E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Tässä tutkimuksessa esitetään bisfosfonaatti –lääkkeen käyttöä uusissa indikaatioissa. Haemme tällä tutkimussuunnitelmalla lupaa kliiniseen tutkimukseen, jossa selvitetään, mikä on lääkkeen teho hoidettaessa paikallisesti kiihtynyttä luunvaihduntaoireyhtymää (FHBT, focal high bone turn over) näistä potilaista omana ryhmänä seuraamme reisiluunpään osteonekroosia sairastavia potilaita (FHBT-FH focal high bone turn over- in the femoral head).
|
|
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 12.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10031264 |
E.1.2 | Term | Osteonecrosis |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Selvittää tsoledronaatin teho paikallisesti kiihtyneessä luunvaihdunta tilanteessa kuten kaput nekroosissa. Vaikka paikalliseen kiihtyneeseen luunvaihduntaan liittyy potilailla merkittävää oireilua, vaikein ortopedisesti hoidettava tila, johon liittyy patologinen luunhajotusaktiivisuus, on aseptisen reisiluun pään nekroosi. Tyypillinen tämän sairauden saava potilas on nuorehko alle 50- vuotias henkilö. Ilman hoitoa reisiluun pää romahtaa neljän vuoden seurannassa 80% :lla potilaista ja edessä on väistämättä artroplastia, eli tekonivelleikkaus jo kohtuullisen nuorella iällä. Tutkimuksessa on tarkoitus selvittää voidaanko radiologisella ARCO luokituksella, muutoksen sijainnin ja koon ja luumarkkereiden perusteella ennustaa ketkä kaput-nekroosipotilaista hyötyvät zoledronaatti-hoidosta ja ketkä hyötyvät core dekompressing ja artroplastia toimenpiteistä |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Hoidettaessa esim. polven alueen nekroosipesäkettä voi hoitovaihtoehtoina olla artroskooppinen debridement ja poraukset tai muutoksen kyretointi ja luunsiirre, tibian osteotomia, rustosiirre, demi- tai totaali endoproteesi (Patel et.al., 1998). Allekirjoittaneiden alustavat kokemukset näiden osteonekroosipesäkkäiden zoledronaatti-infuusio hoidosta ovat olleet erinomaisia; kaikki potilaat, joilla on diagnosoitu fokaalinen nekroosipesäke FHBT-syndrooma (muualla kuin reisiluun päässä), ovat hyötyneet jo yhdestä zoledronaatti-infuusiosta siten, että potilaiden oireet ovat hävinneet ja lisäksi on todettu myös selkeä radiologinen vaste. Tavoitteena tutkimuksessa on siis selvittää tsoledronaatin 5mg (Aclasta) teho hoidettaessa myös muualla kuin reisiluun päässä sijaitsevia paikallisia luunekrooseja (FHBT) sekä ymmärtää tilaan johtavia etiologisia tekijöitä |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- potilaalla on MRI:llä varmennettu paikallinen luunekroosi / tai varmistus paikallisesta aseptisesta osteomyeliitistä - kaput nekroosien osalta sairaus ei edellytä välitöntä protetisointia - FHBT osalta sairaus ei edellytä välitöntä muuta toimenpidettä (core decompressio, osteokondriittikappaleen kiinnitystys tms) - potilaan oireet sopivat ko. muutoksen aiheuttamiksi - potilaan oireet ovat kestäneet vähintään 2kk - laskennallinen kreatiniinipuhdistuma GFR>35ml/min - - jos potilaan BMI > 30 käytetään laskukaavaa joka löytyy (http://www.terveysportti.fi/dtk/ltk/koti?p_artikkeli=pgr00026) Potilas on allekirjoituksellaan antanut suostumuksensa osallistumisesta tutkimukseen
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
- Potilaalla on hoitamaton lisäkilpirauhassairaus - 1kk sisällä on tehty suun- / leuan- alueen toimenpiteitä ja suussa on hoitamattomia hampaita - potilaat, joilla on massiivi luunsiirre - Potilas on raskaana tai imettää - potilaalla on hypokalsemia (hoidettava ennen tutkimukseen osallistumista) - potilas käyttää diureetteja
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Tutkimus päättyy potilaan kohdalla kun 18kk tsoledronaatti infuusiosta on kulunut. Potilas voi myös itse keskeyttää tutkimuksen milloin vain haluaa jolloin hoito tapahtuu normaali protokollan mukaisesti. Tutkimus päättyy kun tutkimuspotilaat on kerätty 2 x 56 (FHBT-FH) ja 2 x 17 (FHBT). |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | Yes |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
|
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | Yes |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 2 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
Tutkimus päättyy kun tutkimuspotilaat on kerätty yhteensä 146 hlöä. Yksittäisen potilaan kohdalla tutkimus päättyy viimeiseen kontrollikäyntiin 18kk tsoledronaatti- infuusiosta. Lisäksi tutkimuspotilas voi lopettaa tutkimuksen milloin vain, jonka jälkeen potilasta hoidetaan normaali käytännön mukaisest |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |