E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
1) Etudier la cinétique intracellulaire de l’imiglucérase en fonction de la dose et du rythme des perfusions chez les patients traités |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
2) Evaluer et quantifier la variabilité de l’AIM-Glc résiduelle et des biomarqueurs au cours du temps chez les patients traités ; 3) Quantifier et mesurer la variabilité de l’AIM-Glc endogène et les biomarqueurs chez les patients non traités ; 4) Comparer l’AIM-GC résiduelle des patients traités avec l’AIM-Glc endogène des patients non traités (formes peu sévères) ; 5) Evaluer la corrélation de l’AIM-Glc avec les biomarqueurs, et l’évolution clinique et biologique des patients.
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Patient âgé de plus de 12 ans ayant une MG de type 1 ou de type 3 et ayant signé un consentement éclairé. - Traité par imiglucérase (CEREZYME®) avec un schéma thérapeutique stabilisé depuis au moins 3 mois. OU - Non traité, ne présentant pas d’indication thérapeutique au moment de l’inclusion et ayant un diagnostic remontant à plus de 2 ans (maladie non évolutive). Les patients devront avoir un régime de sécurité sociale.
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Age < 12 ans. - MG non prouvée. - Maladie de Gaucher traitée avec modifications thérapeutiques dans les 3 mois précédents ou ayant un traitement actuel différent de l’imiglucérase. - Maladie de Gaucher non traitée dont le diagnostic remonte à moins de 2 ans.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Le principe de l’étude de la cinétique intra-monocytaire de l’imiglucérase chez les patients atteints de maladie de Gaucher repose sur l’évaluation de l’activité enzymatique intra-monocytaire (somme des activités de l’enzyme endogène et de l’enzyme thérapeutique) chez les patients traités par imiglucérase, à différents temps entre deux perfusions du médicament, et juste avant la perfusion suivante (taux résiduel). La méthode de pharmacocinétique de population permet de réaliser cette analyse dans des fenêtres de mesure qui ne sont pas nécessairement incluses dans la période séparant deux perfusions d’imiglucérase mais peuvent être réparties sur plusieurs cycles de perfusions. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | Information not present in EudraCT |
E.6.2 | Prophylaxis | Information not present in EudraCT |
E.6.3 | Therapy | Information not present in EudraCT |
E.6.4 | Safety | Information not present in EudraCT |
E.6.5 | Efficacy | Information not present in EudraCT |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Information not present in EudraCT |
E.6.8 | Bioequivalence | Information not present in EudraCT |
E.6.9 | Dose response | Information not present in EudraCT |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Information not present in EudraCT |
E.6.11 | Pharmacogenomic | Information not present in EudraCT |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | Information not present in EudraCT |
E.6.13 | Others | Information not present in EudraCT |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Information not present in EudraCT |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Information not present in EudraCT |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Information not present in EudraCT |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |