Clinical Trial Results:
An Open-Label, Multi-Center Clinical Trial of Eculizumab in Pediatric Patients With Atypical Hemolytic-Uremic Syndrome
Summary
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EudraCT number |
2010-020310-28 |
Trial protocol |
NL DE GB FR AT IT BE ES |
Global end of trial date |
08 Jan 2014
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
29 Jul 2016
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First version publication date |
29 Jul 2016
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
C10-003
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01193348 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Alexion Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
352 Knotter Drive, Cheshire , United States, 06410
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Public contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 1 47 10 06 06, clinicaltrials.eu@alxn.com
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Scientific contact |
European Clinical Trial Information, Alexion Europe SAS, +33 1 47 10 06 06, clinicaltrials.eu@alxn.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000876-PIP01-10 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
10 Jun 2014
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
08 Jan 2014
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
08 Jan 2014
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the efficacy and safety of eculizumab in pediatric patients with aHUS to control thrombotic microangiopathy (TMA) as characterized by thrombocytopenia, hemolysis and renal impairment.
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Protection of trial subjects |
- vaccination against N. meningitidis, pneumococcus and haemophilus (per the vaccine label) at least 14 days prior to study drug initiation or otherwise be protected by prophylactic antibiotics.
- antibiotic prophylaxis throughout the treatment period for patients under age of two years.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
No comparator was used in this trial. | ||
Actual start date of recruitment |
30 Sep 2010
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety, Efficacy | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 5
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Worldwide total number of subjects |
22
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EEA total number of subjects |
14
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
5
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Children (2-11 years) |
13
|
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Adolescents (12-17 years) |
4
|
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
A total of 27 patients diagnosed with aHUS signed the informed consent and of these, 22 patients were treated. Five patients were excluded from the study due to failed screening procedure and did not receive eculizumab. | ||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
At screening, patients had to have a platelet count < lower limit of normal range (<LLN) and serum creatinine level > 97 percentile for age; and had to exhibit signs or symptoms of hemolysis at the start of the current aHUS event with fragmented RBC and a negative Coombs test. | ||||||||||||||
Pre-assignment period milestones
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Number of subjects started |
27 [1] | ||||||||||||||
Number of subjects completed |
22 | ||||||||||||||
Pre-assignment subject non-completion reasons
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Reason: Number of subjects |
Screen failure: 5 | ||||||||||||||
Notes [1] - The number of subjects reported to have started the pre-assignment period are not the same as the worldwide number enrolled in the trial. It is expected that these numbers will be the same. Justification: Informed consent form was obtained from parents/legal guardian for 27 pediatric patients. Of these 27 patients, 22 were treated in the study. The 5 other patients were considered as screen failure. |
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Period 1
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Period 1 title |
Treatment Period (26 Weeks)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
Blinding implementation details |
This trial was a single-arm study and blinding was not required.
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Arms
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Arm title
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eculizumab | ||||||||||||||
Arm description |
Eculizumab: Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
eculizumab
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Investigational medicinal product code |
eculizumab
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Other name |
Soliris
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Eculizumab was to be administered intravenously (IV) according to the regimens described below. Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible.
- If weight ≥ 40 kg: Induction: 900 mg weekly x 4; Maintenance: 1200 mg Wk5; 1200 mg Q2wks
- If weight 30 to <40 kg: Induction: 600 mg weekly x 2; Maintenance: 900 mg Wk3; 900 mg Q2wks
- If weight 20 to <30 kg: Induction: 600 mg weekly x 2; Maintenance: 600 mg Wk3; 600 mg Q2wks
- If weight 10 to <20 kg: Induction: 600 mg weekly x 1; Maintenance: 300 mg Wk2; 300 mg Q2wks
- If weight 5 to <10 kg: Induction: 300 mg Weekly x 1; Maintenance: 300 mg Wk2; 300 mg Q3wks
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Period 2
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Period 2 title |
Extension Treatment Period
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
Blinding implementation details |
This trial was a single-arm study and blinding was not required
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Arms
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Arm title
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eculizumab | ||||||||||||||
Arm description |
Eculizumab: Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible. | ||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
eculizumab
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Investigational medicinal product code |
eculizumab
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Other name |
Soliris
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Pharmaceutical forms |
Concentrate for solution for infusion
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Eculizumab was to be administered intravenously (IV) according to the regimens described below. Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible.
- If weight ≥ 40 kg: Induction: 900 mg weekly x 4; Maintenance: 1200 mg Wk5; 1200 mg Q2wks
- If weight 30 to <40 kg: Induction: 600 mg weekly x 2; Maintenance: 900 mg Wk3; 900 mg Q2wks
- If weight 20 to <30 kg: Induction: 600 mg weekly x 2; Maintenance: 600 mg Wk3; 600 mg Q2wks
- If weight 10 to <20 kg: Induction: 600 mg weekly x 1; Maintenance: 300 mg Wk2; 300 mg Q2wks
- If weight 5 to <10 kg: Induction: 300 mg Weekly x 1; Maintenance: 300 mg Wk2; 300 mg Q3wks
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Notes [2] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: Patients were allowed to continue participation in the study and to receive eculizumab in an Extension Treatment Period for 26 weeks or until the product is registered and available. Two patients did not continue in the Extension Treatment. |
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Period 3
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Period 3 title |
Post Treatment Period (discontinuation)
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||
Blinding implementation details |
This trial was a single-arm study and blinding was not required
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Arms
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Arm title
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eculizumab | ||||||||||||||
Arm description |
Patients who discontinued eculizumab treatment at any time during the study were followed for one year. | ||||||||||||||
Arm type |
No intervention | ||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
No investigational medicinal product assigned in this arm
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Notes [3] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: Patients who discontinued eculizumab treatment at any time were to be followed for one year. It concerned 10 patients: 3 discontinued before completing the 26-week Treatment Period, 2 did not continue in the Extension Treatment, 1 did not complete the Extension Phase, and 4 completed Extension Phase and were not transitioned to commercial eculizumab. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
eculizumab
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Reporting group description |
Eculizumab: Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
eculizumab
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Reporting group description |
Eculizumab: Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible. | ||
Reporting group title |
eculizumab
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Reporting group description |
Eculizumab: Fixed dosing is based on body weight cohorts. Adjustment of dose to accommodate patient growth is possible. | ||
Reporting group title |
eculizumab
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Reporting group description |
Patients who discontinued eculizumab treatment at any time during the study were followed for one year. |
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End point title |
Proportion of Patients With Complete TMA Response [1] | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Complete TMA response was determined and defined by normalization of hematological parameters (platelet count and LDH) and ≥ 25% improvement in serum creatinine from baseline which was sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Through 26 weeks
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This study is a single arm trial and the system did not support statistical analyses for this single arm trial. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Complete Hematologic Response | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Complete Hematologic response through 26 weeks of treatment was determined and defined by normalization of platelet count and LDH sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 26 weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Platelet Count Normalization | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Platelet Count Normalization through 26 weeks of treatment was determined and defined as the platelet count observed to be ≥ 150 x 109/L on at least two consecutive measurements which span a period of at least four weeks.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 26 weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Improvement | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Improvement was determined and defined as an increase in eGFR by ≥ 15 mL/min/1.73m2 from baseline, sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 26 weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Platelet Count Change From Baseline to 26 Weeks | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 26 weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Complete TMA Response | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Complete TMA response was determined and defined by normalization of hematological parameters (platelet count and LDH) and ≥ 25% improvement in serum creatinine from baseline which was sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through End of Study, Median Exposure 55 Weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Complete Hematologic Response | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Complete Hematologic response through end of study was determined and defined by normalization of platelet count and LDH sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through End of Study, Median Exposure 55 Weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Platelet Count Normalization | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Platelet Count Normalization through end of study was determined and defined as the platelet count observed to be ≥ 150 x 109/L on at least two consecutive measurements which span a period of at least four weeks
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through End of Study, Median Exposure 55 Weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Proportion of Patients With Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Improvement | ||||||||
