Clinical Trial Results:
A Multi-centre, Single-blind Trial Evaluating Safety and Efficacy, including Pharmacokinetics, of NNC-0156-0000-0009 when used for Treatment and Prophylaxis of Bleeding Episodes in Patients with Haemophilia B
Summary
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EudraCT number |
2010-023069-24 |
Trial protocol |
FR NL DE GB IT |
Global end of trial date |
02 Apr 2013
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
15 Mar 2016
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First version publication date |
30 Jul 2015
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
NN7999-3747
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01333111 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
U1111-1119-6415 | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novo Nordisk A/S
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Sponsor organisation address |
Novo Allé, Bagsvaerd, Denmark, 2880
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Public contact |
Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Scientific contact |
Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000731-PIP01-09 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
18 Sep 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
02 Apr 2013
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
02 Apr 2013
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the immunogenicity of NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol)
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Protection of trial subjects |
The trial was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki (Seoul, October 2008), the ICH Good Clinical Practice (Geneva, May 1996) and FDA 21 CFR 312.120.
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Background therapy |
Not applicable | ||
Evidence for comparator |
Not applicable | ||
Actual start date of recruitment |
29 Apr 2011
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
Macedonia, the former Yugoslav Republic of: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Malaysia: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 5
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Country: Number of subjects enrolled |
South Africa: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Thailand: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 21
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 9
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 2
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Worldwide total number of subjects |
74
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EEA total number of subjects |
20
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
18
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Adults (18-64 years) |
55
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From 65 to 84 years |
1
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The trial was conducted at 39 sites in 13 countries, as follows: France: 1 site; Germany: 3 sites; Italy: 2 sites; Japan: 5 sites; Macedonia: 2 sites; Malaysia: 1 site; Netherlands: 1 site; Russia: 2 sites; South Africa: 1 site; Thailand: 2 sites; Turkey: 3 sites; United Kingdom: 4 sites; United States: 12 sites. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Not applicable | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Single blind | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Prophylaxis 10 IU/kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 10 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection/skin-prick test
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Arm title
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Prophylaxis 40 IU/kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 40 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection/skin-prick test
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Arm title
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On-demand | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection/skin-prick test
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Prophylaxis 10 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 10 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Prophylaxis 40 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 40 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
On-demand
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Reporting group description |
Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Prophylaxis 10 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 10 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||
Reporting group title |
Prophylaxis 40 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 40 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||
Reporting group title |
On-demand
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Reporting group description |
Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. |
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End point title |
Incidence of inhibitory antibodies against FIX defined as titre ≥0.6 BU [1] | ||||||||||||
End point description |
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
For the subjects treated with prophylaxis, inhibitory antibodies were assessed for 52 weeks + 4 weeks. For the subjects treated on-demand, inhibitory antibodies were assessed for 28 weeks + 4 weeks.
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Rate of inhibitory antibodies estimates were based on exact calculations for a binomial distribution. Adequate safety in the total population with regard to inhibitory antibodies was concluded if the observed rate was <= 2% and the upper 1-sided 97.5% confidence limit was <= 10.7%. Result: No inhibitory antibodies were detected and the 1-sided 97.5% upper confidence limit for the inhibitor incidence rate of 0 was 6%, thus the primary test succeeded as the upper confidence limit was below 10.7%. |
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Notes [2] - Any patient with a minimum 10 exposure days plus any patient with inhibitory antibodies is included. [3] - Any patient with a minimum 10 exposure days plus any patient with inhibitory antibodies is included. [4] - Any patient with a minimum 10 exposure days plus any patient with inhibitory antibodies is included. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
For the subjects treated with prophylaxis, adverse events were assessed for 52 weeks + 4 weeks. For the subjects treated on-demand, adverse events were assessed for 28 weeks + 4 weeks.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
17
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Reporting groups
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Reporting group title |
Prophylaxis 10 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 10 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Prophylaxis 40 IU/kg
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Reporting group description |
The patients were randomised to either prophylaxis 10 IU/kg or 40 IU/kg arm. Patients enrolled in this arm received 40 IU/kg nonacog beta pegol dose once weekly (every 7th day ± 24 hours). Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
On-demand
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Reporting group description |
Mild and moderate bleeding episodes were treated with 40 IU/kg. Severe bleeding episodes were treated with 80 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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30 Dec 2011 |
Reduced number of physical examinations. Blood samples and tests that were to be taken in case a patient developed a severe allergic reaction related to nonacog beta pegol. All post-dose vital signs assessments were deleted from the flow charts in order to align with the visit descriptions in the protocol. It was specified that unused vials of trial product dispensed to the patient for treatment of bleeding episodes did not need to be returned to the site at each visit. The patient information and consent form were updated based on the changes to the protocol. |
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11 May 2012 |
Information on stop time of bleeding episode, on number of months on on-demand treatment and on screening of antibodies was updated. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Not applicable |