E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Syndrome d'hyperactivité vésicale neurogène chez l'enfant |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10029279 |
E.1.2 | Term | Neurogenic bladder |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer si une posologie à mi-dose de Toxine Botulique de type A permet d'escompter des résultats similaires à la posologie à pleine dose chez l'enfant présentant une hyperactivité détrusorienne symptomatique neurologique. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
* Analyser les critères urodynamiques, en particulier la compliance, des non répondeurs, ceci dans le but d'affiner les indications, * Homogénéiser les pratiques des différents opérateurs et déterminer des doses minimales efficaces, * Permettre une amélioration du rapport bénéfice/risque concernant un produit largement utilisé hors AMM dans cette indication, * Essayer de rapporter la posologie à une unité plus constante que le poids, comme par exemple la capacité vésicale, meilleur reflet de la surface détrusorienne et censée permettre une meilleure adaptabilité des doses |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
1) Evaluation de la qualité de vie dans cette population de patients et de l'impact de ce type de traitement sur celle-ci (version 13 du 09/09/2010). Elle sera évaluée par le CHQ50, forme courte du CHQ, questionnaire de qualité de vie adapté à l'enfant et validé entre 5 et 18 ans.
2) Etablir une étude coût/efficacité après élaboration d'une dose "idéale" (version 13 du 09/09/2010) : l'étude du surcoût comparé à la prise en charge standard avec traitement anticholinergique chez l'adulte montre un rapport coût/efficacité favorable en tenant compte d'un score mesurant le coût par unité de la qualité de vie gagnée. En fonction des résultats, un bilan financier sera réalisé pour établir les gains financiers liés à la demi-dose. |
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E.3 | Principal inclusion criteria |
1) Enfants de 3 ans révolus à moins de 16 ans, affiliés à un régime de sécurité sociale et ayant signé le consentement, 2) Souffrant d'une "vessie neurologique" : myélopathies (dysraphismes congénitaux, atteintes acquises), traumatisme crânien, IMC, SEP, 3) Hyperactivité vésicale symptomatique, non ou mal contrôlée par un traitement anticholinergique, ou en cas de contre-indication ou d'intolérance au dit traitement, ou en cas de difficulté d'ingestion médicamenteuse : persistance d'une incontinence, manifestations d'hyper-reflexie autonome itératives, retentissement sur le haut appareil urinaire en raison de hautes presssions détrusoriennes, 4) Hyperactivité détrusorienne définie au bilan urodynamique par l'existence de contractions détrusoriennes pendant la phase de remplissage de plus de 15 cm d'eau, ou par l'existence d'un arc réflexe mictionnel désinhibé, 5) Vessie d'origine (native) et n'ayant jamais reçu de la Toxine Botulique, 6) Pour les patients recevant de la TB pour une indication non urologique (e.g enfant traité pour une spasticité des muscles squelettique) : un délai de 3 mois entre l'injection musculaire périphérique et l'injection intra-vésicale sera obligatoire pour pouvoir être inclus, 7) Les patients inclus sont en cathétérisme intermittent (CI) ou susceptible de l'être, 8) L'injection sera réalisée à distance d'une éventuelle épine irritative (escarre ...)
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1) Enfants de moins de 3 ans et de plus de 16 ans, 2) Présentant une hyperactivité non neurologique, 3) Bonne tolérance et efficacité du traitement anticholinergique, 4) Vessie agrandie ou déjà traitée par une ou plusieurs injections de toxine, 5) Enfants ayant bénéficié d'une injection de toxine dans un autre site depuis moins de 3 mois, 6) Enfant chez qui le sondage n'est pas envisageable de façon satisfaisante, 7) Contre-indication à l'utilisation de Toxine Botulique intra-détrusorienne (myasthénie, sclérose latérale amyotrophique, troubles de l'hémostase), 8) Contre-indication à une anesthésie générale, 9) Patients avec une infirmité motrice cérébrale souffrant de troubles majeurs de la coordination pharyngo-laryngée, 10) Grossesse ou allaitement. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
L'évaluation repose principalement sur les critères urodynamqiues, critères objectifs, et par ailleurs sur l'évaluation de la continence urinaire (analyse des "calendriers mictionnels" et calcul du score de continence (score de Baukloh)). L'évaluation est donc basée sur les variations des mesures urodynamiques et des scores de continence, pré et post-injection. L'échographie rénale et la mesure de la qualité de vie (CHQ50) sont utilisés pour les études ancillaires. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | Yes |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
Mi-dose de Dysport 500 Unités Speywood |
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E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 18 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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La fin de l'essai correspond à la dernière visite du dernier patient |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |