Clinical Trial Results:
A Phase 2b, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group, Dose-Ranging Study to Evaluate the Efficacy and Safety of VX-765 in Subjects With Treatment-Resistant Partial Epilepsy With a 24-Week Open-Label Extension
Due to the EudraCT – Results system being out of service between 31 July 2015 and 12 January 2016, these results have been published in compliance with revised timelines.
Summary
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EudraCT number |
2011-004156-19 |
Trial protocol |
DE CZ AT HU GB FI |
Global end of trial date |
24 Sep 2013
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
13 Jul 2016
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First version publication date |
13 Jul 2016
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX11-765-402
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01501383 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States, 02210-1862
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
18 Oct 2013
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
24 Sep 2013
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
Part A: To evaluate the efficacy of VX-765 to treat seizures in subjects with treatment-resistant partial epilepsy and to evaluate the safety and tolerability of VX-765 in subjects with treatment-resistant partial epilepsy; Part B: To evaluate the safety and tolerability of long term VX-765 treatment in subjects with treatment-resistant partial epilepsy.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
20 Dec 2011
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 7
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 48
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Worldwide total number of subjects |
55
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EEA total number of subjects |
7
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
|
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Children (2-11 years) |
0
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||
Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
55
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From 65 to 84 years |
0
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||
85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
- | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
An administrative decision was made by Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Vertex) to stop the enrollment of subjects during the conduct of this study and to postpone further clinical development of VX-765 for the treatment of epilepsy. A total of 55 subjects were randomized in to study. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Part A: Double Blind Treatment Period
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Double blind | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Roles blinded |
Subject, Investigator, Carer | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
|
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Arm title
|
Part A Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Placebo matched to VX-765 tablet three times daily (TID) up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Placebo | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Placebo
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
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Dosage and administration details |
Placebo matched to VX-765 tablet TID.
|
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Arm title
|
Part A VX-765 300 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
VX-765 300 milligram(mg) tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
|
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Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
|
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Arm title
|
Part A VX-765 600 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product code |
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
|
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Arm title
|
Part A VX-765 900 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
|
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Arm title
|
Part A VX-765 1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
|
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
|
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Routes of administration |
Oral use
|
||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dosage and administration details |
VX-765 1200 mg tablet TID.
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Period 2
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Period 2 title |
Part B: Open-label Extension Period
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Is this the baseline period? |
No | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
|
Part A Placebo to Part B VX-765 600/900/1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received placebo matched to VX-765 tablet (TID) up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
|
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Arm title
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Part A VX-765 300 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received VX-765 300 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
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Arm title
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Part A VX-765 600 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
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Arm title
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Part A VX-765 900 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
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Arm title
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Part A VX-765 1200 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Subjects who received VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
VX-765
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
VX-765 tablet TID.
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Notes [1] - The number of subjects starting the period is not consistent with the number completing the preceding period. It is expected the number of subjects starting the subsequent period will be the same as the number completing the preceding period. Justification: Only subjects who completed the Part A Treatment Period and elected to enter Part B and met Part B eligibility criteria were included in Part B. |
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Part A Placebo
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Reporting group description |
Placebo matched to VX-765 tablet three times daily (TID) up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A VX-765 300 mg
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Reporting group description |
VX-765 300 milligram(mg) tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A VX-765 600 mg
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Reporting group description |
VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A VX-765 900 mg
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Reporting group description |
VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Part A VX-765 1200 mg
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Reporting group description |
VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Part A Placebo
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Reporting group description |
Placebo matched to VX-765 tablet three times daily (TID) up to Week 13. | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 300 mg
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Reporting group description |
VX-765 300 milligram(mg) tablet TID up to Week 13. | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 600 mg
|
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Reporting group description |
VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13. | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 900 mg
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Reporting group description |
VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13. | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 1200 mg
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Reporting group description |
VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13. | ||
Reporting group title |
Part A Placebo to Part B VX-765 600/900/1200 mg
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Reporting group description |
Subjects who received placebo matched to VX-765 tablet (TID) up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 300 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg
|
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Reporting group description |
Subjects who received VX-765 300 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 600 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg
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Reporting group description |
Subjects who received VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 900 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg
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Reporting group description |
Subjects who received VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). | ||
Reporting group title |
Part A VX-765 1200 mg to Part B VX-765 600/900/1200 mg
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Reporting group description |
Subjects who received VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13 in Part A and met Part B eligibility criteria, received VX-765 900 mg TID for 12 weeks (from end of Week 13 through Week 25) followed by VX-765 600 mg or 900 mg or 1200 mg as per Investigator discretion for 12 weeks (Week 26 through Week 37). |
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End point title |
Part A: Percent Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part A Late Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Percent reduction in weekly seizure frequency refers to the percent reduction in the (average) weekly seizure frequency occurring during a target time period relative to the Baseline Period in Part A. Seizure frequency was derived from observed seizure frequency data by normalizing the observed data to a 7-day period, with no imputation for gaps in reporting or early discontinuations. Analysis was performed on Part A Full Analysis Set (FAS) (defined as all randomized subjects who received at least 1 dose of study drug [VX-765 or placebo] and had at least 1 treatment-period efficacy measurement) subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 5 to Week 9), in each treatment group.
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End point type |
Primary
|
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End point timeframe |
Part A baseline, Part A late treatment period (Week 5 through Week 13)
|
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|
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Statistical analysis title |
Jonckheere-Terpstra Trend Comparison | ||||||||||||||||||||||||
Comparison groups |
Part A Placebo v Part A VX-765 300 mg v Part A VX-765 600 mg v Part A VX-765 900 mg v Part A VX-765 1200 mg
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||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
51
|
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Analysis specification |
Post-hoc
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Analysis type |
other | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.5223 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
Jonckheere-Terpstra Trend Test | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
|
|||||||||||||||||||||||||
End point title |
Part A: Percentage of Subjects with 50% or Greater Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part A Late Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
The 95% confidence interval (CI) examine the >=50% response rate proportion CI for each treatment group, separately. This test served as an additional method (unadjusted by baseline seizure frequency) to examine the proportions of subjects with >=50% reduction in seizure frequency during the Late Treatment Period. Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 5 to Week 9), in each treatment group.
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||||||||||||||||||||||||
End point type |
Primary
|
||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Part A baseline, Part A late treatment period (Week 5 through Week 13)
|
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|
|||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis title |
Cochran Armitage Trend Test | ||||||||||||||||||||||||
Statistical analysis description |
P value for linear trend test between the placebo group and the 4 sequentially dose-escalated VX-765 treatment groups.
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Comparison groups |
Part A Placebo v Part A VX-765 300 mg v Part A VX-765 600 mg v Part A VX-765 900 mg v Part A VX-765 1200 mg
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||||||||||||||||||||||||
Number of subjects included in analysis |
51
|
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Analysis specification |
Post-hoc
|
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Analysis type |
other | ||||||||||||||||||||||||
P-value |
= 0.8147 | ||||||||||||||||||||||||
Method |
Cochran Armitage Trend Test | ||||||||||||||||||||||||
Confidence interval |
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End point title |
Part A: Safety and Tolerability – Percentage of Subjects with Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Treatment-emergent AEs (TEAEs), referred to as AEs, for Part A were defined as any AEs that were reported or worsened on or after the start of study drug (1) through the Part A Safety Follow-up Visit for subjects who were not eligible or did not elect to enter the OLE, and (2) through the last day of the Part A Treatment Period for subjects who entered the OLE. Results are reported separately for treatment period (TP) and safety follow-up period (SFUP). The Safety Set for Part A included all subjects who received at least 1 dose of study drug. The number of subjects for each time-point are specified as “n”.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Part A: Start of study drug through safety follow-up (up to Week 17)
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for safety endpoint. |
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Safety and Tolerability – Percentage of Subjects with AEs and SAEs [2] | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
TEAEs for Part B were defined as AEs that were reported or worsened on or after the start of Part B study drug dosing through the Part B Safety Follow-up Visit. Results are reported separately for treatment period (TP) and safety follow-up period (SFUP). The Safety Set for Part B included all subjects who received at least 1 dose of study drug.
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||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point type |
Primary
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End point timeframe |
Part B: Start of study drug through safety follow-up (up to Week 41)
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Notes [2] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: No statistical analysis was planned for safety endpoint. |
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|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Percentage of Subjects Who Were Seizure-Free During the Part A Late Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 5 to Week 9), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A late treatment period (Week 5 through Week 13)
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|||||||||||||||||||||||||
No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Percent Reduction in Weekly Seizure Frequency During Entire Part A Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Percent reduction in weekly seizure frequency refers to the percent reduction in the (average) weekly seizure frequency occurring during a target time period relative to the Baseline Period in Part A. Seizure frequency was derived from observed seizure frequency data by normalizing the observed data to a 7-day period, with no imputation for gaps in reporting or early discontinuations. Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 1 to Week 7), in each treatment group.
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||||||||||||||||||||||||
End point type |
Secondary
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||||||||||||||||||||||||
End point timeframe |
Part A baseline, Part A entire treatment period (through Week 13)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Percentage of Subjects with 50% or Greater Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part A Entire Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 1 to Week 7), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A baseline, Part A entire treatment period (through Week 13)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Percentage of Subjects Who Were Seizure-Free During the Part A Entire Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 1 to Week 7), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A entire treatment period (through Week 13)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Maximum Number of Consecutive Days that Subjects did not have Seizures at any time During the Part A Late Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 5 to Week 9), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A late treatment period (Week 5 through Week 13)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part A: Maximum Number of Consecutive Days that Subjects did not have Seizures at any time During the Part A Entire Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part A FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 1 to Week 7), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A entire treatment period (through Week 13)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Pharmacokinetics (PK) of VX-765, VRT-043198, and Concomitant Antiepileptic Drug (AED) Levels in blood | ||||||||||||||||||
End point description |
The PK analyses are omitted per the FDA Guidance Document “Submission of Abbreviated Reports and Synopses in Support of Marketing Applications".
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
NA
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Notes [3] - The PK analyses are omitted as specified in endpoint description. [4] - The PK analyses are omitted as specified in endpoint description. [5] - The PK analyses are omitted as specified in endpoint description. [6] - The PK analyses are omitted as specified in endpoint description. [7] - The PK analyses are omitted as specified in endpoint description. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part B Entire Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Percent reduction in weekly seizure frequency refers to the percent reduction in the (average) weekly seizure frequency occurring during a target time period relative to the Baseline Period in Part A. Seizure frequency was derived from observed seizure frequency data by normalizing the observed data to a 7-day period, with no imputation for gaps in reporting or early discontinuations. Analysis was performed on Part B FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 14 to Week 25), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A Baseline, Part B entire treatment period (end of Week 13 through Week 37)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percentage of Subjects with 50% or Greater Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part B Entire Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part B FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 14 to Week 25), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A Baseline, Part B entire treatment period (end of Week 13 through Week 37)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Percentage of Subjects with 75% or Greater Reduction in Weekly Seizure Frequency During Part B Entire Treatment Period Compared to Part A Baseline | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part A Baseline, Part B entire treatment period (end of Week 13 through Week 37)
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Notes [8] - Analysis was not performed due to early study termination. [9] - Analysis was not performed due to early study termination. [10] - Analysis was not performed due to early study termination. [11] - Analysis was not performed due to early study termination. [12] - Analysis was not performed due to early study termination. |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percentage of Subjects Who Were Seizure-Free During the Part B Entire Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
Analysis was performed on Part B FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 14 to Week 25), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part B entire treatment period (end of Week 13 through Week 37)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Number of Subjects in Categories of Total Number of Days Seizure-free During the Part B Entire Treatment Period | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Number of subjects are reported in categories of total number of days seizure-free. Analysis was performed on Part B FAS subjects who met the minimum seizure-log data criteria of at least half of the time period (Week 14 to Week 25), in each treatment group.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Part B entire treatment period (end of Week 13 through Week 37)
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Part B: Percent Increase in Weekly Seizure-Free Days During the Part B Entire Treatment Period Compared to the Part A Baseline Period | ||||||||||||||||||||||||
End point description |
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
NA
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Notes [13] - Analysis was not performed due to early study termination. [14] - Analysis was not performed due to early study termination. [15] - Analysis was not performed due to early study termination. [16] - Analysis was not performed due to early study termination. [17] - Analysis was not performed due to early study termination. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Part A: Start of study drug through safety follow-up (up to Week 17); Part B: Start of study drug through safety follow-up (up to Week 41)
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
14.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Placebo - Part A
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Reporting group description |
Placebo matched to VX-765 tablets TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-765 300 mg - Part A
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Reporting group description |
VX-765 300 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-765 600 mg - Part A
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Reporting group description |
VX-765 600 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-765 900 mg - Part A
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Reporting group description |
VX-765 900 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-765 1200 mg - Part A
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Reporting group description |
VX-765 1200 mg tablet TID up to Week 13. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
VX-765 - Overall Part B
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Reporting group description |
Subjects who received any dose of VX-765 TID during Part B. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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18 Jan 2012 |
Added an interim analysis for the evaluation of efficacy endpoints to assist with the planning of clinical development activities with VX-765. |
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13 Apr 2012 |
Added “Part A” and “Part B”. “Part A” included the randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, dose-ranging part of the study and “Part B” included the OLE. |
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23 Apr 2012 |
Clarified the Day 92 assessments in Part B. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
Decimal point consistency could not be maintained as EudraCT system does not recognize the trailing zero after decimal point. |