E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Digestive System Diseases [C06] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10045365 |
E.1.2 | Term | Ulcerative colitis |
E.1.2 | System Organ Class | 10017947 - Gastrointestinal disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluar la factibilidad y seguridad de la inyección endoscópica de ASC en humanos con colitis ulcerosa, mediante la ausencia de efectos adversos asociados al MI. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluar la eficacia de la inyección endoscópica de ASC en la inducción a la remisión de la colitis ulcerosa activa moderada, mediante índice de actividad de la enfermedad, índice endoscópico y análisis histológico. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- Pacientes mayores de 18 años de edad. - Firma de consentimiento informado. - Pacientes con colitis ulcerosa diagnosticada al menos 6 meses antes, de conformidad con los criterios habituales. - Colitis izquierda con actividad moderada definida como un índice de Truelove-Witts modificado entre 11 y 21, que no hayan respondido a 4 semanas de tratamiento con 5-aminosalicilatos orales y/o tópicos. - Test de embarazo negativo en caso de mujeres en edad fértil. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Discapacidad mental que impida la comprensión adecuada del estudio y los procedimientos asociados. - Presencia de colitis extensa. - Afectación del estado general que requiera, a juicio del investigador, tratamiento inmediato con corticoides y/o antiTNF y/o cirugía. - Pacientes que cumplan criterios de corticodependencia y en tratamiento activo con corticoides. - Pacientes con colectomías previas. - Historia conocida de adicción al alcohol u otras sustancias. - Historia de enfermedades tumorales. - Pacientes que hayan participado en ensayos clínicos con fármacos en experimentación en los 6 meses previos a la inclusión. - Pacientes con alergias conocidas a penicilina, gentamicina, aminoglucósidos, HSA, DMEM o materiales de origen bovino. - Mujeres embarazadas o lactantes. - Presencia de enfermedades concomitantes graves. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Seguridad: Se evaluará la presencia de cualquier evento que pueda ser considerado como efecto adverso, pero principalmente si se pueden atribuir al medicamento en investigación. Se realizarán exploración física, toma de constantes vitales y test de laboratorio (hemograma, bioquímica, coagulación, y análisis de citoquinas) |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Se evaluará a los 9-10 días y a las 4, 8 y 12 semanas de la inyección de las células. |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Eficacia: - Índice Truelove-Witts modificado. Se considerará remisión si desciende por debajo de 11 y respuesta si disminuye al menos un 30% - Índice de calidad de vida, IBDQ-32. Se considerará respuesta si mejora al menos un 30% - Índice endoscópico de Mayo. Se considerará remisión si alcanza puntuación 0 y respuesta si disminuye la puntuación en el índice. - Proteína C reactiva (PCR). - Calprotectina fecal - Evaluación histológica. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
- Índice Truelove-Witts modificado. A las 4, 8 y 12 semanas de la inyección de células. - Índice de calidad de vida, IBDQ-32. A las 4, 8 y 12 semanas de la inyección de células. - Índice endoscópico de Mayo. A las 8 semanas de la inyección de células. - Proteína C reactiva (PCR). A los 9-10 días y a las 4, 8 y 12 semanas de la inyección de las células. - Calprotectina fecal. A las 4, 8 y 12 semanas de la inyección de las células. - Evaluación histológica. A las 8 semanas de la inyección de células. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Three months after LVLS to complete biochemical, histological and functional evaluation, including statistics. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |