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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43861   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7284   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2010-020069-26
    Sponsor's Protocol Code Number:DMD114044
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2011-02-18
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2010-020069-26
    A.3Full title of the trial
    Ensayo clínico de fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de GSK2402968 en sujetos con distrofia muscular de Duchenne.
    A phase III, randomized, double blind, placebo-controlled clinical study to
    assess the efficacy and safety of GSK2402968 in subjects with Duchenne muscular
    dystrophy.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    N/A
    A.4.1Sponsor's protocol code numberDMD114044
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorGlaxoSmithKline.S.A.
    B.1.3.4CountrySpain
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/08/599
    D.3 Description of the IMP
    D.3.2Product code GSK2402968
    D.3.4Pharmaceutical form Injection*
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPSubcutaneous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.9.2Current sponsor codeGSK2402968
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number200
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboInjection*
    D.8.4Route of administration of the placeboSubcutaneous use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Duchenne muscular dystrophy
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 12.1
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10013801
    E.1.2Term Duchenne muscular dystrophy
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 13
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10013801
    E.1.2Term Distrofia muscular de Duchenne
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Evaluar la eficacia de GSK2402968, 6 mg/kg administrados por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD, en comparación con placebo.
    To assess the efficacy of subcutaneous 6 mg/kg GSK2402968 versus placebo administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD.
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    - Evaluar la seguridad y tolerabilidad de GSK2402968, 6 mg/kg administrados por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD, en comparación con placebo.
    - Evaluar la FC de GSK2402968, 6 mg/kg administrados por vía subcutánea durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.
    - Evaluar el impacto en la calidad de vida de GSK2402968 administrado durante 48 semanas en sujetos ambulatorios con DMD.
    -To evaluate the safety and tolerability of subcutaneous 6 mg/kg GSK2402968
    versus placebo administered over 48 weeks in ambulant subjects with DMD.
    - To evaluate the PK of subcutaneous 6 mg/kg GSK2402968 administered over 48
    weeks in ambulant subjects with DMD.
    - To evaluate the impact on quality of life of GSK2402968 administered over 48
    weeks in ambulant subjects with DMD.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    1. Sujetos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación/delección en el gen DMD, confirmada mediante una técnica de diagnóstico de ADN de última generación que abarca todos los exones del gen DMD, que incluye aunque no se limita a MLPA (técnica de hibridación, ligación y amplificación múltiple, Multiplex Ligation-dependent Probe Amplification), CGH (hibridación genómica comparada, Comparative Genomic Hybridisation) ,SCAIP (Single Condition Amplification/Internal Primer) o H-RMCA (análisis de la curva de fusión de alta resolución, High-Resolution Melting Curve Analysis), y corregible mediante la omisión del exón 51(exon skipping) de DMD inducida por GSK2402968.
    2. Varones de al menos 5 años de edad.
    3. Esperanza de vida de al menos 1 año.
    4. Ser capaz de completar el TM6M con una distancia mínima de al menos 75 metros en cada visita previa a la administración del fármaco. Además, la variabilidad de los resultados entre una y otra prueba TM6M debe ser del 20% en cada visita previa a la administración del tratamiento.
    5. Recibir glucocorticoesteroides durante un mínimo de 6 meses inmediatamente antes de la selección, sin cambios significativos en la dosificación total diaria o pauta posológica durante un mínimo de 3 meses inmediatamente antes de la selección y una expectativa razonable de que la dosificación total diaria y la pauta posológica no cambiarán de forma significativa durante todo el estudio.
    6. QTc <450 mseg (basado en un único valor de QTc o en la media de tres ECG realizados durante un periodo de registro breve) o <480 mseg para sujetos con bloqueo completo de rama. Nota: QTc puede ser QTcB o QTcF, y de lectura automática o de sobrelectura manual.
    7. Los sujetos deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo adecuado (preservativos o abstinencia) durante todo el estudio y durante al menos 5 meses después de la última dosis del medicamento del estudio.
    8. Dispuesto y capaz de cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
    9. Capaz de otorgar su asentimiento y/o consentimiento informados por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (conforme a la normativa local).
    10. En Francia, un sujeto será elegible para la inclusión en este estudio sólo si está afiliado o es beneficiario de la seguridad social.
    E.4Principal exclusion criteria
    Los sujetos que cumplan cualquiera de los criterios siguientes no deben ser incluidos en el estudio:
    1. Cualquier otro exón ausente de DMD que no pueda tratarse con GSK2402968.
    2. Enfermedad actual o historial de insuficiencia hepática o renal.
    3. Enfermedad aguda en las 4 semanas anteriores a la primera administración prevista de la medicación del estudio que pueda interferir con las evaluaciones del estudio.
    4. Uso de anticoagulantes, antitrombóticos o antiplaquetarios, tratamiento previo con medicamentos en fase de investigación, en los 6 meses anteriores a la primera administración de la medicación del estudio; e idebenona u otras formas de coenzima Q10, en el mes anterior a la primera administración de la medicación del estudio.
    5. Participación actual o prevista en cualquier estudio de investigación clínica.
    6. Durante la selección, resultar positivo en las pruebas de antígeno de superficie de la hepatitis B, anticuerpos de la hepatitis C (si se ha confirmado mediante RIBA o PCA) o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
    7. Miocardiopatía sintomática. Si en el proceso de selección un sujeto tuviera una fracción de eyección del ventrículo izquierdo <45%, el investigador deberá discutir con el monitor médico la entrada del sujeto en el estudio.
    8. Niños tutelados. Niño tutelado se define como un niño que se encuentra bajo el control o la protección de una agencia, organización, institución o entidad, por decisión de los tribunales, el gobierno o un organismo gubernamental, actuando de conformidad con los poderes conferidos por la legislación o las normativas. La definición de un niño tutelado puede incluir a un niño cuidado por padres de acogida o que vive en una casa o centro de acogida, siempre y cuando las disposiciones cumplan con la definición anterior. La definición de un niño tutelado no incluye a un niño adoptado o con un tutor legal asignado.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    El criterio de valoración principal es el cambio medio respecto a los valores basales en el TM6M y los resultados de los grupos de principio activo y de placebo se compararán mediante pruebas de hipótesis estadísticas.
    El principal punto temporal de interés será el final del tratamiento (semana 48). Se realizarán pruebas estadísticas confirmatorias únicamente para la variable principal, utilizando la población de análisis IT; por lo tanto, no se requieren ajustes para valoraciones múltiples. Se usará un nivel de significación del 5% para determinar una diferencia estadísticamente significativa.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic Yes
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned Yes
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned No
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA21
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    Last subject last visit
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years1
    E.8.9.1In the Member State concerned months7
    E.8.9.1In the Member State concerned days22
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years1
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months7
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days22
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) No
    F.1.3Elderly (>=65 years) No
    F.2 Gender
    F.2.1Female No
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception No
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    Capaz de otorgar su asentimiento y/o consentimiento informados por escrito firmado por el sujeto y/o padre(s)/representante legal (conforme a la normativa local).
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state6
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 93
    F.4.2.2In the whole clinical trial 190
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Al final del estudio, y después de consultarlo con el investigador y el monitor médico, los sujetos que lo completaron pueden ser elegibles para un estudio de extensión abierto. Un sujeto que ha completado el estudio se define como alguien que ha recibido 48 dosis semanales y de quien se dispone como mínimo de evaluaciones de eficacia basales y en la semana 48. Los sujetos que por cualquier motivo se hayan retirado del estudio no serán elegibles para un estudio de extensión.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2011-04-11
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2011-03-23
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2013-06-28
    For support, Contact us.
    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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