Clinical Trial Results:
Safety and Efficacy of NNC-0156-0000-0009 after Long-Term Exposure in Patients with Haemophilia B
Summary
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EudraCT number |
2010-023072-17 |
Trial protocol |
FR GB NL DE IT ES AT GR |
Global end of trial date |
31 Mar 2014
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
15 Mar 2016
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First version publication date |
30 Jul 2015
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
NN7999-3775
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01395810 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
U1111-1121-5408 | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Novo Nordisk A/S
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Sponsor organisation address |
Novo Allé, Bagsvaerd, Denmark, 2880
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Public contact |
Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Scientific contact |
Global Clinical Registry (GCR, 1452), Novo Nordisk A/S, clinicaltrials@novonordisk.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
30 Sep 2014
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
31 Mar 2014
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
31 Mar 2014
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the immunogenicity of NNC-0156-0000-0009 (nonacog beta pegol)
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Protection of trial subjects |
The trial was conducted in accordance with the Declaration of Helsinki (Seoul, October 2008), the ICH Good Clinical Practice (Geneva, May 1996) and FDA 21 CFR 312.120.
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Background therapy |
Not applicable | ||
Evidence for comparator |
Not applicable | ||
Actual start date of recruitment |
16 Apr 2012
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
No
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Netherlands: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 8
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 2
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Italy: 3
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Country: Number of subjects enrolled |
Japan: 6
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Country: Number of subjects enrolled |
Macedonia, the former Yugoslav Republic of: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Malaysia: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Romania: 1
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Russian Federation: 3
|
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Country: Number of subjects enrolled |
South Africa: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Taiwan: 1
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Thailand: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 4
|
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 20
|
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Worldwide total number of subjects |
71
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EEA total number of subjects |
21
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
|
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
|
||
Adolescents (12-17 years) |
15
|
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Adults (18-64 years) |
55
|
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From 65 to 84 years |
1
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
The trial was conducted at 41 sites in 15 countries as follows: France: 1 site; Germany: 3 sites; Italy: 2 sites; Japan: 4 sites; Macedonia: 2 sites; Malaysia: 1 site; Netherlands: 1 site; Romania: 1 site, Russia: 1 site; South Africa: 1 site; Taiwan: 1 site, Thailand: 2 sites; Turkey: 3 sites; United Kingdom: 5 sites; United States: 13 sites. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
Not applicable | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Non-randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
No
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Arm title
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Prophylaxis 10 IU/kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects were given 10 IU/kg weekly nonacog beta pegol. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Arm title
|
Prophylaxis 40 IU/kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects were dosed with 40 IU/kg weekly. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
|
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Arm title
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Prophylaxis 80 IU/kg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects were dosed with 80 IU/kg every second week. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
|
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
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Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Arm title
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On-demand | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
The recommended dose for treatment of a mild or moderate bleeding episode, for example a joint bleed, was a single dose of 40 IU/kg nonacog beta pegol. If there was no observed effect of 40 IU/kg, the investigator was to be contacted prior to administration of the second dose of 40 IU/kg. The recommended dose for treatment of severe bleeds was 80 IU/kg nonacog beta pegol. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Nonacog beta pegol
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
NNC-0156-0000-0009, N9-GP
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Pharmaceutical forms |
Powder and solvent for solution for injection
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Routes of administration |
Intravenous use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
Administration of the appropriate volume of nonacog beta pegol was given as an i.v. bolus injection. The maximum injection rate was 4 mL/min.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Overall study
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Reporting group description |
The trial included four different treatment (nonacog beta pegol) arms: three prophylaxis treatment arms with 10 IU/kg or 40 IU/kg weekly, or 80 IU/kg every second week, and one on-demand treatment with single dose of 40 IU/kg. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Prophylaxis 10 IU/kg
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Reporting group description |
Subjects were given 10 IU/kg weekly nonacog beta pegol. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||
Reporting group title |
Prophylaxis 40 IU/kg
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Reporting group description |
Subjects were dosed with 40 IU/kg weekly. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||
Reporting group title |
Prophylaxis 80 IU/kg
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Reporting group description |
Subjects were dosed with 80 IU/kg every second week. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. | ||
Reporting group title |
On-demand
|
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Reporting group description |
The recommended dose for treatment of a mild or moderate bleeding episode, for example a joint bleed, was a single dose of 40 IU/kg nonacog beta pegol. If there was no observed effect of 40 IU/kg, the investigator was to be contacted prior to administration of the second dose of 40 IU/kg. The recommended dose for treatment of severe bleeds was 80 IU/kg nonacog beta pegol. Subjects were free to switch between treatment arms if agreed between the investigator and the subject. |
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End point title |
Incidence of inhibitory antibodies against FIX defined as titre ≥0.6 BU [1] | |||||||||||||||
End point description |
The primary endpoint was incidence of inhibitors against coagulation factor nine (FIX) defined as titre ≥0.6 Bethesda unit (BU).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
This efficacy endpoint was evaluated based on all available information until the end of trial (EOT) visit.
