Clinical Trial Results:
A Phase 2, Multicenter, Double-Blinded, Placebo-Controlled, Multiple-Dose Study to Evaluate Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Lumacaftor Monotherapy, and Lumacaftor and Ivacaftor Combination Therapy in Subjects with Cystic Fibrosis, Homozygous or Heterozygous for the F508del-CFTR Mutation
Due to a system error, the data reported in v1 is not correct and has been removed from public view.
Summary
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EudraCT number |
2010-020413-90 |
Trial protocol |
DE BE GB IE |
Global end of trial date |
29 Apr 2014
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Results information
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Results version number |
v2(current) |
This version publication date |
13 Jul 2016
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First version publication date |
08 Aug 2015
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Other versions |
v1 (removed from public view) |
Version creation reason |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX09-809-102
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01225211 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States, 022101862
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
17 Jun 2014
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
29 Apr 2014
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Cohort 1, Cohort 2, and Cohort 3: To evaluate the safety and tolerability when lumacaftor is administered alone or in combination with ivacaftor; To evaluate the effect of lumacaftor administered alone or in combination with ivacaftor on sweat chloride. Cohort 4: To evaluate the safety and tolerability of lumacaftor in combination with ivacaftor; To evaluate the efficacy of lumacaftor in combination with ivacaftor.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
18 Oct 2010
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Efficacy, Safety | ||
Long term follow-up duration |
2 Years | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Belgium: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 24
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Country: Number of subjects enrolled |
New Zealand: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 227
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Country: Number of subjects enrolled |
Australia: 40
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Worldwide total number of subjects |
311
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EEA total number of subjects |
37
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
311
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Participants in each cohort are mutually exclusive. A total of 312 participants were randomized of which one participant did not receive any treatment and a total of 311 participants were treated. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Study included 4 cohorts which were studied in sequential manner. For results reporting, combined placebo arm was reported for Cohort 2 and 3 and results for these 2 cohorts are reported collectively. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Cohort 1: Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous (HO) for the F508del-CF transmembrane conductance regulator gene (CFTR) mutation received lumacaftor matched placebo once daily (qd) (Day 1 through Day 14), followed by lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo every 12 hours (q12h) (Day 15 through Day 21). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 milligram (mg) of lumacaftor (LUM) qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor (IVA) q12h (Day 15 through Day 21). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28), followed by lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 3: LUM 400 mg q12h/LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone q12h (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 4: Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 1 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Matching placebo tablet qd as described in reporting group description.
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Arm title
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Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 1 through Day 56). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Lumacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-809, LUM
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Lumacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
VX-770, IVA
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Ivacaftor tablet qd as described in reporting group description.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Cohort 1: Placebo
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Reporting group description |
Participants homozygous (HO) for the F508del-CF transmembrane conductance regulator gene (CFTR) mutation received lumacaftor matched placebo once daily (qd) (Day 1 through Day 14), followed by lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo every 12 hours (q12h) (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 milligram (mg) of lumacaftor (LUM) qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor (IVA) q12h (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h
|
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE)
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Reporting group description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28), followed by lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE)
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Reporting group description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h/LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO)
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone q12h (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 4: Placebo
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 1 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 1 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
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End points reporting groups
|
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Reporting group title |
Cohort 1: Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous (HO) for the F508del-CF transmembrane conductance regulator gene (CFTR) mutation received lumacaftor matched placebo once daily (qd) (Day 1 through Day 14), followed by lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo every 12 hours (q12h) (Day 15 through Day 21). | ||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 milligram (mg) of lumacaftor (LUM) qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor (IVA) q12h (Day 15 through Day 21). | ||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd (Day 1 through Day 14), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21). | ||
Reporting group title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE)
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28), followed by lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd/LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd/LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE)
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h/LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO)
|
||
Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone q12h (Day 1 through Day 28), followed by 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 4: Placebo
|
||
Reporting group description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 1 through Day 56). | ||
Reporting group title |
Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h
|
||
Reporting group description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 1 through Day 56). | ||
Subject analysis set title |
Cohort 1: Placebo – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 14).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: Placebo – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 14).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone q12h (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 1 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: Placebo – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: Placebo – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 14).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 14).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 400 mg qd – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd (HO) – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd (HE) – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 1
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HE)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous (HE) for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2: LUM 600 mg qd/LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HE)
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants heterozygous (HE) for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28), followed by 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56).
|
||
Subject analysis set title |
Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
|
||
Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56).
|
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Cohort 1: Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs) [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
AE: any untoward medical occurrence during study; irrespective of relationship with treatment, including any newly occurring event or previous condition that has increased in severity/frequency after informed consent. SAE: medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to study drug: death, life threatening adverse experience, in-patient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. AE that started at/after initial dosing of study drug, or increased in severity after initial dosing of study drug is considered treatment-emergent. Results are reported separately for monotherapy period (Period 1: Day 1 to Day 14) and combination therapy period (Period 2: Day 15 to Day 21). Analysis was performed on Cohort 1 Safety Set, which included all participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 1.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Cohort 1: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 21)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint. |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Cohort 2 and 3: Safety and Tolerability Based on Adverse Events (AEs) [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Detailed description is provided in Outcome Measure 1. Results are reported separately for monotherapy period (Period 1: Day 1 to Day 28) and combination therapy period (Period 2: Day 29 to Day 56). Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Safety Set, which included all participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3.
