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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   42330   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   6971   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).


    Phase 1 trials conducted solely in adults and that are not part of an agreed PIP are not public in the EU CTR (refer to European Guidance 2008/C 168/02   Art. 3 par. 2 and   Commission Guideline 2012/C 302/03,   Art. 5) .

    Clinical Trials marked as "Trial now transitioned" were transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 and can be further followed in the Clinical Trial Information System  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2010-020807-57
    Sponsor's Protocol Code Number:CINC424B2301
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2010-12-13
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2010-020807-57
    A.3Full title of the trial
    Estudio Fase III, aleatorizado, multicéntrico y abierto, para evaluar eficacia y de seguridad del inhibidor de JAK INC424 (comprimidos), frente al mejor tratamiento de soporte en pacientes con policitemia vera resistentes o intolerantes a hidroxiurea (Estudio RESPONSE)
    A.4.1Sponsor's protocol code numberCINC424B2301
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan Information not present in EudraCT
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorNovartis Farmacéutica, S.A.
    B.1.3.4CountrySpain
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameINC424
    D.3.2Product code INC424 or INCB0118424
    D.3.4Pharmaceutical form Tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation Information not present in EudraCT
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNRuxolitinib
    D.3.9.2Current sponsor codeINC424
    D.3.9.3Other descriptive nameINCB018424
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number5
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy Information not present in EudraCT
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    pacientes con Policitemia Vera resistentes o intolerantes a hidroxiurea
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 13
    E.1.2Level LLT
    E.1.2Classification code 10036057
    E.1.2Term Policitemia vera
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Comparar la eficacia de INC424 con el mejor tratamiento de soporte determinado tanto por no necesidad de flebotomías como por la reducción del volumen del bazo
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Comparar el porcentaje de sujetos aleatorizados a INC424 frente al mejor tratamiento de soporte que no necesiten flebotomías de modo duradero y y presenten una reduccióndel volumen del bazo duradera
    Comparar el porcentaje de sujetos aleatorizados a INC424 frente al mejor tratamiento de soporte que alcancen remisión hematológica completa
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Los sujetos elegibles para inclusión en este estudio deberán cumplir todos los criterios siguientes:
    1. Sujetos con 18 años de edad o más
    2. A los sujetos se les deberá haber diagnosticado PV durante por lo menos 24 semanas antes de la selección según los criterios de la Organización Mundial de la Salud 2008 (Tabla 2 en Tefferi y Vardiman, 2008; Suplemento 1).
    3. Los sujetos deberán tener un historial de tratamiento para la PV que cumpla la definición de resistencia o de intolerancia a hidroxiurea (HU), mostrando por lo menos uno de los cinco criterios siguientes (modificado de Barosi et al, 2009A; Suplemento 2):
    Resistencia a HU, definida por lo menos 12 semanas en una tanda de terapia con HU a una dosis de por lo menos 2 gramos/día O a la dosis máxima tolerada por el sujeto si dicha dosis es inferior a 2 gramos/día:
    a. Necesidad de flebotomía para mantener el hematocrito < 45%, O
    b. Recuento de plaquetas > 400 x 109/L Y recuento de leucocitos > 10 x 109/L, O
    c. Fallo para reducir la esplenomegalía que se extiende más de 10 cm por debajo del margen costal en más del 50%, medido con palpación
    Intolerancia a la HU:
    a. Recuento absoluto de neutrófilos < 1.0 x 109/L O recuento de plaquetas < 100 x 109/L O hemoglobina < 100 g/L (es decir, 10 g/dL) a la dosis menor de HU requerida para alcanzar una respuesta (con respuesta modificada de Barosi et al, 2009B: hematocrito < 45% sin flebotomía Y/O los tres ítems siguientes: recuento de plaquetas 400 x 109/L, recuento de leucocitos 10 x 109/L y bazo no palpable), O
    b. Presencia de úlceras en la pierna u otras toxicidades no hematológicas inaceptables relacionadas con HU (definido como grado 3-4 de la versión 3.0 de los CTCAE o más de 1 semana de grado 2 de la versión 3.0 de los CTCAE), como manifestaciones mucocutáneas, síntomas gastrointestinales, neumonitis o fiebre a cualquier dosis de HU.
    4. Los sujetos deberán haber precisado por lo menos 2 flebotomías, cada una por control inadecuado de hematocrito, en las 24 semanas previas a la selección Y por lo menos 1 flebotomía por control inadecuado de hematocrito en las 12 semanas previas a la selección, con un intervalo entre las dos flebotomías más recientes de 13 semanas O se considerará que los sujetos han cumplido este criterio si han precisado una flebotomía debido a control inadecuado de hematocrito dentro de las 13 semanas antes de la selección Y presentan un hematocrito > 45% en la selección.
    5. Bazo palpable que mida 5 cm o más desde el margen costal hasta el punto de protrusión esplénica mayor
    6. Los sujetos deberán presentar por lo menos uno de los siguientes criterios en la selección:
    a. WBC > 15 x 109/L.
    b. PLT > 600 x 109/L.
    7. Sujetos con RAN 1.5 x 109/L en la selección.
    8. Sujetos con recuento de blastos en sangre periférica de 0% en la selección.
    9. Sujetos con un estado funcional del ECOG de 0, 1 ó 2 (Suplemento 5) en la selección y en la visita basal.
    10. Los sujetos con un régimen terapéutico para la PV deberán haber mantenido una dosis y posología estable durante por lo menos 2 semanas antes de la selección y no menos de 4 semanas antes de la aleatorización (Día 1 del estudio)
    E.4Principal exclusion criteria
    Los sujetos elegibles para este estudio no deberán cumplir ninguno de los criterios siguientes:
    1. Mujeres embarazadas o periodo de lactancia, donde el embarazo se define como el estado de una mujer después de la concepción (confirmado con un análisis de laboratorio hCG positivo; > 5 mIU/mL) y hasta el final de la gestación.
    2. Sujetos físicamente fértiles que no deseen tomar las precauciones apropiadas (desde la selección hasta el seguimiento) para evitar quedarse embarazadas o engendrar un niño.
    Las mujeres no físicamente fértiles se definen como mujeres que (a) tienen 55 años de edad con antecedentes de amenorrea durante 1 año con niveles séricos de FSH > 40 mIU/mL o (b) hayan sido esterilizadas quirúrgicamente durante por lo menos 12 semanas.
    Para las mujeres físicamente fértiles o para los hombres, las precauciones apropiadas (por lo menos dos métodos anticonceptivos) son aquellas cuya eficacia para evitar el embarazo sea por lo menos del 99%. Estos métodos deberían comunicarse a los sujetos y confirmar que lo comprenden (Suplemento 3).
    3. Sujetos con función hepática o renal inadecuada en la selección, demostrado con:
    a. Encefalopatía de Grado 2 o más según el sistema Child-Pugh (Suplemento 12)
    b. Enfermedad hepatocelular conocida (por ejemplo, hepatitis B o C, cirrosis u otra enfermedad hepatocelular)
    c. Bilirrubina directa 2 X límite superior de normalidad del laboratorio (LSN).
    d. Alanina aminotransferasa (ALT) > 2.5x LSN.
    e. MDRD-TFGc < 30 mL/min/1.73m2 o en diálisis.
    4. Sujetos con deterioro de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de INC424 oral (por ejemplo, enfermedades ulcerativas, náuseas incontroladas, vómitos, diarrea, síndrome de mala absorción, resección del intestino delgado).
    5. Sujetos con infección vírica, parasitaria, fúngica, bacteriana clínicamente significativa que precise terapia:
    Los sujetos con infecciones bacterianas agudas que precisen uso de antibióticos deberían retrasar la inclusión/selección hasta que haya finalizado la tanda de terapia con antibióticos.
    Sujetos con hepatitis A, B o C activa conocida en la selección o con positividad conocida frente al VIH
    6. Sujetos con síndromes de inmunodeficiencia primaria diagnosticados como agammaglobulemia ligada al cromosoma X o inmunodeficiencia variable común
    7. Sujetos con una enfermedad maligna activa durante los 5 años previos excepto neoplasia intraepitelial cervical tratada, carcinoma cutáneo de células basales o carcinoma cutáneo de células escamosas, sin evidencia de recurrencia en los 3 últimos años.
    8. Sujetos con enfermedad cardíaca clínicamente significativa (Clase III o IV de la NYHA; Suplemento 6)
    9. Sujetos que reciban IFN-PEG-alfa 2a dentro de las 5 semanas de la selección o con historial previo de terapia con 32P.
    10. Sujetos que sean tratados concomitantemente con un inhibidor sistémico potente de CYP3A4 en el momento de la selección (ketoconazol, claritromicina, itraconazol, nefazodona o telitromicina, véase Suplemento 13).
    11. Sujetos que sean tratados concomitantemente con alguna medicación prohibida (véase Apartado 5.1.11 para las medicaciones prohibidas específicas y el plazo de tiempo asociado durante el que están prohibidas).
    12. Sujetos que hayan recibido previamente tratamiento con un inhibidor JAK.
    13. Sujetos que sean tratados concomitantemente con algún agente en investigación o que hayan participado previamente en un estudio de investigación dentro de los 30 días previos a la inclusión o dentro de 5 semividas del producto en investigación, lo que sea más largo.
    14. Sujetos que no puedan comprender o que no deseen firmar un formulario de consentimiento informado (ICF).
    15. Sujetos con adición activa a drogas o alcohol que pueda interferir en su capacidad para cumplir con los requisitos del estudio.
    16. Sujetos con una enfermedad intercurrente incontrolada o cualquier condición concurrente que, a juicio del investigador, pueda arriesgar la seguridad del sujeto o el cumplimiento con el protocolo.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    La variable principal es el porcentaje de sujetos que alcancen una respuesta en la Semana 32, con la respuesta definida como haber alcanzado las dos condiciones siguientes:
    No necesidad de flebotomía empezando en la visita de la Semana 8 y que continúe hasta la Semana 32, con no más de 1 flebotomía que ocurra después de la aleatorización y antes de la visita de la Semana 8;
    Una reducción del volumen del bazo 35%, desde la visita basal hasta la Semana 32.
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic Yes
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans Information not present in EudraCT
    E.7.1.2Bioequivalence study Information not present in EudraCT
    E.7.1.3Other Information not present in EudraCT
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) Yes
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other Yes
    E.8.2.3.1Comparator description
    El mejor tratamiento de soporte, seleccionado por el investigador
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned12
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA48
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    El final del estudio (última visita del último paciente) ocurrirá después de que todos los sujetos del estudio hayan completado su última evaluación según el protocolo. Se realizarán análisis de eficacia y de seguridad después de que todos los sujetos que continúen en el estudio hayan completado 80 semanas de seguimiento.
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years4
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years4
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero Information not present in EudraCT
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) Information not present in EudraCT
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) Information not present in EudraCT
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) Information not present in EudraCT
    F.1.1.5Children (2-11years) Information not present in EudraCT
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Information not present in EudraCT
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state30
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 200
    F.4.2.2In the whole clinical trial 300
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    N.A.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2011-02-03
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2011-01-18
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2018-02-09
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    The status of studies in GB is no longer updated from 1.1.2021
    For the UK, as from 1.1.2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
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    EMA HMA