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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register   allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that were approved in the European Union (EU)/European Economic Area (EEA) under the Clinical Trials Directive 2001/20/EC
  • clinical trials conducted outside the EU/EEA that are linked to European paediatric-medicine development

    • EU/EEA interventional clinical trials approved under or transitioned to the Clinical Trial Regulation 536/2014 are publicly accessible through the
    Clinical Trials Information System (CTIS).

    The EU Clinical Trials Register currently displays   43873   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   7293   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.   The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).

    Phase 1 trials conducted solely on adults and that are not part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) are not publicly available (see Frequently Asked Questions ).  
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2011-000443-24
    Sponsor's Protocol Code Number:TR02-110
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2011-11-03
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2011-000443-24
    A.3Full title of the trial
    Estudio de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración abierta de amicacina liposomal para inhalación (Arikace) en pacientes con fibrosis quística con infección crónica por Pseudomonas aeruginosa
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    Estudio de seguridad y tolerabilidad a largo plazo de la administración abierta Arikace en pacientes con fibrosis quística con infección crónica por Pseudomonas aeruginosa
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    NCT0131627
    A.4.1Sponsor's protocol code numberTR02-110
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorInsmed Incorporated
    B.1.3.4CountryUnited States
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportInsmed Incorporated
    B.4.2CountryUnited States
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationChiltern
    B.5.2Functional name of contact pointClinical Project Manager
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street AddressNorsk-Data-Strasse 1
    B.5.3.2Town/ cityBad Homburg v.d.H.
    B.5.3.3Post code61352
    B.5.3.4CountryGermany
    B.5.4Telephone number0049160905 642 51NA
    B.5.5Fax number004961729443 300NA
    B.5.6E-mailvaleska.wenzel@chiltern.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/06/387
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameLiposomal Amikacin (Arikace TM)
    D.3.4Pharmaceutical form Nebuliser suspension
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPInhalation use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNSulfato de amikacina
    D.3.9.1CAS number 39831-55-5
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg/ml milligram(s)/millilitre
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number70
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product Yes
    D.3.11.13.1Other medicinal product typeDispersion liposomal esteril de sulfato de amikacina
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Infeccion pulmonar por Pseudomonas Aeruginosa/ colonizacion en pacientes con fibrosis quistica
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Infeccion pulmonar por Pseudomonas Aeruginosa/ colonizacion en pacientes con fibrosis quistica
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Respiratory Tract Diseases [C08]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 14.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10011763
    E.1.2Term Cystic fibrosis lung
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    El objetivo de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a más largo plazo de la administración una vez al día de la formulación inhalada de 560 mg de Arikace durante un máximo de 12 ciclos, comprendiendo cada ciclo un periodo de 28 días en tratamiento seguido de un periodo de 28 días sin tratamiento
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    N/A
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Consentimiento o asentimiento informado por escrito obtenido del paciente, padre/madre o representante legal para participar en el estudio abierto con múltiples ciclos, TR02-110.
    El sujeto ha completado el estudio TR02-108 o TR02-109, y ha cumplido con el protocolo del estudio.
    Las mujeres en edad fértil deben dar negativo en la prueba de embarazo realizada en las 2 semanas anteriores al día 1 y utilizar métodos anticonceptivos eficaces (por ej.: abstinencia, anticonceptivos hormonales o de barrera, esterilidad de la pareja o DIU) a lo largo de todo el estudio. Las mujeres en edad no fértil son las prepuberales, las posmenopáusicas (es decir, amenorrea durante al menos 1 año) o las que son estériles, ya sea una esterilidad natural o quirúrgica.
    E.4Principal exclusion criteria
    El sujeto cumplió alguno de los criterios de discontinuación del medicamento del estudio enumerados en el protocolo TR02-108 o TR02-109.
    Valores elevados de ASAT, ALAT o GGT 3 veces el límite superior de la normalidad (LSN) en las 4 semanas anteriores al día 1.
    Recuento absoluto de neutrófilos < 1000 en las 4 semanas anteriores al día 1.
    Creatinina sérica > 2 veces el LSN en las 4 semanas anteriores al día 1.
    Trastorno psicótico, adictivo u otro trastorno que limita la capacidad de otorgar el consentimiento informado o de cumplir con los requisitos del estudio.
    Historia de alcoholismo, abuso de medicación o drogadicción en el plazo de 6 meses antes del consentimiento.
    Tabaquismo o uso de otras sustancias fumadas en los 6 meses anteriores al consentimiento o se anticipa incapacidad de dejar de fumar a lo largo de todo el estudio.
    Cualquier enfermedad que en la opinión del investigador interfiera en la capacidad del sujeto de realizar el estudio de forma segura o de cumplir los requisitos del estudio.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Acontecimientos adversos (AA) emergentes del tratamiento hasta el día 672.
    Acontecimientos adversos que dan lugar a la suspensión definitiva del medicamento del estudio.
    Acontecimientos adversos graves (AAG) hasta el día 672.
    Anomalías de laboratorio hasta el día 672.
    Tolerabilidad aguda determinada por los cambios en la prueba de la función pulmonar antes y después de la dosis.
    Constantes vitales y saturación de oxígeno (cambio de antes a después de la dosis) y cambio desde el valor basal.
    Cambio en las CIM de Pa y de Burkholderia sp desde el día 1 hasta los días 169, 337, 505 y 672.
    Proporción de sujetos con patógenos emergentes.
    Evaluación de audiología.
    Cambio en la creatinina sérica a lo largo del estudio.
    Medicaciones concomitantes que incluyen antibióticos, antivirales, antifúngicos y otras medicaciones inhaladas tales como broncodilatadores, DNasa, corticoesteroides inhalados.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Despues de la primera fase del estudio (6 ciclos y ~356 días). Después, los pacientes que han re-consentido entrarán en la segunda fase del estudio (con la adicion de 6 ciclos y ~356 días).
    E.5.2Secondary end point(s)
    A. Criterios secundarios de valoración:
    Cambio relativo en FEV1 (litros) y en FEV1 (% del valor predicho) a lo largo del estudio.
    Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar definida por protocolo y proporción de sujetos que presentan una exacerbación pulmonar definida por protocolo.
    Tiempo hasta el primer tratamiento antibiótico antipseudomonas para una exacerbación pulmonar definida por protocolo, proporción de sujetos que inician tratamiento y número de días de tratamiento.
    B. Criterios exploratorios de valoración:
    Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar definida por el investigador y proporción de sujetos que presentan una exacerbación pulmonar definida por el investigador.
    Tiempo hasta la primera exacerbación pulmonar definida utilizando la puntuación de Seattle (criterios de Rosenfeld) y proporción de sujetos que presentan una exacerbación pulmonar definida utilizando la puntuación de Seattle.
    Tiempo hasta el primer tratamiento antibiótico antipseudomonas para cualquier exacerbación pulmonar (definida por protocolo o definida por el investigador), proporción de sujetos que inician tratamiento y número de días de tratamiento.
    Log UFC de Pa y cambio en log UFC de Pa desde el valor basal a lo largo del estudio.
    Log UFC de Burkholderia species y cambio en log UFC de Burkholderia species desde el valor basal a lo largo del estudio.
    Tiempo hasta la hospitalización, número de hospitalizaciones y tiempo de estancia en el hospital, y proporciones de sujetos hospitalizados por cualquier causa.
    Tiempo hasta la hospitalización, número de hospitalizaciones y tiempo de estancia en el hospital, y proporciones de sujetos hospitalizados por la exacerbación pulmonar.
    Cambio en los síntomas comunicados por el paciente desde el valor basal a lo largo del estudio determinado por el diario de síntomas respiratorios de la fibrosis quística (DSRFQ) (herramienta disponible únicamente en inglés y por tanto se rellenará únicamente en los países de habla inglesa por sujetos que se sientan cómodos leyendo y hablando inglés).
    Cambio en los síntomas respiratorios desde el valor basal a lo largo del estudio determinado por el cuestionario revisado de la fibrosis quística (CFQ-R). Evaluación de la clasificación global de la salud (GRH) en cada visita del estudio y cambio desde el valor basal a lo largo del estudio.
    Proporción de sujetos que comunican absentismo laboral o escolar debido a las complicaciones subyacentes de la FQ y número de días de absentismo.
    FEV1 (litros) y FEV1 (% del valor predicho) a lo largo del estudio y cambio absoluto en FEV1 (litros) y FEV1 (% del valor predicho) a lo largo del estudio; capacidad vital forzada (CVF) y flujo espiratorio forzado (FEF(25-75%)) a lo largo del estudio y cambio absoluto y cambio relativo en CVF y FEF(25-75%) a lo largo del estudio.
    Evaluación del tiempo hasta y la frecuencia de las exacerbaciones pulmonares, cambio relativo en FEV1 (volumen) y FEV1 (% del valor predicho), tiempo hasta el tratamiento antipseudomonas de rescate, cambio en log UFC, cambio en CFQR-dominio respiratorio, cambio en el diario de síntomas respiratorios de la fibrosis quística (DSRFQ) y cambio en la clasificación global de la salud por FEV1 (% del valor predicho), edad y más subgrupos.
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    Dia 1 a día 672
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy Yes
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others Yes
    E.6.13.1Other scope of the trial description
    Tolerabilidad
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) No
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) Yes
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other Yes
    E.8.1.7.1Other trial design description
    NA Brazo único en el estudio
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other Yes
    E.8.2.3.1Comparator description
    NA Brazo único en el estudio
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned10
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA92
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Australia
    Belgium
    Bulgaria
    Canada
    France
    Germany
    Greece
    Hungary
    Macedonia, the former Yugoslav Republic of
    New Zealand
    Poland
    Serbia
    Slovakia
    Spain
    Sweden
    Ukraine
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    Último paciente, última visita
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years2
    E.8.9.1In the Member State concerned months0
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years2
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1Number of subjects for this age range: 75
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) Yes
    F.1.1.5.1Number of subjects for this age range: 15
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.1.6.1Number of subjects for this age range: 60
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 3
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 2
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally Yes
    F.3.3.6.1Details of subjects incapable of giving consent
    En caso de pacientes menores de 18 años , el consentimiento debe darse por los padres/tutores
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state50
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 250
    F.4.2.2In the whole clinical trial 250
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    Al final del estudio el médico tendrá la prerrogativa de tratar a los pacientes como hacen en su práctica normal clínica.
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2011-09-22
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2011-09-09
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2015-07-16
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    The status and protocol content of GB trials is no longer updated since 1 January 2021. For the UK, as of 31 January 2021, EU Law applies only to the territory of Northern Ireland (NI) to the extent foreseen in the Protocol on Ireland/NI. Legal notice
    As of 31 January 2023, all EU/EEA initial clinical trial applications must be submitted through CTIS . Updated EudraCT trials information and information on PIP/Art 46 trials conducted exclusively in third countries continues to be submitted through EudraCT and published on this website.

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