E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Sclérodermie systémique avec sclérodactylie : forme cutanée limitée selon les critères de LeRoy et Medsger (LeRoy and Medsger 2001) |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Body processes [G] - Circulatory and Respiratory Physiological Phenomena [G09] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Déterminer l’effet pharmacodynamique du tréprostinil administré par iontophorèse cutanée chez le volontaire sain, au niveau de la pulpe des doigts. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Déterminer l’effet pharmacodynamique du tréprostinil administré par iontophorèse cutanée chez le patient sclérodermique, au niveau des doigts (et de l’avant bras sous réserve de passage systémique limité lors de la première partie de l’étude chez le volontaire sain).
Evaluer la biodisponibilité systémique de l’iontophorèse de tréprostinil au niveau du doigt et de l’avant-bras chez le volontaire sain.
Evaluer la cinétique et l’hétérogénéité spatiale du passage dermique du tréprostinil administré par iontophorèse au niveau de l’avant-bras chez le volontaire sain.
Evaluer la tolérance de l’iontophorèse digitale de tréprostinil chez le volontaire sain et le patient sclérodermique.
Déterminer l’effet pharmacodynamique du tréprostinil administré par iontophorèse cutanée chez le volontaire sain, au niveau du dos des doigts. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Volontaires sains : Première partie - Age de 18 ans au moins - Personne affilié à la sécurité sociale ou bénéficiaire d’un tel régime - Consentement éclairé et écrit signé
Patients : Seconde partie - Age de 18 ans au moins - Personne affilié à la sécurité sociale ou bénéficiaire d’un tel régime - Consentement éclairé et écrit signé - Sclérodermie systémique avec sclérodactylie : forme cutanée limitée selon les critères de LeRoy et Medsger (LeRoy and Medsger 2001) |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
- Femme enceinte, parturiente, mère qui allaite - Personne privée de liberté par décision judiciaire ou administrative, personne faisant l’objet d’une mesure de protection légale - Consommation de tabac - Pour la première partie uniquement : maladie chronique
Patients : Seconde partie - Sclérodermie systémique limitée, sans sclérodactylie selon les critères de LeRoy et Medsger (LeRoy and Medsger 2001) ; - Sclérodermie systémique avec sclérodactylie : forme cutanée diffuse selon les critères de LeRoy et Medsger (LeRoy and Medsger 2001) - Présence de cicatrices pulpaires ou d’ulcérations digitales actives
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Aire sous la courbe de l’augmentation de flux cutané 10 heures (AUC0-10) après iontophorèse de tréprostinil (2,56.10-4 M ; 20 min à 17 µA.cm-2) évaluée en imagerie laser speckle, comparée à l’iontophorèse de chlorure de sodium (NaCl). |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Aire sous la courbe de l’augmentation de flux cutané 10 heures (AUC0-10) après iontophorèse de tréprostinil (2,56.10-4 M) évaluée en imagerie laser speckle, comparée à l’iontophorèse de NaCl.
AUC des concentrations plasmatiques de tréprostinil, à partir des dosages plasmatiques 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h et jusqu’à 10 h après iontophorèse (20 min 17 µA.cm-2)
AUC des concentrations de tréprostinil dans le dialysat de deux fibres de microdialyse intradermiques, espacées de 1 cm, sur une période de 8 h suivant une iontophorèse de 20 min à 17 µA.cm-2.
Recueil clinique des événements indésirables et mesure en continu de la tension artérielle.
Aire sous la courbe de l’augmentation de flux cutané 10 heures (AUC0-10) après iontophorèse de tréprostinil (2,56.10-4 M ; 20 min à 17 µA.cm-2) évaluée en imagerie laser speckle, comparée à l’iontophorèse de chlorure de sodium (NaCl).
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | Yes |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | Yes |
E.7.1.3.1 | Other trial type description |
pharmacocinétique et pharmacodynamique |
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E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.3.1 | Comparator description |
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E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |