Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2010-020904-31
Sponsor's Protocol Code Number:	CACZ885D2402
National Competent Authority:	Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2010-10-25
Trial results	View results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

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A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Spain - AEMPS

A.2

EudraCT number

2010-020904-31

A.3

Full title of the trial

Estudio piloto, abierto, multicéntrico, de eficacia y seguridad del tratamiento con canakinumab durante 6 meses y seguimiento de hasta 6 meses, en pacientes con síndrome de Hiper-IgD activo.

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

HIDS

A.4.1

Sponsor's protocol code number

CACZ885D2402

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

Information not present in EudraCT

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Novartis Farmacéutica S.A.
B.1.3.4	Country	Spain
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support
B.4.2	Country
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation
B.5.2	Functional name of contact point

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Canakinumab
D.3.2	Product code	ACZ885
D.3.4	Pharmaceutical form	Solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	Information not present in EudraCT
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Intravenous use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	Canakinumab
D.3.9.1	CAS number	402710-25-2
D.3.9.2	Current sponsor code	ACZ885
D.3.9.3	Other descriptive name	ILARIS / Segundo número CAS: 402710-27-4
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	mg milligram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	150
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	Information not present in EudraCT
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	Information not present in EudraCT
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	Information not present in EudraCT
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	Yes
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Information not present in EudraCT
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

síndrome de Hiper-IgD activo

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	13
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10067539
E.1.2	Term	IgD elevada

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

Yes

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Evaluar si canakinumab reduce la frecuencia de los brotes en pacientes con HIDS activo durante el período de tratamiento de seis meses en comparación con un período anterior de referencia (correspondiente al período de seis meses más reciente en el que al paciente no se le administró ningún fármaco aparte del tratamiento sintomático con AINEs o corticoesteroides).

E.2.2

Secondary objectives of the trial

- Evaluar la incidencia de los brotes durante el período de tratamiento.
- Evaluar el cambio en la gravedad de los brotes durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración global del médico de la puntuación de gravedad de los brotes del HIDS.
- Evaluar el cambio en la gravedad de los brotes durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración global del paciente de la puntuación de gravedad de los brotes del HIDS.
- Evaluar el cambio en los signos y síntomas del HIDS durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote durante el período de tratamiento, evaluado según la valoración del médico de la puntuación de gravedad de cuatro signos y síntomas clave.
- Evaluar el cambio en los signos y síntomas del HIDS durante el período de tratamiento en pacientes que sufran al menos un brote

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

- Pacientes de sexo masculino o femenino de al menos 24 meses de edad en el momento de la visita de selección.
- Pacientes a los que se les haya diagnosticado HIDS mediante el análisis del ADN o de estudios enzimáticos.
- En el momento de iniciar el tratamiento farmacológico: HIDS activo, determinado por medio de una valoración global del médico de la gravedad de los brotes del HIDS  2 y unos valores de PCR > 10 mg/l (PCR normal ≤ 10 mg/l).
- Pacientes que hayan sufrido ≥ 3 brotes febriles agudos del HIDS en un período de seis meses en el que no estuvieran recibiendo tratamiento profiláctico (p. ej., un tratamiento diario con anakinra); cada uno de los brotes debe haber durado ≥ 4 días y limitado sus actividades cotidianas.
- Consentimiento informado por escrito de los padres o del representante legal y conformidad del niño, si es necesario, o consentimiento informado del paciente cuando este tenga ≥ 18 años de edad antes de proceder a cualquier evaluación.
- Capacidad de comunicarse con el investigador y de cumplir todas las obligaciones del estudio (cuando se trate de niños, los padres podrán ayudar cuando sea necesario).

E.4

Principal exclusion criteria

- Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
- Antecedentes de inmunodeficiencia, incluido un resultado positivo para VIH en las pruebas de selección (ELISA e inmunotransferencia).
- Resultado positivo para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) o el anticuerpo de la hepatitis C.
- Adminstración de vacunas vivas en los tres meses anteriores al inicio del ensayo, durante el ensayo y hasta tres meses después de la última dosis del estudio.
- Antecedentes de enfermedades importantes, que en opinión del investigador excluyan al paciente de participar en este ensayo.
- Indicios de infecciones víricas, fúngicas o bacterianas activas y/o antecedentes de infecciones recurrentes de estos tipos.
- Resultado positivo en la prueba QuantiFERON (QFT-TB G In-Tube) o en la prueba de la tuberculina (PPD) (induración ≥ 5 mm) en la selección o en los dos meses anteriores a la visita de selección, según lo establecido en las prácticas/guías locales. Los pacientes con un resultado positivo en la prueba de PPD (induración ≥ 5 mm) podrán participar en el estudio solamente si dan resultado negativo en una radiografía de tórax o en una prueba QuantiFERON.
- Uso de los siguientes tratamientos:
- AINEs para el tratamiento o el control de los síntomas del HIDS en los dos días anteriores a la visita basal.
- Corticoesteroides (prednisona oral [o equivalente]) para tratar el HIDS en la semana anterior a la visita basal.
- Anakinra en las 24 horas anteriores a la visita basal.
- Rilonacept en la semana anterior a la visita basal.
- Etanercept en las cuatro semanas anteriores a la visita basal.
- Infliximab en las doce semanas anteriores a la visita basal.
- Adalimumab en las ocho semanas anteriores a la visita basal.
- Cualquier otro agente biológico en fase de investigación en las ocho semanas o cinco semividas anteriores a la visita basal (el período de mayor duración de entre estos dos).
- Antecedentes de tumores malignos en cualquier sistema orgánico (a excepción de un carcinoma de células basales de piel localizado que ya haya sido tratado), tratados o sin tratar, en los cinco años anteriores, independientemente de que haya indicios de recidiva local o metástasis.

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

Yes

E.6.7

Pharmacodynamic

Yes

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

Information not present in EudraCT

E.7.1.2

Bioequivalence study

Information not present in EudraCT

E.7.1.3

Other

Information not present in EudraCT

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Yes

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

Yes

E.8.1.7.1

Other trial design description

ÚNICO GRUPO DE TRATAMIENTO

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

Information not present in EudraCT

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

Yes

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

Yes

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

Yes

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.3

Elderly (>=65 years)

Yes

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

Yes

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

Yes

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

Yes

F.3.3.6.1

Details of subjects incapable of giving consent

Pacientes menores de 12 años.

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2010-12-20

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2010-11-15

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Completed

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
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