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for the primary endpoint. |
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Notes [2] - Patients who switched arms are represented in multiple columns. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Haemostatic effect of nonacog beta pegol when used for treatment of bleeding episodes. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
The haemostatic effect was evaluated by a four-point scale where an "excellent" or "good" outcome translated into a successful treatment, and a "moderate" / "poor" outcome was considered a treatment failure.
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End point type |
Secondary
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Available information until the end of trial (EOT) visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Number of bleeding episodes during routine prophylaxis. | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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|||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the end of trial (EOT) visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
FIX trough levels [3] | ||||||||||||
End point description |
During the trial, the mean pre-dose coagulation factor nine (FIX) levels were measured with a one-stage clotting assay.
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End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
All available information until the EOT visit.
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Notes [3] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: This endpoint was analysed only for the prophylaxis arms (i.e., 10 IU/kg, 40 IU/kg and 80 IU/kg). No trough measurements were collected for patients on 80 IU/kg every second week prophylaxis. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Adverse Events (AEs). | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Serious Adverse Events (SAEs) | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Platelets (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [4] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Platelets (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Haemoglobin (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [5] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Haemoglobin (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Red blood cell count (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [6] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Red blood cell count (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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|
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Mean corpuscular volume (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [7] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Mean corpuscular volume (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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|
|||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Haematocrit (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [8] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Haematocrit (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
|
||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Mean corpuscular haemoglobin (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [9] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Mean corpuscular haemoglobin (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: White blood cell count (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [10] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: White blood cell count (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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|
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Lymphocytes (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [11] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Lymphocytes (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
|
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
|
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|
|||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Monocytes (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [12] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Monocytes (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
|
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Neutrophils (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||
End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [13] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Neutrophils (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
|
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Eosinophils (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [14] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Eosinophils (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Basophils (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [15] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - haematology: Basophils (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Sodium (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [16] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Sodium (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Potassium (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [17] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Potassium (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Creatinine (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [18] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Creatinine (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Albumin (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [19] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Albumin (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Total bilirubin (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [20] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Total bilirubin (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Aspartate aminotransferase (ASAT) (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [21] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Aspartate aminotransferase (ASAT) (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Alanine aminotransferase (ALAT) (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [22] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Alanine aminotransferase (ALAT) (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Gamma glutamyltransferase (GGT) (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [23] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Gamma glutamyltransferase (GGT) (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Alkaline phosphatase (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [24] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: Alkaline phosphatase (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: C-reactive protein (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [25] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Laboratory parameter - biochemistry: C-reactive protein (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Physical examination - deterioration of pre-existing condition or new finding (Visit 2) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [26] - For this endpoint (at Visit 2), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Physical examination - deterioration of pre-existing condition or new finding (End of Trial) | |||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Systolic blood pressure (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [27] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Systolic blood pressure (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Diastolic blood pressure (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [28] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Diastolic blood pressure (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Pulse (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [29] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Pulse (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Respiratory rate (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [30] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Respiratory rate (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Body temperature (Visit 1- Baseline) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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Notes [31] - For this endpoint (at Visit 1), no subjects were analysed in prophylaxis 80 IU/kg treatment arm. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Vital signs: Body temperature (End of Trial) | ||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
All available information until the last visit.
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
AEs from baseline visit (visit 1) and until one week after last treatment with nonacog beta pegol (±2 days)
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Adverse event reporting additional description |
The safety analysis set consists of all patients exposed to nonacog beta pegol.
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
16.1
|
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Reporting groups
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Reporting group title |
Prophylaxis 10 IU/kg
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Reporting group description |
Patients were given 10 IU/kg weekly nonacog beta pegol. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Prophylaxis 40 IU/kg
|
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Reporting group description |
Patients were dosed with 40 IU/kg weekly nonacog beta pegol. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Prophylaxis 80 IU/kg
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Reporting group description |
Patients were dosed with 80 IU/kg every second week. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
On-demand
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Reporting group description |
The recommended dose for treatment of a mild or moderate bleeding episode, for example a joint bleed, was a single dose of 40 IU/kg nonacog beta pegol. If there was no observed effect of 40 IU/kg, the investigator was to be contacted prior to administration of the second dose of 40 IU/kg. The recommended dose for treatment of severe bleeds was 80 IU/kg nonacog beta pegol. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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29 Dec 2011 |
Linguistic revision to one of the stopping rules. Protocol updated on a few operational issues and inconsistencies. |
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11 May 2012 |
Changes in the visual appearance of the trial product. Information on stop time of bleeding episode. Information on number of months on on-demand treatment. |
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05 Apr 2013 |
Austria, Greece, Latvia, Lithuania and Romania were added to the trial. |
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05 Apr 2013 |
Implementation of a fourth treatment option (80 IU/kg every second week). |
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23 Jul 2013 |
The protocol was updated due to temporary trial product treatment arm restrictions. |
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27 Sep 2013 |
The protocol was updated due to shortening of trial and temporary restrictions had been permanent. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Not applicable |