mayor o a un procedimiento quirúrgico ortopédico durante los 3 meses previos al ingreso al estudio El sujeto se encuentra actualmente recibiendo una dosis y/o régimen de FIX que impediría su participación en el estudio debido a un posible aumento en el riesgo de hemorragia debido al requisito de suspensión del tratamiento durante el período del estudio Sospecha de incapacidad (por ejemplo, problema de habla o enfermedad mental) o falta de voluntad para cumplir con los procedimientos del estudio o antecedentes de incumplimiento |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Frecuencia de acontecimientos adversos (AA), acontecimientos adversos graves (AAG) y la aparición de anticuerpos anti FIX y rIX-FP [Período de tiempo: evaluación hasta 28 días después de la administración de rIX-FP] [Designado como cuestión de seguridad: Sí]. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | Yes |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 30 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |