Clinical Trials Register

Summary
EudraCT Number:	2011-005934-20
Sponsor's Protocol Code Number:	ALLO-WT1/IPC2011-006
National Competent Authority:	France - ANSM
Clinical Trial Type:	EEA CTA
Trial Status:	Ongoing
Date on which this record was first entered in the EudraCT database:	2012-08-14
Trial results

Index
A. PROTOCOL INFORMATION
B. SPONSOR INFORMATION
C. APPLICANT IDENTIFICATION
D. IMP IDENTIFICATION
D.8 INFORMATION ON PLACEBO
E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
P. END OF TRIAL

Expand All Collapse All

A. Protocol Information

A.1

Member State Concerned

France - ANSM

A.2

EudraCT number

2011-005934-20

A.3

Full title of the trial

Etude de phase I/II d'immunothérapie par protéine recwt1-A10+AS01B après greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques chez des patients porteurs d’une hémopathie myéloïde exprimant WT1.

A.3.1

Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language

Etude d'immunothérapie par une protéine appelée recwt1-A10+AS01B après greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques chez des patients porteurs d’une hémopathie myéloïde.

A.3.2

Name or abbreviated title of the trial where available

115558WT1-AS01B-AML-003 (ADJ)

A.4.1

Sponsor's protocol code number

ALLO-WT1/IPC2011-006

A.7

Trial is part of a Paediatric Investigation Plan

A.8

EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan

B. Sponsor Information
B.Sponsor: 1
B.1.1	Name of Sponsor	Institut Paoli-Calmettes
B.1.3.4	Country	France
B.3.1 and B.3.2	Status of the sponsor	Non-Commercial
B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
B.4.1	Name of organisation providing support	GSK
B.4.2	Country	Belgium
B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
B.5.1	Name of organisation	Institut Paoli-Calmettes
B.5.2	Functional name of contact point	Dr Boyer Chammard - Chef de projet
B.5.3	Address:
B.5.3.1	Street Address	232, Bd Sainte Marguerite - BP156
B.5.3.2	Town/ city	Marseille cedex 9
B.5.3.3	Post code	13273
B.5.3.4	Country	France
B.5.4	Telephone number	33(0)4 91 22 37 78
B.5.5	Fax number	33(0)4 91 22 36 01
B.5.6	E-mail	bec@marseille.fnclcc.fr

D. IMP Identification
D.IMP: 1
D.1.2 and D.1.3	IMP Role	Test
D.2	Status of the IMP to be used in the clinical trial
D.2.1	IMP to be used in the trial has a marketing authorisation	No
D.2.5	The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community	No
D.2.5.1	Orphan drug designation number
D.3 Description of the IMP
D.3.1	Product name	WT1-A10 + AS01B
D.3.2	Product code	WT1-A10 + AS01B
D.3.4	Pharmaceutical form	Powder for solution for injection
D.3.4.1	Specific paediatric formulation	No
D.3.7	Routes of administration for this IMP	Intramuscular use
D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
D.3.9.2	Current sponsor code	WT1-A10
D.3.10	Strength
D.3.10.1	Concentration unit	µg microgram(s)
D.3.10.2	Concentration type	equal
D.3.10.3	Concentration number	200
D.3.11 The IMP contains an:
D.3.11.1	Active substance of chemical origin	No
D.3.11.2	Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP)	Yes
	The IMP is a:
D.3.11.3	Advanced Therapy IMP (ATIMP)	No
D.3.11.3.1	Somatic cell therapy medicinal product	No
D.3.11.3.2	Gene therapy medical product	No
D.3.11.3.3	Tissue Engineered Product	No
D.3.11.3.4	Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device)	No
D.3.11.3.5	Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product	No
D.3.11.4	Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy	No
D.3.11.5	Radiopharmaceutical medicinal product	No
D.3.11.6	Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum)	Yes
D.3.11.7	Plasma derived medicinal product	No
D.3.11.8	Extractive medicinal product	No
D.3.11.9	Recombinant medicinal product	Yes
D.3.11.10	Medicinal product containing genetically modified organisms	No
D.3.11.11	Herbal medicinal product	No
D.3.11.12	Homeopathic medicinal product	No
D.3.11.13	Another type of medicinal product	No

D.8 Information on Placebo

E. General Information on the Trial

E.1 Medical condition or disease under investigation

E.1.1

Medical condition(s) being investigated

Leucémie myéloïde aigue ou chronique, syndrome myélodysplasique

E.1.1.1

Medical condition in easily understood language

Leucémie

E.1.1.2

Therapeutic area

Diseases [C] - Cancer [C04]

MedDRA Classification

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	14.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10000886
E.1.2	Term	Acute myeloid leukemia
E.1.2	System Organ Class	10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps)

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	14.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10009015
E.1.2	Term	Chronic myeloid leukemia
E.1.2	System Organ Class	10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps)

E.1.2 Medical condition or disease under investigation

E.1.2	Version	14.1
E.1.2	Level	LLT
E.1.2	Classification code	10028532
E.1.2	Term	Myelodysplasia
E.1.2	System Organ Class	10029104 - Neoplasms benign, malignant and unspecified (incl cysts and polyps)

E.1.3

Condition being studied is a rare disease

E.2 Objective of the trial

E.2.1

Main objective of the trial

Phase I :
Evaluer la tolérance post vaccination chez des patients allogreffés.

Phase II :
Evaluer le taux de réponse immune humorale spécifique observé post vaccination dans cette population.

E.2.2

Secondary objectives of the trial

- Evaluer le taux de réponse immune humorale spécifique observé post vaccination.

- Evaluer la tolérance post injection d’une telle stratégie vaccinale.

- Evaluer une éventuelle corrélation entre la réponse immunitaire (humorale et cellulaire spécifique de WT1) et l’expression de WT1 et la réponse clinique.

- Evaluer la réponse au traitement : survie sans rechute/progression après la greffe, survie globale.

E.2.3

Trial contains a sub-study

E.3

Principal inclusion criteria

1. Patients âgés de plus de 18 ans et de moins de 65 ans
2. Karnofsky ≥ 70 %
3. Diagnostic de leucémie myéloïde aigue ou chronique, ou syndrome myélodysplasique ayant bénéficié d’une allogreffe de cellules souches avec un conditionnement d’intensité réduite par donneur HLA-identique (intrafamilial ou non apparenté avec compatibilité 10/10)
4. Patients en rémission complète morphologique au moment de l’allogreffe et de l’inclusion
5. Expression de WT1 par les cellules tumorales
6. Espérance de vie > 6 mois
7. Fonction rénale adéquate définie par clearance de la créatinine calculée > 50 mL/min
8. Fonction hépatique adéquate, définie par Bilirubinémie < 1.5 fois la limite supérieure de la normale ; ALAT < 2.5 fois la limite supérieure de la normale.
9. Pour les femmes en âge de procréer : test de grossesse négatif et contraception efficace depuis au moins 30 jours avant le début de l’immunothérapie vaccinale (puis poursuivre la même méthode contraceptive pendant au moins 2 mois après la dernière administration d’immunothérapie vaccinale).
10. Affiliation à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaire d’un tel régime.
11. Consentement éclairé signé.

E.4

Principal exclusion criteria

1. Patients atteints d’une affection concomitante grave et non contrôlée, notamment une réaction du greffon contre l’hôte (GVH) nécessitant un traitement par corticoïdes à une posologie > 0.3 mg/kg/jour et/ou Cellcept. Le choix de cette posologie pour les corticoïdes se justifie par l’absence ou l’inefficacité des effecteurs immuns au-delà de cette posologie (M. Mohty, données internes)
2. Femme enceinte ou allaitante
3. Sérologie positive connue pour le VIH
4. Pathologie autoimmune symptomatique, par exemple sclérose en plaques, lupus, maladie de Chron, etc… ;
5. Antécédents de réactions allergiques qui pourraient être potentiellement aggravées par l’administration d’un des composants de l’immunothérapie vaccinale
6. Patient ayant reçu (ou planifié de prendre) un autre traitement expérimental dans les 30 jours qui précèdent la première dose du médicament expérimental de cette étude
7. Antécédents d’un autre cancer, sauf si très probablement guéri selon l’Investigateur
8. Personnes privées de liberté, sous tutelle ou curatelle

E.5 End points

E.5.1

Primary end point(s)

Pour la phase I :
La tolérance de l’immunothérapie vaccinale après greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques avec conditionnement à intensité réduite sera évaluée par le taux de toxicité limitante (selon l’échelle de cotation CTCAE version 4.0) attribuable au traitement vaccinal expérimental.

Pour la phase II :
Evaluer l’efficacité d’une telle immunothérapie vaccinale après greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques avec
conditionnement à intensité réduite, par le taux de réponse
immunitaire humorale.

E.5.1.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

Phase I : J 28

E.5.2

Secondary end point(s)

- Une éventuelle corrélation entre la réponse immunitaire
(humorale et cellulaire spécifique de WT1) et l’expression de
WT1 et la réponse clinique sera évaluée.

- L’évolution induite par recWT1-A10 + AS01B de l’expression de WT1 sera évaluée par Q-RT-PCR.

- La survie globale et la survie sans rechute/progression seront calculées à partir de la date de greffe jusqu’à la date de décès ou la date de rechute/progression.

- Les éventuelles toxicités de grade ≥ 2 associées ou non associées au traitement vaccinal expérimental seront évaluées selon l’échelle de cotation CTC-AE version 4.
Les paramètres généraux de sûreté incluent les données de laboratoire, les réactions locales et générales systémiques. Les valeurs individuelles consignées avant le début de l’étude seront utilisées comme références.

E.5.2.1

Timepoint(s) of evaluation of this end point

durée du traitement
date de rechute
date de décès

E.6 and E.7 Scope of the trial

E.6

Scope of the trial

E.6.1

Diagnosis

E.6.2

Prophylaxis

E.6.3

Therapy

Yes

E.6.4

Safety

Yes

E.6.5

Efficacy

Yes

E.6.6

Pharmacokinetic

E.6.7

Pharmacodynamic

E.6.8

Bioequivalence

E.6.9

Dose response

E.6.10

Pharmacogenetic

E.6.11

Pharmacogenomic

E.6.12

Pharmacoeconomic

E.6.13

Others

E.7

Trial type and phase

E.7.1

Human pharmacology (Phase I)

Yes

E.7.1.1

First administration to humans

E.7.1.2

Bioequivalence study

E.7.1.3

Other

Yes

E.7.1.3.1

Other trial type description

Evaluation de la tolérance

E.7.2

Therapeutic exploratory (Phase II)

Yes

E.7.3

Therapeutic confirmatory (Phase III)

E.7.4

Therapeutic use (Phase IV)

E.8 Design of the trial

E.8.1

Controlled

E.8.1.1

Randomised

E.8.1.2

Open

Information not present in EudraCT

E.8.1.3

Single blind

E.8.1.4

Double blind

E.8.1.5

Parallel group

E.8.1.6

Cross over

E.8.1.7

Other

E.8.2

Comparator of controlled trial

E.8.2.1

Other medicinal product(s)

E.8.2.2

Placebo

E.8.2.3

Other

E.8.3

The trial involves single site in the Member State concerned

Yes

E.8.4

The trial involves multiple sites in the Member State concerned

E.8.5

The trial involves multiple Member States

E.8.6 Trial involving sites outside the EEA

E.8.6.1

Trial being conducted both within and outside the EEA

E.8.6.2

Trial being conducted completely outside of the EEA

E.8.7

Trial has a data monitoring committee

E.8.8

Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial

dernière visite du dernier patient inclus

E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial

E.8.9.1

In the Member State concerned years

E.8.9.1

In the Member State concerned months

E.8.9.1

In the Member State concerned days

F. Population of Trial Subjects

F.1 Age Range

F.1.1

Trial has subjects under 18

F.1.1.1

In Utero

F.1.1.2

Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks)

F.1.1.3

Newborns (0-27 days)

F.1.1.4

Infants and toddlers (28 days-23 months)

F.1.1.5

Children (2-11years)

F.1.1.6

Adolescents (12-17 years)

F.1.2

Adults (18-64 years)

Yes

F.1.2.1

Number of subjects for this age range:

F.1.3

Elderly (>=65 years)

F.2 Gender

F.2.1

Female

Yes

F.2.2

Male

Yes

F.3 Group of trial subjects

F.3.1

Healthy volunteers

F.3.2

Patients

Yes

F.3.3

Specific vulnerable populations

F.3.3.1

Women of childbearing potential not using contraception

F.3.3.2

Women of child-bearing potential using contraception

F.3.3.3

Pregnant women

F.3.3.4

Nursing women

F.3.3.5

Emergency situation

F.3.3.6

Subjects incapable of giving consent personally

F.3.3.7

Others

F.4 Planned number of subjects to be included

F.4.1

In the member state

F.5

Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)

not different from the expected normal treatment of that condition

pas différent de la prise en charge habituelle

G. Investigator Networks to be involved in the Trial

N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned

Competent Authority Decision

Authorised

Date of Competent Authority Decision

2012-05-16

Ethics Committee Opinion of the trial application

Favourable

Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion

Date of Ethics Committee Opinion

2013-06-12

P. End of Trial
P.	End of Trial Status	Ongoing

Select Country:	Select Age Range:
Select Trial Status:	Select Trial Phase:
Select Gender:
Select Date Range: to
Select Rare Disease:
IMP with orphan designation in the indication
Orphan Designation Number:
Results Status:
Clear advanced search filters

Austria
Belgium
Bulgaria
Croatia
Cyprus
Czechia
Denmark
Estonia
Finland
France
Germany
Greece
Hungary
Iceland
Ireland
Italy
Latvia
Liechtenstein
Lithuania
Luxembourg
Malta
Netherlands
Norway
Poland
Portugal
Romania
Slovakia
Slovenia
Spain
Sweden
United Kingdom
Outside EU/EEA

Clinical trials