Clinical Trial Results:
A Phase 3, 2-Arm, Roll-Over Study to Evaluate the Long-term Safety and Pharmacodynamics of Ivacaftor Treatment in Pediatric Subjects With Cystic Fibrosis and a CFTR Gating Mutation
Summary
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EudraCT number |
2012-000386-20 |
Trial protocol |
GB |
Global end of trial date |
17 Dec 2015
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
02 Jul 2016
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First version publication date |
02 Jul 2016
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
VX11-770-109
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01946412 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Vertex Pharmaceuticals Incorporated
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Sponsor organisation address |
50 Northern Avenue, Boston, Massachusetts, United States, 02210-1862
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Public contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Scientific contact |
Medical Monitor, Vertex Pharmaceuticals Incorporated, +1 617-341-6777, medicalinfo@vrtx.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
No
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Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
19 Feb 2016
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Is this the analysis of the primary completion data? |
No
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
17 Dec 2015
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Was the trial ended prematurely? |
No
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
To evaluate the long-term safety of ivacaftor treatment.
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Protection of trial subjects |
The study was conducted in accordance with the ethical principles stated in the Declaration of Helsinki and the International Conference on Harmonization (ICH) Guideline for Good Clinical Practice (GCP).
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
16 Dec 2013
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Long term follow-up planned |
Yes
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Long term follow-up rationale |
Safety | ||
Long term follow-up duration |
6 Months | ||
Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United States: 25
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Country: Number of subjects enrolled |
European Union: 8
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Worldwide total number of subjects |
33
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EEA total number of subjects |
0
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
33
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Adolescents (12-17 years) |
0
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
This was a Phase 3, multicenter, 2 arm study in subjects who received at least 1 dose of study drug in parent study VX11-770-108 (study 108) (2012-000204-15). | ||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
In study VX11-770-109 (study 109) (2012-000386-20), subjects were to be enrolled in either ivacaftor arm or observational arm. However, there were no subjects enrolled in the observational arm. A total of 33 subjects were enrolled in the ivacaftor arm. | ||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall study (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | ||||||||||||||||
Allocation method |
Not applicable
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Blinding used |
Not blinded | ||||||||||||||||
Arms
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Arm title
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Ivacaftor | ||||||||||||||||
Arm description |
Subjects received ivacaftor 50 milligram (mg) or 75 mg or 150 mg based on body weight and age. Ivacaftor 50 mg administered every 12 hours (q12h) for subjects aged 2 to less than (<) 6 years and weighing <14 kilograms (kg), ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing greater than or equal to (>=) 14 kg and ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years. | ||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | ||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Ivacaftor
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Investigational medicinal product code |
VX-770
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
Subjects received either ivacaftor 50 mg or 75 mg or 150 mg orally q12h. Mini-tablets were used for 50 and 75 mg doses and tablet for 150 mg dose.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Subjects received ivacaftor 50 milligram (mg) or 75 mg or 150 mg based on body weight and age. Ivacaftor 50 mg administered every 12 hours (q12h) for subjects aged 2 to less than (<) 6 years and weighing <14 kilograms (kg), ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing greater than or equal to (>=) 14 kg and ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years. | |||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor
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Reporting group description |
Subjects received ivacaftor 50 milligram (mg) or 75 mg or 150 mg based on body weight and age. Ivacaftor 50 mg administered every 12 hours (q12h) for subjects aged 2 to less than (<) 6 years and weighing <14 kilograms (kg), ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing greater than or equal to (>=) 14 kg and ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years. | ||
Subject analysis set title |
Ivacaftor 50 mg
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects who received ivacaftor 50 mg q12h in parent study VX11-770-108 (2012-000204-15), received either ivacaftor 50 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing <14 kg or ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and >=14 kg or ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years in this study
(2012-000386-20).
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Subject analysis set title |
Ivacaftor 75 mg
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Subject analysis set type |
Safety analysis | ||
Subject analysis set description |
Subjects who received ivacaftor 75 mg q12h in parent study VX11-770-108 (2012-000204-15), received either ivacaftor 50 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing <14 kg or ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and >=14 kg or ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years in this study
(2012-000386-20).
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End point title |
Number of Subjects With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [1] | |||||||||||||||
End point description |
AE: any untoward medical occurrence in a subject during the study; the event does not necessarily have a causal relationship with the treatment. This includes any newly occurring event or previous condition that has increased in severity or frequency after the informed consent form is signed. AE includes serious as well as Non-serious AEs. SAE (subset of AE): medical event or condition, which falls into any of the following categories, regardless of its relationship to the study drug: death, life threatening adverse experience, Inpatient hospitalization/prolongation of hospitalization, persistent/significant disability or incapacity, congenital anomaly/birth defect, important medical event. AEs with start date or increased severity on or after the first dose of study drug through the end of study participation was considered treatment-emergent. Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20).
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
Day 1 up to Week 97 (for subjects who completed study drug dosing); Day 1 up to 24 weeks after the last dose of study drug (up to Week 108, for subjects who prematurely discontinued study drug dosing).
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: Only descriptive statistics were reported, inferential statistics were not planned for primary endpoint. |
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Notes [2] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [3] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Parent Study in Sweat Chloride at Week 24, 48, 72 and 84 | |||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor, Logan, Utah) collection device. A volume of greater than or equal to (>=) 15 microliter was required for determination of sweat chloride. Baseline was defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 108 Part B (2012-000204-15). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 108), Week 24, 48, 72 and 84 (study 109)
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Notes [4] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [5] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Study 109 in Sweat Chloride at Week 24, 48, 72 and 84 | |||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Sweat samples were collected using an approved Macroduct (Wescor, Logan, Utah) collection device. A volume of >=15 microliter was required for determination of sweat chloride. Baseline is defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 109), Week 24, 48, 72 and 84 (study 109)
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Notes [6] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [7] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Parent Study in Weight at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Baseline was defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 108 Part B (2012-000204-15). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 108), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [8] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [9] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Study 109 in Weight at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Baseline is defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 109), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [10] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [11] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Parent Study in Stature at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Stature was measured as height if children could stand unassisted and follow directions; otherwise, stature was measured as length. Baseline was defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 108 Part B (2012-000204-15). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 108), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [12] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [13] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Study 109 in Stature at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
Stature was measured as height if children could stand unassisted and follow directions; otherwise, stature was measured as length. Baseline is defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 109), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [14] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [15] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Parent Study in Body Mass Index (BMI) at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
BMI = (Weight [in kg]) divided by (Stature [in meters]) ^2. Baseline was defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 108 Part B (2012-000204-15). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 108), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [16] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [17] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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End point title |
Absolute Change From Baseline of Study 109 in Body Mass Index (BMI) at Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
End point description |
BMI = (Weight [in kg]) divided by (Stature [in meters]) ^2. Baseline is defined as the most recent measurement prior to intake of the first dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Safety set included all subjects who received at least 1 dose of study drug in study 109 (2012-000386-20). Here “n” signifies those subjects who were evaluable at the specified time points for each arm, respectively.
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End point type |
Secondary
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End point timeframe |
Baseline (study 109), Week 12, 24, 36, 48, 60, 72 and 84 (study 109)
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Notes [18] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) [19] - Subjects were to be analyzed based on their dosing as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15) |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
Day 1 up to Week 97 (for subjects who completed study drug dosing); Day 1 up to 24 weeks after the last dose (up to Week 108, for subjects who prematurely discontinued study drug dosing)
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Adverse event reporting additional description |
As per the planned analysis for this study, subjects were to be reported based on their dosing groups as per parent study VX11-770-108 (2012-000204-15).
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Assessment type |
Systematic | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
15.1
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Reporting groups
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Reporting group title |
Ivacaftor 50 mg
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Reporting group description |
Subjects who received ivacaftor 50 mg q12h in parent study VX11-770-108 (2012-000204-15), received either ivacaftor 50 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing <14 kg or ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and >=14 kg or ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years in this study (2012-000386-20). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
Ivacaftor 75 mg
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Reporting group description |
Subjects who received ivacaftor 75 mg q12h in parent study VX11-770-108 (2012-000204-15), received either ivacaftor 50 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and weighing <14 kg or ivacaftor 75 mg q12h for subjects aged 2 to <6 years and >=14 kg or ivacaftor 150 mg q12h for subjects >=6 years in this study (2012-000386-20). | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 0% | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? Yes | |||
Date |
Amendment |
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12 Mar 2014 |
Changes to frequency of selected safety laboratory tests, study visit windows, and safety laboratory test panel. |
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16 Jan 2015 |
Changes to frequency of selected safety and efficacy laboratory tests, and changes to medical history data collection. |
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Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? No | |||
Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||
None reported |