E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Pacientes con ostenecrosis de la cabeza femoral en estadios precoces, estadios inferiores a IIIC de la clasificación de ARCO. |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Pacientes con osteonecrosis de la cabeza femoral en estapas tempranas de la enfermedad. |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Musculoskeletal Diseases [C05] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Analizar la seguridad y factibilidad de la administración directa intrafemoral de células stem mesenquimales (CSM) autólogas expandidas in vitro en el tratamiento de pacientes con osteonecrosis femoral. |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
Analizar la eficacia del procedimiento medida en términos Clínicos y Radiológicos |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
? Edad entre 18 y 70 años
? Diagnóstico clínico y por imagen (Rx y RMN) de osteonecrosis idiopática de la cabeza femoral
?Estadios < IIIA en la clasificación ARCO |
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E.4 | Principal exclusion criteria |
? Aquellos que a juicio del investigador no estén en una situación adecuada para tolerar el procedimiento
? Criterios clínicos y anestésicos que contraindiquen la cirugía (por ejemplo ASA IV-V)
? Enfermedad grave no controlada
? Mujeres embarazadas
? Pacientes con infección VIH+ |
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Seguridad de procedimiento
Factibilidad del tratamiento celular |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
La seguridad será evaluada por la presencia de efectos adversos, tanto no graves como graves, relacionados con o sin la administración celular. Estos efectos adversos serán monitorizados en todo momento. Se realizará un seguimiento intensivo mediante ingreso hospitalario del enfermo en las horas previas y en los días posteriores a la administración celular. Los pacientes serán monitorizados intrahospitalariamente previo a la administración celular y en los días posteriores. También serán evaluados en la consulta al mes, 3 meses, 6 meses y 1 año tras la administración celular.
La factibilidad del tratamiento será evaluada por los siguientes parámetros:Capacidad de obtención y expansión in vitro de una dosis celular y Administración local de las células en el foco necrótico |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Las variables secundarias son aquellas relacionadas con la eficacia del procedimiento |
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
Clínicos:
o Evolución del dolor: mediante la evaluación seriada de la EVA
o Evolución de la función articular, mediante la evaluación de la escala de Harris
o Evolución de la calidad de vida mediante la evaluación del cuestionario SF-36.
Radiológicos:
Objetivación de la mejoría radiológica mediante resonancia magnética y radiología simple |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | Yes |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | Yes |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | No |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 1 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| Yes |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | No |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | No |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Desde la infusión de las CSM al paciente hasta el fin del seguimiento serán 12 meses. Periodo de reclutamiento: 24 meses desde la inclusión del primer paciente en el estudio. |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |