E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Malformations artério-veineuses superficielles |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.0 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10003229 |
E.1.2 | Term | Arteriovenous malformations |
E.1.2 | System Organ Class | 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
diminution du volume « tumoral » de la malformation sur l’analyse de l’évolution angioscanographique |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- comprendre les modalités d’action du Rapamycine®dans l’efficacité thérapeutique à l’égard de ces malformations -comprendre et argumenter la physiopathologie des MAV
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
- patients adolescents et adultes, de stade II+, III ou IV de la classification de Schöbinger, que leur lésion soit évolutive ou quiescente, marquée ou non par des phénomènes hémorragiques. (toutes localisations) - patients ayant signé un formulaire de consentement établi après une information claire des risques et des bénéfices attendus de l’étude. - patientes ayant une contraception efficace pendant la durée de l’étude (Test de grossesse (β-HCG sanguines) négatif pour les femmes en âge de procréer). |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
• Immunodépression acquise ou chronique : o patients transplantés d’organe ou ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques o patient atteint d’un déficit immunitaire congénital • Patients porteurs d’une infection chronique active liée au virus de l’hépatite B, de l’hépatite C, ou HIV • Femme enceinte ou allaitante. Un test de grossesse (β-HCG sanguines) sera réalisé avant traitement • Allergie aux macrolides • Leucopénie inférieure à 1000 GB/mm3 • Thrombopénie inférieure à 80 000 PS/mm3 • Anémie avec Hb<9g/dl • Elévation des transaminases >2.5 N • Antécédent de cancer depuis moins de deux ans avant l’inclusion • Chirurgie datant de moins de 2 mois avant l’inclusion • Infection active (virale et bacterienne) à la date d’inclusion • Hypercholestérolémie > 7 mmol/l malgré un traitement médical bien conduit • Hyperlipidémie > 2 mmol/l malgré un traitement médical bien conduit • Diabète non contrôlé • Patients incapables de suivre une étude clinique. |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
L’efficacité du traitement sera basée sur un critère composite associant : - la proportion de patients ne présentant pas d’évolutivité de la MAV pendant la durée de l’étude, - la proportion de patients ayant une réduction du volume tumoral de la MAV d’au moins 30% sur des critères angio-scannographiques pendant la première année de l’étude (comparaison du volume de la MAV à un an versus pré-inclusion). |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | Information not present in EudraCT |
E.8.1.2 | Open | Information not present in EudraCT |
E.8.1.3 | Single blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.4 | Double blind | Information not present in EudraCT |
E.8.1.5 | Parallel group | Information not present in EudraCT |
E.8.1.6 | Cross over | Information not present in EudraCT |
E.8.1.7 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Information not present in EudraCT |
E.8.2.2 | Placebo | Information not present in EudraCT |
E.8.2.3 | Other | Information not present in EudraCT |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 13 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 1 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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date de la dernière visite de la dernière personne participant à l’essai |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 36 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 36 |