E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Patients de plus de 12 ans présentant un Syndrome de Prader Willi |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Psychiatry and Psychology [F] - Mental Disorders [F03] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.0 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10036476 |
E.1.2 | Term | Prader-Willi syndrome |
E.1.2 | System Organ Class | 10010331 - Congenital, familial and genetic disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Evaluation de l'efficacité du topiramate à la dose de 200 mg sur les symptômes cibles psychiatriques (troubles du comportement alimentaire, manifestations d'automutilations, irritabilité et impulsivité) chez les patients présentant un syndrome de Prader Willi. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Evaluation de la tolérance du topiramate à la dose de 200 mg en particulier sur le plan psychiatriques (hallucinations). |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Patient présentant un syndrome de Prader Willi confirmé par un diagnostic génétique. 2. Patient présentant au moins un des symptômes suivants : - Présence d'automutilations - Impulsivité et/ou agressivité - Trouble du comportement alimentaire et/ou obésité 3. Age compris entre 12 et 45 ans inclus 4. Poids supérieur à 50 kg 5. signature du consentement par le patient ou les titulaires de l'autorité parentale (ou le tuteur légal)
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E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Répondant aux critères de Schizophrénies selon le DSM IV 2. Présence d'hallucination (Echelles SAPS et Echelle d'hallucination) 3. A déjà pris du topiramate à dose efficace et pendant une durée suffisante sans efficacité 4 Psychotropes introduit depuis moins de trois mois ou changement de dose depuis moins de trois mois. 5. Psychotropes arrêtés depuis moins d'un mois, ou trois mois dans le cas de la fluoxetine. 6. Impossibilité de trouver un adulte informatif sur le comportement du sujet. 7. Hypersensibilité connue à l'un des constituants du topiramate ou de son placebo 8. Hypersensibilité connue aux sulfamides 9 Epilepsie associée ou prise d'un autre anti-convulsivant ou thymorégulateur. 10. Médication avec du millepertuis 11. Non affiliation à un régime de sécurité sociale 12. Patient connu pour être non compliant
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Pour l'efficacité nous utiliserons en critère primaire la réponse positive du patient au traitement, la réponse étant définie par l'obtention d'un score de 1 ou 2 à la CGI d'amélioration après 8 semaines de traitement Pour la tolérance le critère primaire sera l'évolution de SAPS (hallucination)
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
après 8 semaines de traitement |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Les critères secondaires seront le score à l'Aberrant Behavior Checklist - Sous score d'irritabilité (diminution de au moins 20% du score entre le début et la fin de l'étude, à 8 semaines selon les critères standard des études de références) et toutes les autres mesures. |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
après 8 semaines de traitement |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 9 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |