Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2010-018965-42
Sponsor's Protocol Code Number:	CC-4047-MF-002
National Competent Authority:	Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2010-11-05
Trial results	View results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

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A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Spain - AEMPS

A.2

EudraCT number

2010-018965-42

A.3

Full title of the trial

A PHASE-3, MULTI-CENTER, RANDOMIZED, DOUBLE-BLIND, PLACEBO-CONTROLLED, PARALLEL-GROUP STUDY TO COMPARE EFFICACY AND SAFETY OF POMALIDOMIDE IN SUBJECTS WITH YELOPROLIFERATIVE NEOPLASM -ASSOCIATED MYELOFIBROSIS AND RED BLOOD CELL-TRANSFUSION-DEPENDENCE /

ESTUDIO DE FASE III, MULTICÉNTRICO, ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, EN GRUPOS PARALELOS, PARA COMPARAR LA EFICACIA Y LA SEGURIDAD DE POMALIDOMIDA EN SUJETOS CON MIELOFIBROSIS ASOCIADA A NEOPLASIAS MIELOPROLIFERATIVAS Y DEPENDENCIA DE TRANSFUSIONES DE ERITROCITOS

A.4.1

Sponsor's protocol code number

CC-4047-MF-002

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

Information not present in EudraCT

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Celgene Corporation
B.1.3.4	Country	United States
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support
B.4.2	Country
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation
B.5.2	Functional name of contact point

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	Yes
D.2.5.1	Orphan drug designation number	EU/3/10/757
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Pomalidomida
D.3.2	Product code	CC-4047
D.3.4	Pharmaceutical form	Capsule, hard
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Information not present in EudraCT
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Oral use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Pomalidomida
D.3.9.2	Current sponsor code	CC-4047
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	0.5
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	Yes
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	Information not present in EudraCT
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Information not present in EudraCT
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Information not present in EudraCT
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo
D.8 Placebo: 1
D.8.1	Is a Placebo used in this Trial?	Yes
D.8.3	Pharmaceutical form of the placebo	Capsule, hard
D.8.4	Route of administration of the placebo	Oral use

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Myeloproliferative Neoplasm (MPN) Associated Myelofibrosis defined as primary myelofibrosis (PMF), post-polycythemia vera myelofibrosis (post-PV MF) and post-essential thrombocythemia myelofibrosis (post-ET MF) /

Tratamiento de sujetos con mielofibrosis asociada a neoplasias mieloproliferativas (NMP) y dependencia de transfusiones de eritrocitos (ERI).

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	12.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10028537
E.1.2	Term	Myelofibrosis

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Comparar la eficacia y la seguridad de pomalidomida frente a placebo en la consecución de la independencia de transfusiones de ERI en sujetos con mielofibrosis asociada a NMP con dependencia de transfusiones de ERI.

E.2.2

Secondary objectives of the trial

Evaluar la seguridad de pomalidomida en sujetos con mielofibrosis asociada a NMP con dependencia de transfusiones de ERI.
Objetivo Exploratorio:
Investigar las variables que se correlacionan con la independencia de transfusiones de ERI o con la duración de la respuesta

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1.Edad >=18 años en el momento de la firma del documento de consentimiento informado.
2.Mielofibrosis asociada a NMP (mielofibrosis primaria (MFP), mielofibrosis posterior a policitemia vera (MF post-PV) y/o mielofibrosis posterior a trombocitemia esencial (MF post-TE)
3.Dependencia de transfusiones de ERI:
3.1 Frecuencia media de transfusiones de ERI de >= 2 U/28 días durante al menos los 84 días inmediatamente anteriores a la aleatorización. No debe haber ningún intervalo >42 días consecutivos sin >= 1 transfusión de ERI.
3.2 Para determinar la elegibilidad sólo se consideran las transfusiones de ERI administradas cuando la hemoglobina sea <= 90 g/l .
3.3 Para determinar la elegibilidad no se consideran las transfusiones de ERI debidas a sangrado.
3.3 Para determinar la elegibilidad no se consideran las transfusiones de ERI debidas a anemia inducida por quimioterapia.
4.Hemoglobina <= 130 g/l en la aleatorización.
5.Las preparaciones de médula ósea que cumplan los criterios definidos para la revisión histológica central se enviarán a un revisor central.
6.Un trasplante alogénico de médula ósea o de células sanguíneas no sería un tratamiento adecuado en este momento.
7.La eritropoyetina no sería un tratamiento adecuado en este momento.
8.Los esteroides androgénicos no serían un tratamiento adecuado en este momento
9.El tratamiento con corticosteroides sistémicos está permitido para trastornos no hematológicos siempre que el sujeto esté recibiendo una dosis estable o decreciente durante >= 84 días inmediatamente anteriores a la aleatorización y esté recibiendo una dosis constante equivalente a <= 10 mg de prednisona durante los 28 días inmediatamente anteriores a la aleatorización.
10.Puntuación funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este de Estados Unidos (ECOG) <=2.
11.A las mujeres potencialmente fértiles (MPF) se les deben realizar pruebas de embarazo basándose en la frecuencia indicada en el Apéndice 18.1 del protocolo y los resultados deben ser negativos.
12. A no ser que mantengan mantener una abstinencia completa de relaciones heterosexuales, las MPF sexualmente activas deben acceder a usar métodos anticonceptivos adecuados tal como se especifica en el Apéndice 18.1 del protocolo.
13.Los varones (incluso si se han hecho una vasectomía) deben usar anticonceptivos de barrera (preservativos) cuando mantengan relaciones sexuales con MPF tal como se especifica en el Apéndice 18.1 del protocolo.
14.Los varones deben acceder a no donar semen ni esperma durante la duración especificada en el Apéndice 18.1 del protocolo
15.Todos los sujetos deben:
15.1 Entender que el producto en investigación puede tener un riesgo teratogénico potencial.
15.2 Acceder a abstenerse de donar sangre mientras estén tomando el producto en investigación y después de la interrupción del producto en investigación (véase el Apéndice 18.1 del protocolo).
15.3 Acceder a no compartir la medicación del estudio con nadie.
15.4 Recibir consejo sobre precauciones para evitar embarazos y sobre riesgos de la exposición fetal (véase el Apéndice 18.1 del protocolo).
16.Deben entender y firmar voluntariamente un documento de consentimiento informado antes de que se realice cualquier evaluación/procedimiento relacionado con el estudio.
17.Deben ser capaces de cumplir con el calendario de visitas del estudio y con los demás requisitos del protocolo

E.4

Principal exclusion criteria

1.Trasplante de médula ósea o de células sanguíneas previo.
2.Uso de fármacos para tratar la mielofibrosis asociada a NMP <=30 días antes de la aleatorización (42 días para hidroxiurea) o acontecimientos adversos no resueltos del tratamiento previo.
3.Uso de eritropoyetina o de esteroides androgénicos <= 84 días antes de la aleatorización.
4.Anemia de otras causas demostradas aparte de la mielofibrosis asociada a NMP.
5.Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia.
6.Más del 10% de blastos en cualquier momento durante las 8 semanas anteriores a la aleatorización a no ser que haya al menos una determinación posterior de <=10% de blastos antes de la aleatorización.
7.Antecedentes previos de otro cáncer, a no ser que haya estado sin cáncer durante >= 5 años. Los sujetos con los siguientes trastornos previos/ concurrentes pueden ser incluidos en cualquier momento:
7.1 Carcinoma basocelular cutáneo
7.2 Carcinoma epidermoide cutáneo
7.3 Cáncer de próstata en estadío I
8.Infección por el virus de la inmunodeficiencia humana 1(VIH-1) demostrada.
9.Infección activa por el virus de la hepatitis B (VHB) o por el virus de la hepatitis C (VHC).
10.Tratamiento previo con pomalidomida.
11.Cualquiera de las siguientes reacciones adversas al tratamiento previo con talidomida o lenalidomida
11.1 Reacción alérgica previa de >= grado 2 de los Criterios de Terminología Común para Acontecimientos Adversos (CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer de Estados Unidos (NCI) a talidomida y/o lenalidomida
11.2 Erupción descamativa (vesicular) previa mientras recibió talidomida y/o lenalidomida
11.3 Hipersensibilidad a talidomida y a lenalidomida
12.Cualquiera de las siguientes alteraciones de laboratorio:
12.1 Neutrófilos < 0,5 x 109/l
12.2 Plaquetas < 25 x 109/l
12.3 Tasa de filtración glomerular estimada <30 ml/min
12.4 Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina transaminasa (ALT) > 3,0 x límite superior normal (LSN)
12.5 Bilirrubina directa >= 3 x LSN
12.6 Hipertiroidismo o hipotiroidismo no controlado.
13.Trombosis venosa profunda (TVP) o embolia pulmonar (EP) <6 antes de la aleatorización.
14.Enfermedad cardiaca <= 6 meses antes de la aleatorización incluyendo:
14.1 Insuficiencia cardiaca congestiva de clase >II de la Asociación Cardiaca de Nueva York
14.2 Angina inestable
14.3 Infarto de miocardio en los últimos 6 meses
15.Cualquier trastorno médico significativo, alteración de laboratorio o enfermedad psiquiátrica que impidiera al sujeto participar en el estudio.
16.Cualquier trastorno incluyendo la presencia de alteraciones de laboratorio, que suponga un riesgo inaceptable para el sujeto si participara en el estudio.
17.Cualquier trastorno que confundiera la capacidad para interpretar los datos del estudio.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Proporción de sujetos que consiguen la independencia de transfusiones de ERI durante >= 84 días consecutivos.

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

Yes

E.6.11

Pharmacogenomic

Yes

E.6.12

Pharmacoeconomic

Yes

E.6.13

Others

Yes

E.6.13.1

Other scope of the trial description

QoL (EQ-5D, FACT-An)

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

Information not present in EudraCT

E.7.1.2

Bioequivalence study

Information not present in EudraCT

E.7.1.3

Other

Information not present in EudraCT

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

Yes

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

Yes

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

Yes

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

Yes

E.8.5.1

Number of sites anticipated in the EEA

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

Yes

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

Information not present in EudraCT

E.8.6.3

If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

Yes

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

Al final de la fase de seguimiento, como mínimo 5 años después de que el último sujeto haya sido aleatorizado a no ser que todos los sujetos hayan muerto.

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial years

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial months

E.8.9.2

In all countries concerned by the trial days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

Information not present in EudraCT

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

Information not present in EudraCT

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

Information not present in EudraCT

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

Information not present in EudraCT

F.1.1.5

Children (2-11years)

Information not present in EudraCT

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

Information not present in EudraCT

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.4.2

For a multinational trial

F.4.2.1

In the EEA

127

F.4.2.2

In the whole clinical trial

210

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

Véase protocolo

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2010-12-27

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2010-12-13

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed
P.	Date of the global end of the trial	2018-05-15

Select Country:	Select Age Range:
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