End point description |
Proportion of Patients with Estimated Glomerular Filtration Rate (eGFR) Improvement was determined and defined as an increase in eGFR by ≥ 15 mL/min/1.73m2 from baseline, sustained for at least two consecutive measurements obtained at least four weeks apart.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through End of Study, Median Exposure 55 Weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Platelet Count Change From Baseline to 52 Weeks | ||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Through 52 Weeks
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD); Minimum and Maximum Blood Concentration (Body Weight Cohort 5 to <10kg) N=3 | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) parameters Cmin and Cmax were estimated using a population PK model developed from the observed PK concentration data.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Induction Phase was between 1 and 4 weeks in length depending on patient weight cohort.Maintenance Phase was started 1 week after induction phase and dosing of eculizumab administration was every 2 weeks or every 3 weeks depending on patient weight cohort
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD); Minimum and Maximum Blood Concentration (Body Weight Cohort 10 to <20kg) N=7 | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) parameters Cmin and Cmax were estimated using a population PK model developed from the observed PK concentration data.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Induction Phase was between 1 and 4 weeks in length depending on patient weight cohort.Maintenance Phase was started 1 week after induction phase and dosing of eculizumab administration was every 2 weeks or every 3 weeks depending on patient weight cohort
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD); Minimum and Maximum Blood Concentration (Body Weight Cohort 20 to <30kg) N=6 | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) parameters Cmin and Cmax were estimated using a population PK model developed from the observed PK concentration data.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Induction Phase was between 1 and 4 weeks in length depending on patient weight cohort. Maintenance Phase was started either 2 weeks or 3 weeks after induction phase depending on patient weight cohort.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD); Minimum and Maximum Blood Concentration (Body Weight Cohort 30 to <40kg) N=1 | ||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) parameters Cmin and Cmax were estimated using a population PK model developed from the observed PK concentration data.
Of note, no subjects were in the maintenance phase because the patient in the 30 to<40 kg cohort group was changed to the ≤ 40 kg body weight cohort category.
Eculizumab Minimum and Maximum Blood Concentration during Maintenance is not mentioned because Non Applicable because N=6 in the Maintenance Phase because the patient in the 30 - <40kg cohort group changed to the ≥40kg body weight category.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Induction Phase was between 1 and 4 weeks in length depending on patient weight cohort. Maintenance Phase was started either 2 weeks or 3 weeks after induction phase depending on patient weight cohort
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD); Minimum and Maximum Blood Concentration (Body Weight Cohort ≥40kg) N=5 | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic (PK) parameters Cmin and Cmax were estimated using a population PK model developed from the observed PK concentration data.
Of note, 6 subjects were considered for the maintenance phase, because the patient in the 30 to <40 kg body weight cohort group was changed to the ≥ 40 kg body weight category.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Induction Phase was between 1 and 4 weeks in length depending on patient weight cohort. Maintenance Phase was started either 2 weeks or 3 weeks after induction phase depending on patient weight cohort
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Through end of study; exposure to eculizumab in this study extended for a median duration of 12.6 months and ranged from 1 dose to 24.5 months.
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Adverse event reporting additional description |
At every visit, patients were asked a standard non-leading question to elicit any changes in their medical well-being including inquiry about any hospitalization, accidents and new or changed concomitant medication regimens. AEs were also documented from any data collected (e.g. laboratory values, physical examination findings, ECG changes, etc.)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
15.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
eculizumab
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Reporting group description |
Information on TEAEs was collected during the study (occurrence from the time of first eculizumab infusion and after) and during the Follow-up Period (12 weeks after the last dose of eculizumab). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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10 Sep 2010 |
Modification of protocol inclusion criteria, in particular to include patients with atypical hemolytic-uremic syndrome (aHUS) from 1 month of age and body weight ≥ 5kg |
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07 Nov 2011 |
Modification to the clinical study protocol to increase the number of patients to be enrolled in the clinical study, to update change in personnel and recruitment period, and to include country-specific requirements in a global version of the protocol. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported | |||
Online references |
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http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/21877169 |