E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Primary Immune Thrombocytopenia (ITP) |
Първична Имунна Тромбоцитопения |
|
E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
immune mediated disorder characterized by increased platelet
destruction |
имунно заболяване, характеризиращо се с повишено разрушаване на тромбоцитите |
|
E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Blood and lymphatic diseases [C15] |
MedDRA Classification |
E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
E.1.2 | Version | 15.1 |
E.1.2 | Level | LLT |
E.1.2 | Classification code | 10023095 |
E.1.2 | Term | ITP |
E.1.2 | System Organ Class | 100000004851 |
|
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | Yes |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
To assess the efficacy of Octagam 10% in correcting the platelet count (PC). |
Да се оцени ефикасността на Octagam 10% при коригиране на броя тромбоцити |
|
E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
To evaluate the safety of Octagam 10%. |
Да се оцени безопасността на Octagam 10% |
|
E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
• Age of >=18 and <= 65 years
• Confirmed diagnosis of chronic primary ITP of at least 12 months duration and fulfilling the following criteria...
• Platelet count of <30x10^9/L with or without bleeding manifestations.
• Freely given written informed consent from patient.
• Women of childbearing potential must have a negative result on a pregnancy test (human chorionic gonadotropine [HCG]-based assay) and need to practice contraception using a method of proven reliability for the duration of the study
|
• Възраст >= 18 и ≤ 65години
• Потвърдена диагноза за хронична първична ITP с продължителност поне 12 месеца и покрити следните критерии.....
• Брой на тромбоцитите <30x10^9/L със или без прояви на кръвотечение.
• Доброволно предоставено писмено информирано съгласие от пациента.
• Жените с детероден потенциал трябва да имат отрицателен резултат от теста за бременност (изследване на базата на човешки хорионгонадотропин [ЧХГ] и трябва да използват средство за предпазване от забременяване с доказана надеждност през цялото времетраене на проучването.
|
|
E.4 | Principal exclusion criteria |
• Thrombocytopenia secondary to other diseases or drug-related thrombocytopenia.
• Administration of intravenous immunoglobulin (IVIG), anti-D or thrombopoetin receptor agonists or other platelet enhancing drugs (incl. immunosuppressive or other immunomodulatory drugs) within 3 weeks before enrolment, except for:
a) long-term corticosteroid therapy
b) long-term azathioprine, cyclophosphamide or attenuated androgen therapy
• Unresponsive to previous treatment with IVIG or anti-D immunoglobulin.
• Experimental treatment (e.g. Rituximab) within 3 months before enrolment.
• Splenectomy in the previous 4 weeks or planned splenectomy throughout the study period.
• Patient with Evans syndrome
• Known or suspected human immunodeficiency virus (HIV) or hepatitis C virus (HCV) infection.
• Live viral vaccination within the last 2 months before study entry.
• Emergency operation.
• Severe liver or kidney disease
• Congestive heart failure New York Heart Association (NYHA) class III or IV.
• Non-controlled arterial hypertension
• History of hypersensitivity to blood or plasma derived products, or any component of the investigational product.
• Known immunoglobulin A (IgA) deficiency and antibodies against IgA.
• History of, or suspected alcohol or drug abuse.
• Pregnant or nursing women.
• Unable to consent or not capable to understand the nature, significance and implications of the clinical study, or unable or unwilling to comply with the study procedures
• Vulnerable patients (e.g. kept in detention or institutionalised)
• Participating in another interventional clinical study or planned participation in another trial for the duration of this study.
• Receiving any investigational medicinal product (IMP) within 3 months before study entry.
• Patients with risk factors for thromboembolic events in whom the risks outweigh the potential benefit of Octagam treatment.
|
• Тромбоцитопения, която е вторична при други заболявания или лекарствено свързана тромбоцитопения.
• Интравенозно прилагане на имуноглобулини (IVIG), анти-D или агонисти на тромбопоетиновия рецептор или други медикаменти за усилване на тромбоцитите (вкл. имуносупресори или други имуномодулаторни медикаменти) до 3 седмици преди включване в проучването, с изключение на:
a) продължително лечение с кортикостероиди
b) продължително лечение с азатиоприн, циклофосфамид или атенюирана андрогенна терапия.
• Липса на повлияване от предшестващо лечение с IVIG или анти-D имуноглобулин.
• Експериментално лечение (като напр. Rituximab) до 3 месеца преди включването.
• Спленектомия през последните 4 седмици или планирана спленектомия в периода на проучването.
• Пациенти със синдрома на Evans
• Установена или подозирана инфекция от човешки имунодефицитен вирус (HIV) или от вируса на хепатит C (HCV).
• Ваксинация с жива вирусна ваксина през последните 2 месеца преди включване в проучването.
• Спешна операция.
• Тежко чернодробно или бъбречно заболяване
• Застойна сърдечна недостатъчност от Клас ІІІ или ІV по New York Heart Association (NYHA).
• Неконтролирана артериална хипертония .
• Данни за свръхчувствителност в миналото към произведени от кръв или плазма продукти или към някой от компонентите на изпитвания продукт.
• Известен дефицит на имуноглобулин A (IgA) и антитела срещу IgA.
• Анамнеза или подозрение за злоупотреба с алкохол или наркотици.
• Бременни и кърмещи жени.
• Неспособност да даде информирано съгласие или неспособност да разбере същността, значението и обхвата на клиничното проучване или неспособност или нежелание за спазване на процедурите по проучването
• Уязвими пациенти, т.е. затворници или институционализирани
• Участие в друго интервенционално клинично проучване или планирано участие в друго клинично проучване по време на това проучване.
• Прием на изпитвания медицински продукт (IMP) през последните 3 месеца преди включване в проучването.
• Пациенти с рискови фактори за тромбоемболични събития, при които рисковете превишават вероятната полза от лечението с Octagam.
|
|
E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
The primary efficacy measure is the PC and the increase in platelets to – and the maintenance of – specific thresholds. |
Основната мярка за ефикасност е броят на тромбоцитите и увеличението на тромбоцитите до – и подържането на – специфични прагове. |
|
E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
continuously, see protocol |
постоянно, вж. протокола по проучването |
|
E.5.2 | Secondary end point(s) |
Secondary Efficacy Endpoints:
• All platelet measurements will be listed and presented in standard summary statistics for each category of response and in total.
• Number and proportion of responders with platelets reaching normal levels
• Maximum PC.
• Regression of haemorrhages.
• Relationship of any new haemorrhages to PC.
Secondary Safety Endpoints:
• Vital signs.
• Physical examinations.
• AEs.
• Laboratory parameters
|
Вторични крайни точки за оценка на ефикасност:
• Всички измервания на тромбоцитите ще бъдат описани и представени в стандартни статистически кратки описания по отделно за всяка категория на повлияване, както и обобщени.
• Брой и пропорция (относителен дял) на респондерите с достигане на нормално ниво на тромбоцитите
• Максимален брой тромбоцити.
• Регресия на кръвоизливите.
• Връзка на всяка нова хеморагия с броя на тромбоцитите
Вторични крайни точки за оценка на безопасност:
• Жизнени показатели.
• Медицински прегледи.
• НС.
• Лабораторни показатели. |
|
E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
continuously, see protocol |
постоянно, вж. протокола по проучването |
|
E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | Yes |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | No |
E.8.1.1 | Randomised | No |
E.8.1.2 | Open | No |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | No |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 5 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 25 |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | No |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
LVLS |
Последно посещение на последен пациент |
|
E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 2 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 2 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |