E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 11 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10008025 |
E.1.2 | Term | Ataxia cerebelosa |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, medida mediante la escala SARA. Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, evaluada mediante determinaciones morfométricas de las imágenes encefálicas en Resonancia Magnética (RM). Determinar la eficacia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado, evaluada mediante estudios otoneurológico, neurofisiológico (EMG + TCC, PEMM), DATSCAN, sonografía de sustancia negra y evaluación neuroftalmológica |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Determinar la seguridad y la tolerancia de IGF-I en pacientes con ataxia cerebelosa degenerativa de grado leve a moderado |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1) Edad comprendida entre 14 y 85 años, ambos inclusives. 2) Residentes en España. 3) Diagnóstico de ataxia cerebelosa autosómica dominante con confirmación genética. 4) Firma y fecha por el paciente y por el responsable de su cuidado del documento de Consentimiento Informado y Asentimiento aprobado por el CEIC, de acuerdo con las normas locales. 5) Puntuación en la escala SARA entre >8 y <32 puntos. 6) El paciente vive en: su domicilio con un responsable de su cuidado capaz de acompañarle en todas las visitas al centro, o en un centro de la comunidad, con un responsable de su cuidado capaz de acompañarle en todas las visitas al centro y que ve al paciente a diario a lo largo de todo el estudio. 7) Capaz de cooperar, participar y cumplimentar todas la pruebas requeridas (por ejemplo, estudio otoneurológico, exámenes de RM) y las visitas programadas (es decir, el paciente vive dentro de una distancia razonable con respecto al centro y es capaz de acudir al centro los días programados). 8) Conoce el idioma (o cuenta con intérprete) y evidencia un funcionamiento mental adecuado. 9) En opinión del Investigador, el paciente y el responsable de su cuidado van a observar y tienen una alta probabilidad de completar el estudio. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Si se trata de una paciente de sexo femenino debe encontrarse en las siguientes situaciones: estéril por método quirúrgico, en período postmenopáusico de al menos dos años, o, si se encuentra en edad fértil, tiene que comprometerse a usar un método anticonceptivo medicamente válido (método de barrera con espermicida, anticonceptivos orales, o dispositivo intrauterino) y tener un test de gestación negativo |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Cambio en la afectación cerebelosa determinado con la escala SARA y los distintos parámetros del análisis morfométrico determinado por RM y de la valoración otoneurológica, neurofisiológica y sonográfica. En cada uno de estos, los cambios medios entre el momento basal y el mes 12 en el total de pacientes y en los distintos tipos etiológicos se estimarán mediante intervalos de confianza del 95%. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |