E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Síndromes mielodisplásicos (SMDs) con IPSS de alto riesgo o intermedio-2 que no toleren tratamiento, sean refractarios o no candidatos a azacitidina, SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusión de hematíes que no sean candidatos a tratamiento con quimioterapia intensiva y/o Azacitidina comparado con la mejor terapia de soporte definida como tratamiento de soporte trasfusional. |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cancer [C04] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.0 |
E.1.2 | Level | HLGT |
E.1.2 | Classification code | 10035227 |
E.1.2 | Term | Plasma cell neoplasms |
E.1.2 | System Organ Class | 10005329 - Blood and lymphatic system disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Determinar la efectividad de la hidralazina combinada con ácido valproico en el tratamiento de los Síndromes mielodisplásicos comparado con el mejor cuidado de soporte (MCS). La efectividad, definida como mejora de la respuesta hematológica, se medirá en g/dL de hemoglobina ganados tras el tratamiento. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Determinar la efectividad de hidralazina y valproico, definida en términos de respuesta citogenética.
Determinar la efectividad de hidralazina y valproico en términos de respuesta morfológica.
Evaluar la seguridad de la hidralazina y ácido valproico en el tratamiento de los síndromes mielodisplásico. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Todos los pacientes deben cumplir todos los siguientes criterios de inclusión:
1. Capacidad para entender y firmar voluntariamente el formulario de consentimiento informado.
2. Edad 18 años en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado.
3. Capacidad y disposición para cumplir el calendario de visitas del estudio y los demás requisitos del protocolo.
4. Diagnóstico documentado de SMDs acorde a los criterios IPSS de enfermedad de riesgo intermedio-2, alto riesgo o de cualquier riesgo con necesidades trasfusionales.
5. Anemia dependiente de transfusión de hematíes definida como la ausencia de un período de 56 días consecutivos sin transfusión de hematíes durante al menos los 112 días previos (16 semanas).
6. Comprometerse tanto la mujer como el hombre a usar anticonceptivos de alta eficacia.
7. Pacientes no candidatos a tratamiento con Azacitidina o quimioterapia intensiva. |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Los pacientes que presenten alguno de los siguientes criterios de exclusión no podrán ser incluidos en el ensayo clínico:
1. Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
2. Trasplante de progenitores hematopoyéticos previo.
3. Pacientes con déficit de vitamina B12, Ácido Fólico y Hierro
4. Toda afección o enfermedad psiquiátrica grave que impida al paciente firmar el formulario de consentimiento informado o comporte para el paciente un riesgo inaceptable en caso de participar en el estudio.
5. Hipersensibilidad a hidralazina y/o Ác. Valproico |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
La variable de efectividad principal es el cambio en la concentración de hemoglobina respecto al nivel basal en los pacientes que manifiestan una respuesta eritroide. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | Yes |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | Yes |
E.6.13.1 | Other scope of the trial description |
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E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | Yes |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 0 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 1 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 1 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 6 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 2 |