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 56)
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint. |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||||
End point title |
Cohort 4: Safety and Tolerability Assessed by Number of Participants With AEs and SAEs [3] [4] | ||||||||||||||||||
End point description |
AEs and SAEs are defined in Outcome Measure 1. Analysis was performed on Cohort 4 Safety Set, which included all participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 4.
|
||||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||||
End point timeframe |
Cohort 4: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 56)
|
||||||||||||||||||
Notes [3] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for this endpoint. [4] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
|||||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
|
|||||||||||||||||
End point title |
Cohort 1: Absolute Change from Day 14 in Sweat Chloride at Day 21 | ||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 1 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 1. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 15 to Day 21).
|
||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||
End point timeframe |
Cohort 1: Day 14, Day 21
|
||||||||||||||||
|
|||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 1: Placebo – Period 2 v Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h – Period 2
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
36
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||
P-value |
= 0.267 | ||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
-2.679
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||
lower limit |
-7.484 | ||||||||||||||||
upper limit |
2.125 | ||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 2 | ||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h – Period 2 v Cohort 1: Placebo – Period 2
|
||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
31
|
||||||||||||||||
Analysis specification |
Pre-specified
|
||||||||||||||||
Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||
P-value |
< 0.001 | ||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||
Point estimate |
-9.676
|
||||||||||||||||
Confidence interval |
|||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
||||||||||||||||
lower limit |
-14.801 | ||||||||||||||||
upper limit |
-4.551 |
|
|||||||||||||||||||||||||||||
End point title |
Cohort 2 And 3: Absolute Change from Day 28 in Sweat Chloride at Day 56 | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 29 to Day 56).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Day 28, Day 56
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 2: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2 v Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Number of subjects included in analysis |
45
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.68 | ||||||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-1.306
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-7.565 | ||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
4.953 | ||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 2 | ||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 2: LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2 v Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Number of subjects included in analysis |
43
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.409 | ||||||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-2.67
|
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Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
-9.053 | ||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
3.712 | ||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 3 | ||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2 v Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Number of subjects included in analysis |
44
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.161 | ||||||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-4.526
|
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Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
-10.888 | ||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
1.835 | ||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 4 | ||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HE) – Period 2 v Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Number of subjects included in analysis |
41
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.396 | ||||||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-2.867
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-9.543 | ||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
3.81 | ||||||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Statistical Analysis 5 | ||||||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 3: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2 v Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Number of subjects included in analysis |
33
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.365 | ||||||||||||||||||||||||||||
Method |
ANCOVA | ||||||||||||||||||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||||||||||||||||||
Point estimate |
-3.78
|
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Confidence interval |
|||||||||||||||||||||||||||||
level |
95% | ||||||||||||||||||||||||||||
sides |
2-sided
|
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lower limit |
-12.028 | ||||||||||||||||||||||||||||
upper limit |
4.467 |
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End point title |
Cohort 4: Absolute Change From Baseline in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1) at Day 56 [5] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. ppFEV1 (predicted for age, gender, and height) was calculated using the Hankinson method. Analysis was performed on Cohort 4 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received any amount of study drug in Cohort 4.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [5] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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Statistical analysis title |
Statistical Analysis 1 | ||||||||||||
Comparison groups |
Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h v Cohort 4: Placebo
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Number of subjects included in analysis |
115
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Analysis specification |
Pre-specified
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Analysis type |
superiority | ||||||||||||
P-value |
= 0.5978 | ||||||||||||
Method |
Mixed Model Repeated Measure (MMRM) | ||||||||||||
Parameter type |
LS Mean difference | ||||||||||||
Point estimate |
0.6
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Confidence interval |
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level |
95% | ||||||||||||
sides |
2-sided
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lower limit |
-1.66 | ||||||||||||
upper limit |
2.86 |
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End point title |
Cohort 1: Absolute Change from Baseline in Sweat Chloride at Day 14 | ||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 1 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 1. Results are reported for monotherapy period (Period 1: Day 1 to Day 14).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 1: Baseline, Day 14
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 And 3: Absolute Change from Baseline in Sweat Chloride at Day 14 | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3. Results are reported for monotherapy period (Period 1: Day 1 to Day 28).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2: Baseline, Day 14
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 4: Absolute Change from Baseline in Sweat Chloride at Day 56 [6] | ||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 4 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received any amount of study drug in Cohort 4.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [6] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 1: Absolute Change From Day 14 in FEV1 at Day 21 | ||||||||||||||||
End point description |
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration. Analysis was performed on Cohort 1 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 1. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 15 to Day 21).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 1: Day 14, Day 21
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 1: Absolute Change From Day 14 in ppFEV1 at Day 21 | ||||||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in sixth primary endpoint. Analysis was performed on Cohort 1 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 1. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 15 to Day 21).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 1: Day 14, Day 21
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 and 3: Absolute Change From Day 28 in ppFEV1 at Day 56 | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in sixth primary endpoint. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 29 to Day 56).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Day 28, Day 56
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 and 3: Relative Change From Day 28 in ppFEV1 at Day 56 | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in sixth primary endpoint. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 29 to Day 56).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Day 28, Day 56
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 and 3: Absolute Change From Baseline in ppFEV1 at Day 28 and 56 [7] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in sixth primary endpoint. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Baseline, Day 28 and 56
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Notes [7] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 and 3: Relative Change From Baseline in FEV1 at Day 28 and 56 [8] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in Outcome Measure 6. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Baseline, Day 28 and 56
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Notes [8] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 4: Relative Change From Baseline in Percent Predicted FEV1 at Day 56 [9] | ||||||||||||
End point description |
FEV1 and ppFEV1 are defined in sixth primary outcome. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [9] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 2 and 3: Absolute Change From Day 28 in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score at Day 56 | ||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a validated patient-reported outcome measuring health-related quality of life for subjects with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms (for example, coughing, congestion, wheezing), score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life. Analysis was performed on Cohort 2 and 3 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received at least 1 dose of study drug in Cohort 2 or 3. Results are reported for combination therapy period (Period 2: Day 29 to Day 56).
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 2 and 3: Day 28, Day 56
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 4: Absolute Change From Baseline in CFQ-R Respiratory Domain Score at Day 56 [10] | ||||||||||||
End point description |
CFQ-R respiratory domain is defined in previous endpoint. Analysis was performed on Cohort 4 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received any amount of study drug in Cohort 4.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [10] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 4: Absolute Change From Baseline in Body Mass Index (BMI) at Day 56 [11] | ||||||||||||
End point description |
BMI was defined as weight in kilogram (kg) divided by height*height in square meter (m^2). Analysis was performed on Cohort 4 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received any amount of study drug in Cohort 4.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [11] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Cohort 4: Absolute Change From Baseline in Weight at Day 56 [12] | ||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Cohort 4 Full Analysis Set, which included all randomized participants who received any amount of study drug in Cohort 4.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Cohort 4: Baseline, Day 56
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Notes [12] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: Only arms related to the specified cohort are reported. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Cohort 1: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 21); Cohort 2 and 3: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 56); Cohort 4: Day 1 up to 28 days after last dose (Last dose = Day 56)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
12.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 150 mg q12h – Period 2
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 150 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd – Period 1
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 14). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h – Period 2
|
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: Placebo – Period 1
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 14). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 1: Placebo – Period 2
|
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 15 through Day 21). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Cohort 2: LUM 200 mg qd – Period 1
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Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2: LUM 400 mg qd – Period 1
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Reporting group description |
Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2: LUM 600 mg qd – Period 1
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Reporting group description |
Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor alone qd (Day 1 through Day 28). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 3: LUM 400 mg q12h – Period 1
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Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor alone q12h (Day 1 through Day 28). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 1
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Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo qd (Day 1 through Day 28). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2: LUM 200 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
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Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 200 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2: LUM 400 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
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Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2: LUM 600 mg qd+IVA 250 mg q12h (HO&HE) – Period 2
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Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 600 mg of lumacaftor qd in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 3: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h (HO) – Period 2
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Participants homozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 2 and 3: Placebo (HO and HE) – Period 2
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Participants homozygous or heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor matched placebo in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 29 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 4: Placebo
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Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received lumacaftor in combination with ivacaftor matched placebo q12h (Day 1 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Cohort 4: LUM 400 mg q12h+IVA 250 mg q12h
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Participants heterozygous for the F508del-CFTR mutation received 400 mg of lumacaftor q12h in combination with 250 mg of ivacaftor q12h (Day 1 through Day 56). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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11 Aug 2011 |
Study design for cohort 2 was modified. |
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01 Jun 2012 |
Study design was modified to include an additional cohort, Cohort 3. |
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17 Jun 2013 |
Study design was modified to remove the q8h lumacaftor dose regimen in Cohort 3 based on available preliminary data obtained from the q12h lumacaftor dose regimen. In addition, Cohort 4 was included. |
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22 Apr 2014 |
The order of the primary and key secondary endpoints in Cohort 4 was switched. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |