E.1 Medical condition or disease under investigation |
E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
Cardiochirurgia a cuore aperto |
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E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
Cardiochirurgia a cuore aperto |
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E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Cardiovascular Diseases [C14] |
MedDRA Classification |
E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
E.2 Objective of the trial |
E.2.1 | Main objective of the trial |
Valutare l’efficacia e la sicurezza dell’IMP come coadiuvante per il controllo dell’emostasi in pazienti sottoposti ad interventi di cardiochirurgia a cuore aperto |
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E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
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E.2.3 | Trial contains a sub-study | No |
E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Maschi e femmine di età < 18 anni con difetti cardiaci congeniti o acquisiti;
2. Soggetti che dovranno essere sottoposti ad interventi di cardiochirurgia a cuore aperto/in Circolazione Extracorporea (CEC);
3. I soggetti e i genitori degli stessi o i rappresentanti legali autorizzati devono aver ricevuto adeguate informazioni in merito alla natura della sperimentazione, essere d’accordo con gli scopi dello studio e aver firmato e datato il modulo del consenso informato ed il modulo di autorizzazione al trattamento dei dati personali approvati dal Comitato Etico (CE).
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E.4 | Principal exclusion criteria |
Utilizzo di altri agenti adesivi/sigillanti non previsti dal protocollo;
2. Presenza di condizioni che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbero interferire con la valutazione dell’obiettivo dello studio o con la partecipazione allo studio;
3. Precedente esposizione a prodotti contenenti aprotinina bovina da meno di 12 mesi;
4. Allergie note ad emoderivati e/o ad emocomponenti;
5. Mancanza di consenso informato e di modulo di autorizzazione al trattamento dei dati personali, datati e firmati dai genitori o dal rappresentante legale e dal paziente (se in grado);
6. Partecipazione ad un altro studio clinico nel mese precedente l’inizio dello studio (negli ultimi 30 giorni il soggetto ha assunto altri farmaci sperimentali);
7. Soggetti in gravidanza.
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E.5 End points |
E.5.1 | Primary end point(s) |
Percentuale dei pazienti che raggiungono l’emostasi entro 4 minuti dall’applicazione dell’IMP secondo la scala di valutazione a 5 punti (eccellente, buona, sufficiente, scarsa, molto scarsa) riportata in Codispoti et al. , 2002. |
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E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
La misurazione dei 4 minuti ha inizio da quando il paziente ha raggiunto una sufficiente emostasi (scala a punteggio 3) a livello del sito chirurgico. |
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E.5.2 | Secondary end point(s) |
Quantità di sanguinamenti intra-operatori e post-operatori (in ml), misurazione di CBC, Hb, Hct subito alla fine dell’intervento, a 3, 6, 12 ± 1 e 24 ± 1 ore dalla chirurgia;
• Quantità di trasfusioni di Fresh Frozen Plasma (FFP), globuli rossi e piastrine durante e dopo la chirurgia. La necessità di effettuare la trasfusione dovrà essere dettagliata in CRF riportando tra le motivazioni, oltre che i valori minimi sia di Hb che di Hct (rispettivamente ≤ 8 g/dL e ≤ 24%), anche altre condizioni specifiche del paziente che supportino la decisione di effettuare la trasfusione in ciascun caso venga effettuata. Per i pazienti cianotici il cut-off di emoglobina sarà ≤ 10 g/L.
Valutare la sicurezza e la tollerabilità dell’IMP
• Percentuale di soggetti che sviluppano anticorpi contro l’aprotinina bovina;
• Percentuale di soggetti che mostrano effetti di trombogenicità (fibrinogeno, complessi Trombina-Antitrombina, frammento F 1+2 di protrombina, antitrombina III, D-dimero), ipersensibilità e reazioni allergiche correlate all’IMP;
• Percentuale di soggetti che sviluppano eventi avversi associati alla terapia;
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E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
screening, intervento chirurgico, periodo post-operatorio, follow up; |
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E.6 and E.7 Scope of the trial |
E.6 | Scope of the trial |
E.6.1 | Diagnosis | No |
E.6.2 | Prophylaxis | No |
E.6.3 | Therapy | No |
E.6.4 | Safety | Yes |
E.6.5 | Efficacy | Yes |
E.6.6 | Pharmacokinetic | No |
E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
E.6.8 | Bioequivalence | No |
E.6.9 | Dose response | No |
E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
E.6.11 | Pharmacogenomic | No |
E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
E.6.13 | Others | No |
E.7 | Trial type and phase |
E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
E.7.1.1 | First administration to humans | No |
E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
E.7.1.3 | Other | No |
E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
E.8 Design of the trial |
E.8.1 | Controlled | Yes |
E.8.1.1 | Randomised | Yes |
E.8.1.2 | Open | Yes |
E.8.1.3 | Single blind | No |
E.8.1.4 | Double blind | No |
E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
E.8.1.6 | Cross over | No |
E.8.1.7 | Other | No |
E.8.2 | Comparator of controlled trial |
E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | No |
E.8.2.2 | Placebo | No |
E.8.2.3 | Other | No |
E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 3 |
E.8.5 | The trial involves multiple Member States | No |
E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
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E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
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Last Visit/paziente: a 30-40 giorni dalla data della procedura chirurgica |
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E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 1 |
E.8.9.1 | In the Member State concerned months | |
E.8.9.1 | In the Member State concerned days | |