Clinical Trial Results:
A Phase 2, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Crossover Study to Evaluate the Effect of VX-770 on Lung Clearance Index in Subjects with Cystic Fibrosis, the G551D Mutation, and FEV1 >90% Predicted
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Summary
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EudraCT number |
2010-020546-96 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
30 Nov 2011
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
28 Jun 2016
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First version publication date |
07 Aug 2015
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Other versions |
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Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX10-770-106
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01262352 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
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Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States, 022101862
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, 1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000335-PIP01-08 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
27 Jan 2012
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
30 Nov 2011
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the effect of VX-770 on lung clearance index (LCI) in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who have the G551D CFTR mutation on at least 1 allele.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
14 Feb 2011
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
Canada: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 7
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Worldwide total number of subjects |
20
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EEA total number of subjects |
9
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
8
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Adolescents (12-17 years) |
8
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Adults (18-64 years) |
4
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The study started on 14 February 2011 (signing of first informed consent). After obtaining informed consent and assent (where applicable), screening evaluations were completed at any time during the period 10 to 18 days (Days -18 to -10) before first dose of study drug (Day 1). | |||||||||
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Pre-assignment
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Screening details |
A total of 21 subjects were randomized; 20 subjects received at least 1 dose of the study drug. | |||||||||
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Period 1
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Period 1 title |
Treatment Period 1
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | |||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
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Sequence 1: Ivacaftor Then Placebo | |||||||||
Arm description |
Ivacaftor administered in Treatment Period 1 and placebo administered in Treatment Period 2. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor every 12 hours (q12h) for up to 28 days.
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet q12h for up to 28 days.
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Arm title
|
Sequence 2: Placebo Then Ivacaftor | |||||||||
Arm description |
Placebo administered in Treatment Period 1 and ivacaftor administered in Treatment Period 2. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 28 days.
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet q12h for up to 28 days.
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Period 2
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Period 2 title |
Treatment Period 2
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Is this the baseline period? |
No | |||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer, Assessor | |||||||||
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Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
|
Sequence 1: Ivacaftor Then Placebo | |||||||||
Arm description |
Ivacaftor administered in Treatment Period 1 and placebo administered in Treatment Period 2. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 28 days.
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet q12h for up to 28 days.
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Arm title
|
Sequence 2: Placebo Then Ivacaftor | |||||||||
Arm description |
Placebo administered in treatment period 1 and ivacaftor administered in treatment period 2. | |||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 28 days.
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Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Oral tablet q12h for up to 28 days.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Sequence 1: Ivacaftor Then Placebo
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Reporting group description |
Ivacaftor administered in Treatment Period 1 and placebo administered in Treatment Period 2. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Sequence 2: Placebo Then Ivacaftor
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Reporting group description |
Placebo administered in Treatment Period 1 and ivacaftor administered in Treatment Period 2. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Sequence 1: Ivacaftor Then Placebo
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Reporting group description |
Ivacaftor administered in Treatment Period 1 and placebo administered in Treatment Period 2. | ||
Reporting group title |
Sequence 2: Placebo Then Ivacaftor
|
||
Reporting group description |
Placebo administered in Treatment Period 1 and ivacaftor administered in Treatment Period 2. | ||
Reporting group title |
Sequence 1: Ivacaftor Then Placebo
|
||
Reporting group description |
Ivacaftor administered in Treatment Period 1 and placebo administered in Treatment Period 2. | ||
Reporting group title |
Sequence 2: Placebo Then Ivacaftor
|
||
Reporting group description |
Placebo administered in treatment period 1 and ivacaftor administered in treatment period 2. | ||
Subject analysis set title |
Placebo
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Oral tablet every 12 hours (q12h) for up to 28 days.
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Subject analysis set title |
Ivacaftor
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Subject analysis set type |
Full analysis | ||
Subject analysis set description |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 28 days.
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End point title |
Absolute Change From Baseline in Lung Clearance Index (LCI) Through Day 29 [1] | ||||||||||||
End point description |
Lung clearance index (LCI) is a measure of ventilation inhomogeneity that is derived from a multiple-breath washout test. The LCI was calculated as the number of lung volume turnovers (cumulative expired volume divided by the functional residual capacity [FRC]) required to reduce end-tidal SF6 concentration to 1/40th of the starting value. Analysis was performed for all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug (placebo or ivacaftor) and had available assessments during the time frame.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Baseline through Day 29
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| Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Statistical Analysis is provided in the attachment. |
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Attachments |
Statistical Analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Absolute Change From Baseline in ppFEV1 Through Day 29 | ||||||||||||
End point description |
Spirometry (as measured by ppFEV1) is a standardized assessment to evaluate lung function that is the most widely used endpoint in cystic fibrosis studies. Analysis was performed for all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug (placebo or ivacaftor) and had available assessments during the time frame.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Day 29
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Attachments |
Statistical Analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in Sweat Chloride Through Day 29 | ||||||||||||
End point description |
The sweat chloride (quantitative pilocarpine iontophoresis) test is a standard diagnostic tool for cystic fibrosis (CF), serving as an indicator of cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) activity. Analysis was performed for all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug (placebo or ivacaftor) and had available assessments during the time frame.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Day 29
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Attachments |
Statistical Analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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End point title |
Change From Baseline in CF Questionnaire-Revised (CFQ-R) Score (Respiratory Domain Score, Pooled) Through Day 29 | ||||||||||||
End point description |
The CFQ-R is a health-related quality of life measure for subjects with cystic fibrosis. Each domain is scored from 0 (worst) to 100 (best). A difference of at least 4 points in the respiratory domain score of the CFQ-R is considered a minimal clinically important difference (MCID). Analysis was performed for all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug (placebo or ivacaftor) and had available assessments during the time frame.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline through Day 29
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Attachments |
Statistical Analysis |
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| No statistical analyses for this end point | |||||||||||||
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
For enrolled subjects, all adverse events were collected through the Follow-up Visit (4 weeks [+/-7 days] after the last dose of study drug).
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Adverse event reporting additional description |
For subjects who were screened but were not subsequently enrolled in the study, all adverse events were collected until the subject was deemed ineligible for the study. Treatment-emergent adverse events are reported here.
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
12.0
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Reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Oral tablet every 12 hours (q12h) for up to 28 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Oral tablet of 150 mg of ivacaftor q12h for up to 28 days. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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| Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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| Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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18 Jun 2010 |
LCI assessments were updated; hypertonic saline restrictions were changed; discontinuation criteria related to liver tests and criteria for replacing subjects were updated.
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29 Jul 2010 |
LCI measurements technique was clarified; minimum number of enrolled subjects was updated.
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07 Jan 2011 |
ECG assessments were updated; interim analysis of the data was added. |
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Interruptions (globally) |
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| Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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| Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
| Statistical analysis is provided in attachment for individual endpoint. | |||
Online references |
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| http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24461666 |
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