E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
patients de 2 à 6 ans inclus, porteurs d'une drépanocytose. |
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MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 14.1 |
E.1.2 | Level | PT |
E.1.2 | Classification code | 10038683 |
E.1.2 | Term | Respiratory disorder |
E.1.2 | System Organ Class | 10038738 - Respiratory, thoracic and mediastinal disorders |
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E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Estimation de la fréquence des complications vaso-occlusives et d'un EDTC anormal à 18 mois de suivi dans une population de jeunes enfants drépanocytaires dont l'examen polysomnographique aura permis de distinguer 3 sous-populations : o normale : groupe 1, o anomalies du sommeil en rapport avec une pathologie obstructive des VAS ou des bronches : groupe 2, o anomalies du sommeil associées à une hypoxémie isolée sans obstruction (haute ou basse) identifiée : groupe 3 faisant l'objet de l'évaluation thérapeutique. Cette population est celle concernant l'objectif principal.
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
- Estimation de la fréquence des troubles du sommeil dans une population de jeunes enfants drépanocytaires.
- Evaluation de l'efficacité d'un traitement par hydroxycarbamide versus placebo dans un groupe de jeunes patients drépanocytaires dont l'examen polysomnographique aura isolé des anomalies du sommeil associées à une hypoxémie isolée sans obstruction (haute ou basse) identifiable, sur : o la survenue de crises vaso-occlusives et/ou un EDTC anormal sur les 16 mois suivants. o la diminution / disparition de l'hypoxémie nocturne observée lors de la polysomnographie initiale.
- Analyser le lien entre anomalies respiratoires et non respiratoires du sommeil et anomalies retrouvées à l'écho-doppler transcrânien.
- Préciser l'intérêt de la polysomnographie par rapport à la polygraphie ventilatoire dans le diagnostic des anomalies du sommeil à l'inclusion. |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
Critères d'inclusion (tous patients, avant détermination du groupe) - Enfants d'âge 2 ans et < 6 ans au moment de l'inclusion - Syndrome drépanocytaire majeur sévère : homozygotes SS, S thalassémiques S ° et SDPunjab. - Non transfusé depuis au moins 3 mois - Non traité par Hydroxycarbamide (HC) (arrêt depuis au moins 3 mois) - Consentement éclairé et écrit des titulaires de l'autorité parentale - Réalisation d'un examen médical préalable - Affiliation à un régime de sécurité sociale (bénéficiaire ou ayant droit)
Critères supplémentaires : critères de randomisation dans l'essai clinique (groupe 3 uniquement) - Trouble respiratoire isolé sans anomalie obstructive détectée à la polysomnographie - Hypoxémie isolée |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Critères de non-inclusion (tous patients, avant détermination du groupe) - Encéphalopathie - Autre pathologie pouvant interférer avec la réalisation correcte des examens prévus au protocole - Contre-indication à l'utilisation de MEOPA (voir RCP) - Hospitalisation, quel qu'en soit le motif, datant de moins de 3 semaines
Critères supplémentaires : critères de non-randomisation dans l'essai clinique (groupe 3 uniquement) : - Hypersensibilité à l'hydroxycarbamide ou à un des excipients - Hypoplasie médullaire caractérisée par les résultats suivants aux analyses sanguines : neutrophiles < 2000/mm3, plaquettes < 80 000/mm3, diminution de l'Hémoglobine > 20% par rapport à l'hémoglobine de base, a fortiori hémoglobine < 4,5 g/dl, réticulocytes < 80 000/mm3 si la concentration en hémoglobine est < 9 g/dl. - Insuffisance rénale ou hépatique - Ulcère de jambe - Infection par le VIH - Patient participant à une autre recherche thérapeutique
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Critère d'évaluation principal : Fréquence des complications vaso-occlusives et des EDTC anormaux dans les 18 mois suivant l'inclusion ou l'intervention thérapeutique dans les 4 groupes (groupes 1, 2, 3 HC et 3 placebo).
Critères d'évaluation secondaires : - Analyse des différentes anomalies observées au cours du sommeil, permettant de justifier les traitements à mettre en Ĺ“uvre : apnée, hypopnée, Index d'apnées et d'hypopnées, désaturation, Index d'Apnée Obstructive (IAO/heure), Index d'Apnée Hypopnée obstructive (IAHO/heure), index de désaturation et Index de mouvements périodiques.
- Fréquence des complications vaso-occlusives et des EDTC anormaux dans les 16 mois suivant le début du traitement médicamenteux de l'étude. |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | No |
E.6.5 | Efficacy | No |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | Yes |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | Yes |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 10 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | Information not present in EudraCT |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 6 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |