E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10017324 |
E.1.2 | Term | Fragile X syndrome |
E.1.2 | System Organ Class | 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la eficacia de tres dosis de AFQ056 frente a placebo en la reducción de la puntuación total de la ABC-C en el estrato 1. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Objetivo secundario principal: Evaluar la eficacia de tres dosis de AFQ056 frente a placebo en la reducción de la puntuación total de la ABC-C en el estrato 2. Ver protocolo sección 2.2 objetivos secundarios |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Pacientes con Síndrome X Frágil, que tengan una puntuación en la Impresión clínica global-Gravedad (ICG-G) mayor o igual a 4 (moderadamente enfermo), una puntuación > 20 en la escala total del ABC-C y una puntuación documentada del CI inferior a dos desviaciones estándar por debajo de la media de la prueba del CI. Ver protocolo sección 4.1 Criterios de inclusión. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Cualquier enfermedad avanzada, severa o inestable que pueda interferir con las evaluaciones de las variables principales o secundarias del estudio o que pueda poner al paciente en un riesgo en particular. - Antecedentes de cáncer de cualquier sistema orgánico (salvo carcinoma cutáneo de células basales localizado), tratado o no tratado, durante los últimos 5 años, independientemente de que existan o no pruebas de recurrencia local o metástasis. - Tratamiento actual con más de dos medicaciones psicoactivas, excluyendo la medicación utilizada específicamente para el control de las convulsiones. - Antecedentes de conducta autolesiva severa. - Pacientes que pesen menos de 32 kg (= percentil 10 de peso corporal de un niño de 12 años). - Las pacientes sexualmente activas en cualquier momento durante el estudio. Ver protocolo sección 4.2 Criterios de exclusión. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Cambio respecto a la basal en los síntomas del comportamiento en pacientes con Síndrome X Frágil en la puntuación total de la ABC-C en el estrato 1 |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Periodo 12 semanas
En varias visitas: Visitas 1, 2, 2.2, 3, 4, 5, 6 y 7 |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
- Cambio respecto a la basal en los síntomas del comportamiento en pacientes con Síndrome X Frágil en la puntuación total de la ABC-C y en las subescalas
- Mejora global de los síntomas del Síndrome X Frágil usando la escala ICG-M (Impresión clínica global - Mejoría)
- Cambios en la puntuación total de la RBS-R y las puntuaciones de las subescalas.
- Seguridad y tolerabilidad medida por cambios en los signos vitales, ECG, valores de laboratorio y porcentaje de efectos adversos y efectos adversos graves.
Ver protocolo otros endpoints (objetivos del estudio) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Para cada endpoint secundario, el periodo son 12 semanas.
- ABC-C: Visitas 1, 2, 2.2, 3, 4, 5, 6 y 7
- CGI-I: Visitas 4, 5, 6 y 7
- RBS-R: Visitas 2, 3, 5 y 7
- Saguridad y tolerabilidad: Periodo 12 semanas |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | Yes |
E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 4 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 14 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Australia |
Denmark |
France |
Germany |
Italy |
Spain |
Sweden |
Switzerland |
United Kingdom |
United States |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Última visita del último paciente |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 11 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 18 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 11 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 18 |