Clinical Trial Results:
A double-blind, escalating dose, randomized, placebo-controlled study to assess the pharmacokinetics, safety and tolerability of single subcutaneous injections of GSK2402968 in non-ambulant subjects with Duchenne muscular dystrophy
Summary
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EudraCT number |
2010-024566-22 |
Trial protocol |
FR Outside EU/EEA |
Global end of trial date |
28 Feb 2012
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
03 Aug 2019
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First version publication date |
03 Aug 2019
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
DMD114118
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
- | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
GlaxoSmithKline
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Sponsor organisation address |
980 Great West Road, Brentford, Middlesex, United Kingdom,
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Public contact |
GSK Respoonse Centre, GlaxoSmithKline, 1 8664357343, GSKClinicalSupportHD@GSK.com
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Scientific contact |
GSK Respoonse Centre, GlaxoSmithKline, 1 8664357343, GSKClinicalSupportHD@GSK.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000746-PIP01-09 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
02 Aug 2012
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
28 Feb 2012
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
28 Feb 2012
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To assess the pharmacokinetics, safety and tolerability of GSK2402968 after a single subcutaneous administration at different dose levels in non-ambulatory subjects with Duchenne muscular dystrophy.
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Protection of trial subjects |
This study was performed in compliance with Good Clinical Practices and GlaxoSmithKline Standard Operating Procedures for all processes involved, including the archiving of essential documents.
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
12 Jul 2010
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety | ||
Long term follow-up duration |
5 Months | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
France: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 16
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Worldwide total number of subjects |
20
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EEA total number of subjects |
4
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
3
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Adolescents (12-17 years) |
17
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This study was conducted at 2 study centers in United States and France. | |||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
A total of 21 subjects were screened and 20 subjects randomized into the study. | |||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall Trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | |||||||||||||||
Roles blinded |
Investigator, Subject | |||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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Placebo | |||||||||||||||
Arm description |
Single dose of placebo sterile solution for subcutaneous injection. | |||||||||||||||
Arm type |
Placebo | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Single dose of placebo sterile solution for subcutaneous injection.
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Arm title
|
3mg/kg GSK2402968 | |||||||||||||||
Arm description |
Single dose of 3mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GSK2402968
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Drisapersen
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Single dose of 3mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection
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Arm title
|
6mg/kg GSK2402968 | |||||||||||||||
Arm description |
Single dose of 6mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GSK2402968
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Drisapersen
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
|
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Dosage and administration details |
Single dose of 6mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection
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Arm title
|
9mg/kg GSK2402968 | |||||||||||||||
Arm description |
Single dose of 9mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection. | |||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
GSK2402968
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
Drisapersen
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Pharmaceutical forms |
Injection
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Routes of administration |
Subcutaneous use
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Dosage and administration details |
Single dose of 9mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Single dose of placebo sterile solution for subcutaneous injection. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
3mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
Single dose of 3mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
6mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
Single dose of 6mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
9mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
Single dose of 9mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
Single dose of placebo sterile solution for subcutaneous injection. | ||
Reporting group title |
3mg/kg GSK2402968
|
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Reporting group description |
Single dose of 3mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | ||
Reporting group title |
6mg/kg GSK2402968
|
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Reporting group description |
Single dose of 6mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection | ||
Reporting group title |
9mg/kg GSK2402968
|
||
Reporting group description |
Single dose of 9mg/kg GSK2402968 sterile solution for subcutaneous injection. |
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End point title |
Number of Subjects With Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Follow-Up Adverse events (AE's) [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Safety Population are all subjects who received a dose of study medication.
Adverse Events (AEs) classified into treatment emergent AEs and follow-up AEs.
Treatment emergent AEs occurring from the start of study treatment up to and including Day 28.
Follow-up AEs are those AEs beginning from Day 29 up to and including the final follow-up contact.
Adverse Events of special interest resulting from any of the Laboratory Safety Parameter Stopping Criteria for hepatic or renal toxicity, thrombocytes, inflammation and coagulation occurring and also any AEs resulting from injection site reactions.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Up to 5 months
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No Statistical Analysis for safety evaluation. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Maximum Observed Plasma Concentration (Cmax) of GSK2402968 [2] [3] | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters Cmax is the observed maximum plasma concentration post-dose.
PK Population subjects in the ‘Safety’ population for whom a pharmacokinetic sample was obtained and analysed. This population was used for all PK summaries.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [3] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time 0 to the Last Measurable Concentration [AUC(0-t)] of GSK2402968 [4] [5] | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters [AUC(0-t)] is Area under the plasma concentration-time curve from Time 0 to last measured concentration
PK Population subjects
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [4] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [5] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time 0 to 24 hours post-dose [AUC(0-24)] of GSK2402968 [6] [7] | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters [AUC(0-24h)] is the Area under the plasma concentration-time curve from Time 0 to 24 hours post-dose
PK Population subjects
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [6] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [7] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Area Under the Plasma Concentration-time Curve From Time 0 to 7 days post-dose [AUC(0-7d)] of GSK2402968 [8] [9] | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters [AUC(0-7d)] is Area under the plasma concentration-time curve from Time 0 to 7 days post-dose
PK Population subjects
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [8] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [9] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Time of maximum plasma concentration (tmax) of GSK2402968 [10] [11] | ||||||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters (tmax) is the time of maximum plasma concentration post-dose.
PK Population subjects
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [10] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [11] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Apparent plasma clearance (CL/F) of GSK2402968 [12] [13] | ||||||||||||
End point description |
Pharmacokinetic Parameters (CL/F) is the Apparent plasma clearance
PK Population subjects
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
At 0.25, 0.5, 1, 3, 6, 9, 24hrs, Days 4, 8 and 29-35
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Notes [12] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. [13] - The end point is not reporting statistics for all the arms in the baseline period. It is expected all the baseline period arms will be reported on when providing values for an end point on the baseline period. Justification: The Statistical Analysis is not the comparision between the doses, it is to Estimate Dose Proportionality after Single Dose. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Up to 5 months
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Adverse event reporting additional description |
Adverse Events (AEs) for this study were classified into treatment emergent AEs and follow-up AEs.
Treatment emergent AEs were defined as AEs occurring from the start of study treatment up to and including Day 28.
Follow-up AEs were defined as those AEs beginning from Day 29 up to and including the final follow-up contact.
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
14.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Placebo
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
3mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
6mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
9mg/kg GSK2402968
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Reporting group description |
- | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 5% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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28 May 2010 |
Protocol Amendment 1 was a global amendment for all countries, all centers that was released prior to any screening into the study. The purpose of this amendment was to:
1. Increase the number of subjects from 24 to 32, with 6 active and 2 placebo subjects per cohort
2. Increase time between cohorts to a minimum of 14 days
3. Remove guarantee of a follow-on study
4. Clarify the role of the Independent Data Monitoring Committee (IDMC)
5. Exclusion Criterion #5: Reduce the exclusionary period for idebenone and Coenzyme Q10 to 1 month |
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12 Jan 2011 |
Protocol Amendment 2 was a country specific amendment for France. This amendment was approved after 13 subjects had been randomized and the purpose of this amendment was to: Add Inclusion Criterion #11, a social security entry criterion specific to French subjects |
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20 Apr 2011 |
Protocol Amendment 3 was a global amendment for all countries, all centers. This amendment was approved after 14 subjects had been randomized and the amendment was at the request of the French regulatory authority, Afsaaps, to: Add inflammatory markers as a dose limiting criterion. |
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20 Aug 2011 |
Protocol Amendment 4 was a global amendment for all countries, all centers. This amendment was approved after 18 subjects had been randomized and the purpose of this amendment was to:
1. Update the safety monitoring criteria, following discussions with the FDA, to add Complement Factor C3 and clarify C Reactive Protein (CRP) testing is high sensitivity CRP (hsCRP). This ensured consistency across the GSK2402968 program.
2. Remove Inclusion Criterion #8 regarding contraceptive requirements. Additional data became available which supported removal of need to use contraception. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |