Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2010-021659-17
Sponsor's Protocol Code Number:	CMMAd/InFe/2011
National Competent Authority:	Spain - AEMPS
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Completed
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2013-05-16
Trial results	View results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

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A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

Spain - AEMPS

A.2

EudraCT number

2010-021659-17

A.3

Full title of the trial

Phase I / II, multicenter, double blind, randomized, comparison of two groups and two doses, to evaluate the safety and efficacy of autologous ASCs in the treatment of fecal incontinence.

ESTUDIO FASE I/II, MULTICÉNTRICO, DOBLE CIEGO, ALEATORIZADO, COMPARATIVO EN DOS GRUPOS PARA EVALUAR LA SEGURIDAD Y EFICACIA DE CÉLULAS MADRE MESENQUIMALES AUTÓLOGAS DE TEJIDO ADIPOSO (CMMAd) EN EL TRATAMIENTO DE LA INCONTINENCIA FECAL

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Clinical trial to evaluate the safety in the treatment of fecal incontinence with stem cells.

Ensayo clínico para evaluar la seguridad del tratamiento de la incontinencia fecal con células madre.

A.4.1

Sponsor's protocol code number

CMMAd/InFe/2011

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
B.1.3.4	Country	Spain
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
B.4.2	Country	Spain
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Fundación Pública Andaluza Progreso y Salud
B.5.2	Functional name of contact point	Ana Cardesa Gil
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	C/ Maese Rodrigo nº1, 1ª planta izda
B.5.3.2	Town/ city	Sevilla
B.5.3.3	Post code	41001
B.5.3.4	Country	Spain
B.5.4	Telephone number	0034955019040NA
B.5.5	Fax number	0034955019019NA
B.5.6	E-mail	ana.cardesa@juntadeandalucia.es

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	Células mesenquimales de tejido adiposo
D.3.2	Product code	CMMTa
D.3.4	Pharmaceutical form	Suspension for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Intralesional use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.8	INN - Proposed INN	células mesenquimales de tejido adiposo
D.3.9.1	CAS number	NA
D.3.9.2	Current sponsor code	CMMAd
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	Other
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	40
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	Yes
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	No
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	No
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo
D.8 Placebo: 1
D.8.1	Is a Placebo used in this Trial?	Yes
D.8.3	Pharmaceutical form of the placebo	Solution for injection
D.8.4	Route of administration of the placebo	Intralesional use

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Patients with incontinence faecal

Pacientes con incontinencia fecal estructural

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Patients with incontinence faecal

Pacientes con incontinencia fecal

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	16.0
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10056118
E.1.2	Term	Incontinence faecal
E.1.2	System Organ Class	100000004856

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

To evaluate the safety and feasibility of therapy with autologous mesenchymal stem cells.

Evaluar la seguridad y la factibilidad de la terapia con células troncales mesenquimales autólogas procedente de grasa en el tratamiento de la incontinencia fecal estructural, a través de la incidencia de acontecimientos adversos relacionados con el producto en investigación hasta los 12 meses post-administración intralesional.

E.2.2

Secondary objectives of the trial

To evaluate efficacy of therapy with autologous mesenchymal stem cells in the treatment of fecal incontinence structural. This change will be measured at 6 and 12 months from baseline in the following variables: number of fecal incontinence episodes of loose stools or solid (according to the patient's daily defecation), and FIQL Wexner score (scale quality of life of fecal incontinence).

Evaluar la posible eficacia de la terapia con células madre mesenquimales autólogas procedentes de grasa preferentemente abdominal en el tratamiento de la incontinencia fecal estructural. Para ello se medirá el cambio a los 6 y los 12 meses respecto al nivel basal en las siguientes variables: número de episodios de incontinencia fecal de heces sueltas o sólidas (según datos del diario defecatorio del paciente), score de Wexner y FIQL (escala de calidad de vida de incontinencia fecal).

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1. Age 18-70 years, male or female
2. A unique internal sphincter defect and / or external, at any level of the anal canal, from any cause (except those described in the exclusion criteria).
3. Severity of fecal incontinence of 7 or more in the Wexner Score and / or at least six episodes of fecal incontinence for a period of 28 days, reported in the Journal of Patient *.
4. Duration of faecal incontinence of at least two years prior to inclusion.
5. Written informed consent obtained.

1. Edad de 18-70 años (ambos inclusive), hombre o mujer
2. Un único defecto esfínter interno y/o externo, en cualquier nivel del canal anal; de cualquier etiología (salvo los descritos en los criterios de exclusión).
3. Severidad de incontinencia fecal de 7 o más en el Score de Wexner y/o como mínimo 6 episodios de incontinencia fecal durante un período de 28 días, registrados en el Diario del Paciente *.
4. Duración de la incontinencia fecal de cómo mínimo 2 años anteriores a la inclusión.
5. Consentimiento informado obtenido por escrito.
*Para que el diario sea válido, se deberán completar como mínimo 21 días y el paciente no deberá haber malentendido la forma de completar el mismo (diario no completado de acuerdo con las instrucciones). Para ser elegible, deberá ser aplicable uno de los siguientes casos:
Si se han completado 21 días, se deberán registrar > 3 episodios de incontinencia fecal. Si se han completado 22-28 días, se deberán registrar > 4 episodios de incontinencia fecal.

E.4

Principal exclusion criteria

1.More an external sphincter defect and / or at any level of the internal anal canal.
2.Have treated with faecal bulking agents, neuromodulation or surgery.
3. Chronic pelvic pain
4. Pregnant or 6 months postpartum.
5. Medical history of infection with HIV

1.Más de un defecto del esfínter externo y/o interno en cualquier nivel del canal anal.
2.Haber recibido tratamiento de la insuficiencia fecal con agentes de volumen, neuromodulación o tratamiento quirúrgico.
3.Tumores anorrectales actuales.
4.Fisuras anales actuales.
5.Estenosis anorrectal
6. Dolor anorrectal o pélvico crónico significativo.
7. Implantes anorrectales y terapias previas con bulking agents en menos de 24 meses, o cirugía reparadora de los esfínteres donde hay duda de la no existencia de defecto esfinteriano.
8. Mujeres embarazadas o en los 6 meses postparto.
9. Antecedentes médicos de infección por el Virus de la Inmunodeficiencia Humana (VIH) o cualquier estado inmunocomprometido grave o administración de terapia inmunosupresora.
10. Malignidades en remisión durante menos de un año antes del estudio. Una excepción al requisito es el carcinoma basocelular (CBC). El CBC en remisión durante menos de un año no es un criterio de exclusión, a condición de que se haya tratado el CBC y no haya evidencia de enfermedad activa.
11. Diátesis hemorrágica o terapia anticoagulante actual, tal y como warfarina, heparina o sustancias similares a la heparina, que no pueden ser suspendidas durante un periodo especificado en el protocolo.
12. Quimioterapia durante los 6 meses anteriores al estudio.
13. Radiación previa con evidencia de lesión por radiación en el área a tratar.
14. Participación en cualquier otro estudio clínico durante los 3 meses anteriores a la visita pre-estudio.
15. Pacientes con otros trastornos graves, anticipados como poco fiables o los que de otro modo no son adecuados para la participación a juicio del investigador. En el momento de iniciar el estudio, los pacientes continuarán con las medicaciones que le hayan prescrito su médico, las cuales deben registrarse en el cuaderno de recogida de datos. Además se deberá registrar cualquier proceso diagnóstico o terapeútico realizado durante el estudio. Se proporcionará al paciente las medidas terapeúticas necesarias para el tratamiento de sus enfermedades. El paciente no podrá recibir fármacos en fase de experimentación ni tratamientos quirúrgicos relacionados con el aparato esfinteriano anal
16. Enfermos con enfermedad inflamatoria no controlada o con toma de fármacos prohibidos en el protocolo o enfermedad fistulosa perianal activa

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Severity of incontinence, regarding quality of life of faecal incontinence (FIQL) anal manometry, adverse events.

Severidad de la incontinencia, cuestionario de calidad de vida de la incontinencia fecal (FIQL),
manometría anal, acontecimientos adversos.

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

12 months

12 meses

E.5.2

Secondary end point(s)

Not available

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Not available

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

E.7.1.3.1

Other trial type description

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

Yes

E.8.1.1

Randomised

Yes

E.8.1.2

Open

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

Yes

E.8.1.5

Parallel group

Yes

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

Yes

E.8.2.3

Other

E.8.2.4

Number of treatment arms in the trial

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

Yes

E.8.4.1

Number of sites anticipated in Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

Last visit of the last patient

El final del ensayo coincidirá con la última visita del último paciente

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero