E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Mielofibrosis primaria (MFP), mielofibrosis post-policitemia vera (MF PPV) o mielofibrosis post-trombocitemia esencial (MF PTE). |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10028537 |
E.1.2 | Term | Myelofibrosis |
E.1.2 | System Organ Class | 10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps) |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Recoger datos de seguridad adicional de INC424 en pacientes con PMF, PPV MF o PET-MF, que hayan recibido tratamiento previo con agentes disponibles comercialmente o que nunca hayan recibido tratamiento. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
*Documentar la mejor tasa de respuesta global para INC424 en pacientes con PMF, PPV MF o PET-MF, determinado por el investigador. *Recoger variables de calidad de vida (QoL) *Documentar la utilización de recursos clínicos |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1.Los pacientes deberán proporcionar el consentimiento informado por escrito según las pautas locales antes de cualquier procedimiento de selección. 2.Los pacientes no deberán ser elegibles paraotro ensayo clínico en curso con INC424. 3.Pacientes hombres o mujeres con 18 años de edad. 4.Pacientes con diagnóstico de PMF, PPV-MF o PET-MF, según los criterios de la Organización Mundial de la Salud 2008 5.Los pacientes con PMF que precisen terapia deberá ser clasificados como nivel de riesgo alto (3 factores pronóstico) O nivel de riesgo intermedio 2 (2 factores pronóstico, no más) O nivel de riesgo intermedio 1 (1 factor pronóstico, no más) con aumento de tamaño del bazo. 6.Los pacientes con enfermedad con nivel de riesgo intermedio-1 y esplenomegalia, deberán presentar un bazo palpable que mida 5 cm o más desde el reborde costal hasta el punto de mayor protrusión esplénica. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1.Pacientes elegibles para trasplante de células madre hematopoyéticas 2.Pacientes con antecedentes de enfermedad maligna en los últimos 3 años, excepto carcinoma in situ 3.Pacientes en tratamiento con agonistas del receptor del factor de crecimiento hematopoyético, factor estimulante de colonias de granulocitos en cualquier momento dentro de las 2 semanas previas a la selección o 4 semanas antes de la visita basal. 4.Pacientes que actualmente participen en los ensayos COMFORT-I y COMFORT-II 5.Pacientes que reciban cualquier medicación listada en la lista de medicaciones prohibidas 6.Deterioro de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de INC424 7.Pacientes con enfermedad cardíaca, que a criterio del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del paciente 8.Pacientes con angina inestable o incontrolada actualmente, fibrilación auricular paroxística o rápida o infarto de miocardio reciente o síndrome coronario agudo. 9.Pacientes con infecciones víricas clínicamente significativas (para más detalles ver protocolo) 10.Pacientes con hepatitis A, B, C activa o VIH-positivos 11.Pacientes con parámetros de coagulación 12.Mujeres embarazadaso en periodo de lactancia |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
SEGURIDAD: *Se recogerán los parámetros clínicos y de laboratorio para evaluar la seguridad del medicamento en estudio y la toxicidad. La tolerabilidad y la seguridad se recogerán monitorizando la frecuencia, duración y severidad de todos los acontecimientos adversos (AEs)con el CTCAE v. 3.0, realizando exámenes físicos (PE), y evaluando cambios en las constantes vitales (VS), estado funcional del ECOG (PS), ECGs y los resultados hematológicos y bioquímicas. *AAs de grado 3 y 4, acontecimientos adversos graves (AAGs) *Frecuencia de interrupciones de dosis y discontinuaciones debido a AEs |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Mensual para los 3 primeros meses, desde entonces cada 3 meses y en la discontinuación del estudio. |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Calidad de vida: - Cambio en el ECOG PS desde la visita basal -cambio en el FACT-Lym - cambio en la evaluación funcional de tratamientos crónicos |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Mensual para los 3 primeros meses, desde entonces cada 3 meses y en la discontinuación del estudio. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 44 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
Argentina |
Brazil |
Canada |
Colombia |
Korea, Republic of |
Lebanon |
Mexico |
Russian Federation |
Saudi Arabia |
Singapore |
South Africa |
Switzerland |
Taiwan |
Venezuela, Bolivarian Republic of |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Última visita último paciente (UVUP) |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |