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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
  • Learn   more about the EU Clinical Trials Register   including the source of the information and the legal basis.


    The EU Clinical Trials Register currently displays   36781   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   6074   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2011-002228-42
    Sponsor's Protocol Code Number:P101202
    National Competent Authority:France - ANSM
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2011-08-29
    Trial results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
    Expand All   Collapse All
    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedFrance - ANSM
    A.2EudraCT number2011-002228-42
    A.3Full title of the trial
    Evaluation de l'efficacité de RAD001 sur la croissance des schwannomes vestibulaires chez des patients souffrant de neurofibromatose de type 2.
    A.3.2Name or abbreviated title of the trial where available
    AFINF2
    A.4.1Sponsor's protocol code numberP101202
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS (AP-HP)
    B.1.3.4CountryFrance
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorNon-Commercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing support
    B.4.2Country
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisation
    B.5.2Functional name of contact point
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation Yes
    D.2.1.1.1Trade name Afinitor
    D.2.1.1.2Name of the Marketing Authorisation holderNovartis Europharm Limited
    D.2.1.2Country which granted the Marketing AuthorisationUnited Kingdom
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community No
    D.2.5.1Orphan drug designation number
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameAfinitor
    D.3.4Pharmaceutical form Tablet
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPOral use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNEvérolimus
    D.3.9.3Other descriptive nameRAD001
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number5
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin Yes
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) Information not present in EudraCT
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product Information not present in EudraCT
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product No
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    patients souffrant de Neurofibromatose de type 2 et qui ont un Schwannomes vestibulaires
    E.1.1.2Therapeutic area Diseases [C] - Cancer [C04]
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 14.0
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10029268
    E.1.2Term Neurofibromatosis
    E.1.2System Organ Class 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    Déterminer si RAD001a un effet sur la croissance des Schwannomes Vestibulaires chez des patients NF2
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    Déterminer si RAD001 a un effet sur la croissance des autres tumeurs intracrâniennes ;
    Evaluer l'efficacité de RAD001 sur l'audition;
    Déterminer si RAD001 module des voies de signalisation dans les tumeurs éventuellement réséquées pendant la durée de cette étude.
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Caractéristiques de la maladie
    - Diagnostic de NF2 suivant les critères du National Institutes of Health (NIH) (12) incluant :
    o Schwannome vestibulaire bilatéral ou
    o un membre de la famille NF2 et un SV unilatéral
    o SV unilatéral et deux items parmi : méningiome, schwannome, gliome, neurofibrome, opacités lenticulaires subcapsulaires postérieures.
    - Évidence de progression de la maladie définie par une croissance sur les 12 mois précédents d'au moins un SV de plus de 20% en volumétrique chez des sujets à risque de complications chirurgicales (surdité, paralysie faciale, atteinte des nerfs mixtes) ou qui refusent la chirurgie
    - Appréciation de l'investigateur principal sur le fait que la participation au protocole offre une balance bénéfice/risque acceptable par rapport à la situation clinique du patient liée à la NF2 et à son évolutivité, les bénéfices et risques respectifs de la chirurgie ou éventuellement d'un traitement radiochirugical

    Caractéristiques du patient
    - Age > ou = 15 ans.
    - Acceptation et capacité à prendre le médicament, à suivre les visites de contrôle incluant les différents examens complémentaires et à se soumettre aux restrictions liées à l'étude.
    E.4Principal exclusion criteria
    - Impossibilité de réaliser le suivi radiologique régulier par IRM
    - Impossibilité de tolérer le suivi audiologique et de comprendre le langage français utilisé dans les tests -audiométrie vocale (si l'audition est présente et à évaluer).
    - Impossibilité de réaliser une mesure volumétrique adéquate de la lésion cible (à cause d'éventuels artefacts lies à un implant cochléaire ou du tronc cérébral, existence d'autres lésions au contact de la lésion cible empêchant de délimiter précisément le volume tumoral cible)
    - Traitement du SV par radiochirurgie dans les 5 ans précédents
    - Existence d'une tumeur maligne dans les 5 ans précédents,
    - immunodépression (HIV connu),
    - hépatite aigue,
    - problème médical sérieux non contrôlé (insuffisance cardiaque sévère, infarctus récent ou angor instable, insuffisance respiratoire avec SaO2 <88% ou tests respiratoires <50% Nle, diabète avec Glycémie>1.5 x Nl)
    - INR>1.5
    - problème médical dont le traitement pourrait être compromis par une complication liée à l'essai.
    - Prise de corticoïdes dans les 4 semaines avant le début du traitement.
    - Prise d'un autre traitement dans le cadre d'un autre essai ou autre traitement pouvant être donné dans le cadre compassionnel chez les patients NF2 (Bevacizumab,) dans les 4 semaines précédant le début,
    - Patients recevant un traitement chronique par voie générale avec des corticostéroïdes ou un autre immunosuppresseur. Les traitements locaux ou inhalés sont acceptés.
    - Patients ayant eu une chirurgie majeure ou un traumatisme sévère dans les 4 semaines précédant le début de l'étude, ou patients n'ayant pas récupéré d'une chirurgie majeure ou patients programmés pour une chirurgie majeure pendant la durée de l'étude
    - Patients ayant été immunisés avec des vaccins vivant atténués (BCG, Rougeole, Oreillons, rubéole, Varicelle, Zona, Fièvre Jaune) ou ayant été en contact avec des personnes vaccinées depuis moins d'une semaine dans la semaine précédent l'inclusion.
    - Patients présentant une dysfonction intestinale ou une maladie intestinale pouvant diminuer l'absorption de RAD001 (ulcère, vomissements, diarrhée, syndrome de malabsorption)
    - Patients avec une hypersensibilité connue à l'everolimus ou aux autres rapamycines (sirolimus, temserolimus) ou aux excipients
    - Femmes enceintes, allaitant ou en âge de procréer et qui n'utilisent pas de moyens de contraception jugé efficace par l'investigateur (pendant toute la durée de l'étude et 8 semaines après). Les femmes doivent avoir un test de grossesse négatif dans les 7 jours précédents la prise d'everolimus.
    - hommes dont les partenaires n'utilisent pas un moyen de contraception adéquate pendant la durée de l'étude et 8 semaines après.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    Réponse radiographique volumétrique des SV (définie comme une décroissance d'au moins 20% du volume de la tumeur) évaluée par une Imagerie par Résonance Magnétique (IRM) entre le début de l'étude et après 1 an de traitement.
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    1 an
    E.5.2Secondary end point(s)
    Réponse radiographique (définie comme une décroissance d'au moins 20% du volume) des autres tumeurs intracrâniennes évaluée par une IRM au début, après 1 an de traitement et à 12 mois après la fin du traitement.
    Amélioration de l'audition évaluée par une audiométrie tonale après 1 an de traitement et 12 mois après la fin du traitement.
    Amélioration de la reconnaissance vocale (liste de mots monosyllabiques) après 1 an de traitement et à 12 mois après la fin du traitement. .
    Évaluation de l'inhibition des voies de signalisation en aval par l'analyse pharmacodynamique des effets de RAD0001 dans les échantillons tumoraux des patients NF2 éventuellement opérés pendant la durée de l'étude.
    Évaluation de la tolérance: Incidence des évènements indésirables, des évènements indésirables graves, des modifications de l'état général et des examens biologiques.
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    24 mois
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic No
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response No
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled No
    E.8.1.1Randomised No
    E.8.1.2Open Yes
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind No
    E.8.1.5Parallel group No
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo No
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial1
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned Yes
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned No
    E.8.5The trial involves multiple Member States No
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA No
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA Information not present in EudraCT
    E.8.7Trial has a data monitoring committee No
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years3
    E.8.9.1In the Member State concerned months1
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 Yes
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) Yes
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients Yes
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state10
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2011-09-15
    N.Ethics Committee Opinion of the trial application
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    P.Date of the global end of the trial2016-04-15
    As of 1.2.2020, the UK is no longer an EU Member State. However, EU law still applies to the UK during the transition period
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