E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 13 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10070668 |
E.1.2 | Term | Enfermedad de Huntington |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Seguridad. Ausencia de efectos secundarios importantes, no agravamiento de déficit motores, cognitivos ni psiquiátricos, medidos de acuerdo con los distintos componentes de la escala unificada para la valoración de la enfermedad de Huntington (Unified Huntington Disease Rating Scale UHDRS-) |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Seguridad. Ausencia de efectos secundarios importantes, no agravamiento de déficit motores, cognitivos ni psiquiátricos, medidos de acuerdo con los distintos componentes de la escala unificada para la valoración de la enfermedad de Huntington (Unified Huntington Disease Rating Scale UHDRS-) |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
.-Pacientes, que tras haber recibir información sobre el diseño, los fines del estudio, los posibles riesgos que de él pueden derivarse y de que en cualquier momento pueden denegar su colaboración, otorguen por escrito su consentimiento para participar en el estudio .-Ser mayor de 18 años. .-Entender el propósito del estudio y estar disponibles para realizar frecuentes visitas al hospital. .-Pacientes que mantengan su medicación basal estable durante al menos 6 semanas antes de la fecha de randomización y durante todo el periodo del mismo. .-Pacientes con enfermedad de Huntington manifiesta con unas puntuaciones de la escala motora unificada UHDRS >5 y <40. .-Pacientes con buena situación cognitiva (MMSE>25), sin evidencia de depresión grave, según el criterio del médico responsable, y sin evidencia de psicosis. .-Pacientes no consumidores de productos derivados de la marihuana. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
.-Embarazo o planificación de quedarse embarazada durante el transcurso del estudio. Lactancia. .-Pacientes con historia previa de intentos de suicido, ideas delirantes, drogadicción reciente. .-Pacientes con patología de la cavidad bucal que impida la administración segura del fármaco. .-Pacientes en los que esté contraindicado administrar el fármaco de acuerdo a las recomendaciones de ficha técnica (alergia a cannabinoides, propilen glicol, etanol, esencias de menta; antecedentes de psicosis o trastorno grave de personalidad; menores de 18 años; sujetos con patología cardiovascular grave; sujetos con historia de crisis epilépticas de repetición) |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Seguridad: Ausencia de efectos adversos graves y de empeoramiento significativo en la gravedad de la enfermedad de acuerdo con las escalas motora, cognitiva y psiquiátrica de la UHDRS. I.Puntuación en la escala unificada de UHDRS tanto motora (M), como cognitiva (C), psiquiátrica (P) y funcional (F). Se define como empeoramiento de estas escalas los siguientes hallazgos: a) empeoramiento de 3 o mas puntos en la escala UHDRS-M; b) empeoramiento de 10 o mas puntos en la escala UHDRS-C; c) empeoramiento de 3 o mas puntos en la escala UHDRS-P; y d) empeoramiento de 2 o mas puntos en la escala UHDRS-F. Estas evaluaciones se realizarán en las dos visitas de seguimiento de los pacientes durante las semanas 4 y 12, de cada fase del tratamiento. II.Recogida de efectos adversos.
Eficacia: Normalización de los niveles plasmáticos y en líquido cefalo raquídeo de los biomarcadores incluidos (BDNF, indicadores de actividad mitocondrial, indicadores de daño oxidativo, cambios en la expresión de genes, actividad del proteosoma y citokinas). |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | Information not present in EudraCT |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | Yes |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |