E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Enfants atteints de dystrophie de Duchenne |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 13.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10013801 |
E.1.2 | Term | Duchenne muscular dystrophy |
E.1.2 | System Organ Class | 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Comparer l'effet du nébivolol à un placebo équivalent sur l'apparition de la dysfonction Ventriculaire Gauche. |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Etudier secondairement :
- L'évolution de la FEVG dans chaque groupe.
- La tolérance du nébivolol chez ces jeunes enfants.
- L'effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique
- La FEVD à l'état basal et sous traitement
- L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes.
- L'effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC.
- A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après une période de suivi de 60 mois supplémentaires.
|
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Enfant atteints de dystrophie de Duchenne génétiquement prouvée,
- Agés de 10 à 15 ans
- Indemne de dysfonction VG L'absence de dysfonction VG sera définie par une FEVG?50% (ventriculographie isotopique datant de moins d'un mois).
- Consentement libre et éclairé des titulaires de l'autorité parentale et de l'enfant s'il est apte à comprendre
- Les enfants inclus auront une pression artérielle ? 80mmHg (décubitus dorsal) ou ? 70mmHg (position assise).
- En rythme sinusal sur ECG datant de moins de 3 mois
- Bilan hématologique et biochimique de moins de 3 mois attestant de l'absence d'anémie, d'insuffisance rénale ou hépatique sévère
- Affiliation à un régime de sécurité social
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
- Les enfants qui ont une insuffisance rénale (définie par une urée>7mmol/l),
- Une atteinte hépatique (élévation des transaminases >3N)
- Bradycardie sinusale <50cpm
- Troubles conductifs de haut degré
- Une indication à un traitement B-bloquant
- Les enfants traités par tout agent cardio-vasculaire à l'exception des IEC.
- Les enfants ayant participé à un essai clinique dans les trois mois précédant l'étude, suspects de non compliance ou de non coopération ne seront pas inclus.
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
L'efficacité du traitement sera jugée sur la fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG), mesurée par ventriculographie isotopique. Une FEVG<45 % au cours du suivi du patient sera considéré comme un échec au traitement. |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
- L’évolution de la FEVG dans chaque groupe.
- La tolérance du nébivolol.
- L’effet des traitements sur le dosage du NT-ProBNP plasmatique
- La FEVD à l’état basal et sous traitement
- L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par stéroïdes.
- L’effet du traitement sur les sous-groupes traités et non traités par IEC.
- A la fin de la période de 60 mois, la poursuite en ouvert du traitement par nébivolol sera proposée à chaque patient et la mortalité évaluée après 60 mois supplémentaires.
|
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Information not present in EudraCT |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Information not present in EudraCT |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
| |
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |