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Clinical trials

The European Union Clinical Trials Register allows you to search for protocol and results information on:
  • interventional clinical trials that are conducted in the European Union (EU) and the European Economic Area (EEA);
  • clinical trials conducted outside the EU / EEA that are linked to European paediatric-medicine development.
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    The EU Clinical Trials Register currently displays   35504   clinical trials with a EudraCT protocol, of which   5838   are clinical trials conducted with subjects less than 18 years old.
    The register also displays information on   18700   older paediatric trials (in scope of Article 45 of the Paediatric Regulation (EC) No 1901/2006).
     
    Examples: Cancer AND drug name. Pneumonia AND sponsor name.
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    Summary
    EudraCT Number:2012-002365-35
    Sponsor's Protocol Code Number:GC1008FSGS03110
    National Competent Authority:Spain - AEMPS
    Clinical Trial Type:EEA CTA
    Trial Status:Completed
    Date on which this record was first entered in the EudraCT database:2013-04-09
    Trial results View results
    Index
    A. PROTOCOL INFORMATION
    B. SPONSOR INFORMATION
    C. APPLICANT IDENTIFICATION
    D. IMP IDENTIFICATION
    D.8 INFORMATION ON PLACEBO
    E. GENERAL INFORMATION ON THE TRIAL
    F. POPULATION OF TRIAL SUBJECTS
    G. INVESTIGATOR NETWORKS TO BE INVOLVED IN THE TRIAL
    N. REVIEW BY THE COMPETENT AUTHORITY OR ETHICS COMMITTEE IN THE COUNTRY CONCERNED
    P. END OF TRIAL
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    A. Protocol Information
    A.1Member State ConcernedSpain - AEMPS
    A.2EudraCT number2012-002365-35
    A.3Full title of the trial
    A Phase 2, Multicenter, Double-Blind, Parallel Dosing, Randomized Study of Fresolimumab or Placebo in Patients with Steroid-Resistant Primary Focal Segmental Glomerulosclerosis
    Estudio en fase 2, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, con dosis paralelas de fresolimumab o placebo en pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria primaria resistente a esteroides
    A.3.1Title of the trial for lay people, in easily understood, i.e. non-technical, language
    A Study of Fresolimumab in Patients With Steroid-Resistant Primary Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS)
    Estudio de fresolimumab en pacientes con glomeruloesclerosis focal y segmentaria primaria resistente a esteroides
    A.4.1Sponsor's protocol code numberGC1008FSGS03110
    A.5.2US NCT (ClinicalTrials.gov registry) numberNCT01665391
    A.5.4Other Identifiers
    Name:DRI12792Number:Internal
    A.7Trial is part of a Paediatric Investigation Plan No
    A.8EMA Decision number of Paediatric Investigation Plan
    B. Sponsor Information
    B.Sponsor: 1
    B.1.1Name of SponsorGenzyme Corporation
    B.1.3.4CountryUnited States
    B.3.1 and B.3.2Status of the sponsorCommercial
    B.4 Source(s) of Monetary or Material Support for the clinical trial:
    B.4.1Name of organisation providing supportGenzyme Corporation
    B.4.2CountryUnited States
    B.5 Contact point designated by the sponsor for further information on the trial
    B.5.1Name of organisationsanofi-aventis, s.a.
    B.5.2Functional name of contact pointCSU Director
    B.5.3 Address:
    B.5.3.1Street Addressc/ Josep Pla nº2, 5ª planta
    B.5.3.2Town/ cityBarcelona
    B.5.3.3Post code08019
    B.5.3.4CountrySpain
    B.5.4Telephone number+34 93 485 94 66
    B.5.5Fax number+34 93 489 54 66
    B.5.6E-mailbibiana.figueres@sanofi.com
    D. IMP Identification
    D.IMP: 1
    D.1.2 and D.1.3IMP RoleTest
    D.2 Status of the IMP to be used in the clinical trial
    D.2.1IMP to be used in the trial has a marketing authorisation No
    D.2.5The IMP has been designated in this indication as an orphan drug in the Community Yes
    D.2.5.1Orphan drug designation numberEU/3/11/882
    D.3 Description of the IMP
    D.3.1Product nameFresolimumab
    D.3.2Product code GC1008
    D.3.4Pharmaceutical form Powder for solution for infusion
    D.3.4.1Specific paediatric formulation No
    D.3.7Routes of administration for this IMPIntravenous use
    D.3.8 to D.3.10 IMP Identification Details (Active Substances)
    D.3.8INN - Proposed INNFresolimumab
    D.3.9.2Current sponsor codeGC1008
    D.3.9.3Other descriptive nameGZ402669
    D.3.9.4EV Substance CodeSUB31224
    D.3.10 Strength
    D.3.10.1Concentration unit mg milligram(s)
    D.3.10.2Concentration typeequal
    D.3.10.3Concentration number50
    D.3.11 The IMP contains an:
    D.3.11.1Active substance of chemical origin No
    D.3.11.2Active substance of biological/ biotechnological origin (other than Advanced Therapy IMP (ATIMP) Yes
    The IMP is a:
    D.3.11.3Advanced Therapy IMP (ATIMP) No
    D.3.11.3.1Somatic cell therapy medicinal product No
    D.3.11.3.2Gene therapy medical product No
    D.3.11.3.3Tissue Engineered Product No
    D.3.11.3.4Combination ATIMP (i.e. one involving a medical device) No
    D.3.11.3.5Committee on Advanced therapies (CAT) has issued a classification for this product No
    D.3.11.4Combination product that includes a device, but does not involve an Advanced Therapy No
    D.3.11.5Radiopharmaceutical medicinal product No
    D.3.11.6Immunological medicinal product (such as vaccine, allergen, immune serum) No
    D.3.11.7Plasma derived medicinal product No
    D.3.11.8Extractive medicinal product No
    D.3.11.9Recombinant medicinal product Yes
    D.3.11.10Medicinal product containing genetically modified organisms No
    D.3.11.11Herbal medicinal product No
    D.3.11.12Homeopathic medicinal product No
    D.3.11.13Another type of medicinal product No
    D.8 Information on Placebo
    D.8 Placebo: 1
    D.8.1Is a Placebo used in this Trial?Yes
    D.8.3Pharmaceutical form of the placeboPowder for solution for infusion
    D.8.4Route of administration of the placeboIntravenous use
    E. General Information on the Trial
    E.1 Medical condition or disease under investigation
    E.1.1Medical condition(s) being investigated
    Focal segmental glomerulosclerosis
    Glomeruloesclerosis focal y segmentaria
    E.1.1.1Medical condition in easily understood language
    Focal segmental glomerulosclerosis
    Glomeruloesclerosis focal y segmentaria
    E.1.1.2Therapeutic area Not possible to specify
    MedDRA Classification
    E.1.2 Medical condition or disease under investigation
    E.1.2Version 14.1
    E.1.2Level PT
    E.1.2Classification code 10067757
    E.1.2Term Focal segmental glomerulosclerosis
    E.1.2System Organ Class 10038359 - Renal and urinary disorders
    E.1.3Condition being studied is a rare disease Yes
    E.2 Objective of the trial
    E.2.1Main objective of the trial
    The primary objectives of this trial are as follows:
    ? To compare the achievement of a partial remission (PR) or complete remission (CR) in urinary protein: creatinine ratio (Up/c ratio) in patients treated with fresolimumab versus placebo
    ? To compare the safety profile of patients treated with fresolimumab versus placebo
    Primarios
    ? Comparar las remisiones parcial (RP) o remisiones completas (RC) alcanzadas en el cociente
    proteina:creatinina en orina (Pr/Cr) en pacientes tratados con fresolimumab frente a placebo
    ? Comparar el perfil de seguridad de los pacientes tratados con fresolimumab frente a placebo
    E.2.2Secondary objectives of the trial
    The secondary objectives are as follows:
    ? To compare the reduction in proteinuria in patients treated with fresolimumab versus placebo
    ? To evaluate fresolimumab dose-dependent reduction in proteinuria
    ? To compare the change in renal function (estimated glomerular filtration rate [eGFR]) in patients treated with fresolimumab versus placebo
    ? To evaluate the multiple-dose pharmacokinetics of fresolimumab
    Secundarios
    ? Comparar la reducción de la proteinuria en pacientes tratados con fresolimumab frente a
    placebo
    ? Evaluar la reducción de proteinuria dependiente de la dosis de fresolimumab
    ? Comparar el cambio en la función renal (tasa de filtración glomerular estimada [TFGe]) de los
    pacientes tratados con fresolimumab frente a placebo
    ? Evaluar la farmacocinéticas de múltiples dosis de fresolimumab
    E.2.3Trial contains a sub-study No
    E.3Principal inclusion criteria
    Ages Eligible for Study: 18 Years and older
    Genders Eligible for Study: Both

    Inclusion Criteria:
    ? The patient's renal biopsy is consistent with the diagnosis of primary Focal Segmental Glomerulosclerosis (FSGS) including all histological subtypes.
    ? The patient has an eGFR ? 30 mL/min/1.73 m2
    ? The patient has a urinary total protein:creatinine ratio ? 3 mg protein/mg creatinine
    ? In the opinion of the Investigator, the patient has steroid-resistant FSGS. The patient must have been treated for FSGS with a course of high-dose steroid therapy for a minimum of 4 weeks
    ? The patient has been treated with an ACEi and/or ARB at a stable dose for a minimum of 4 weeks prior to Visit 2 (treatment start)
    Criterios de inclusión:
    Cada paciente deberá cumplir todos los siguientes criterios de inclusión para considerarse elegible para
    el estudio:
    1. El paciente está dispuesto a (y es capaz de) proporcionar un consentimiento informado firmado.
    2. El paciente es un hombre o mujer de 18 o más años de edad en el momento de dar su
    consentimiento.
    3. El lector central ha evaluado la biopsia renal del paciente y determinado que es compatible con
    el diagnóstico de alguno de los subtipos histológicos de GEFS primaria.
    4. El paciente presenta una TFGe 30 ml/min/1,73 m2, según el cálculo del laboratorio central en la
    Visita 1.
    5. El paciente presenta un cociente de proteína:creatinina en orina ? 3 mg de proteína/mg de
    creatinina en al menos 1 de las muestras de orina recogidas durante el periodo de selección, y
    un cociente total de proteína:creatinina en orina ?2 mg de proteína/mg de creatinina en 2 de las
    muestras recogidas durante el periodo de selección.
    6. En opinión del investigador, el paciente padece GEFS resistente a esteroides. Antes de la visita
    de selección, los pacientes deberán haber recibido terapia para GEFS con un tratamiento de
    esteroides a dosis altas durante un mínimo de 4 semanas o, en su defecto, deberá haberse
    determinado que presentan intolerancia a esteroides.
    7. El paciente ha sido tratado con un IECA y/o BRA a dosis estable durante un mínimo de 4
    semanas antes de la Visita 2 (inicio del tratamiento) a menos que presente intolerancia o que el
    uso de estos esté contraindicado.
    E.4Principal exclusion criteria
    ? The patient has FSGS which in the Investigator's opinion is secondary to another condition
    ? The patient has been taking prednisone at a dose > 10 mg/day (or equivalent dose of an alternative glucocorticoid) within 4 weeks prior to Visit 1 (Screening Visit).
    ? The patient has received any other systemically administered immunosuppressive drugs (other than glucocorticoids) within 8 weeks prior to Visit 1.
    ? The patient has received rituximab within 6 months prior to Visit 1.
    ? The patient has a history of organ transplantation.
    Criterios de exclusión:
    Los pacientes que cumplan cualquiera de los criterios siguientes serán excluidos del estudio:
    1. El paciente padece GEFS que, en opinión del investigador, es secundaria a otra patología, como
    diabetes tipo 2 (anterior a la parición de GEFS), obesidad mórbida o consumo abusivo de drogas o
    medicamentos (p. ej., heroína, interferón A, litio o pamidronato). Los pacientes con mutaciones
    genéticas conocidas que pudieran predisponerlos o llevar al desarrollo de GEFS no serán excluidos.
    2. El paciente ha estado tomando prednisona a dosis > 10 mg/día (u otro glucocorticoide a una
    dosis equivalente) durante las 4 semanas anteriores a la Visita 1 (visita de selección).
    3. El paciente ha recibido cualquier otra medicación inmunosupresora (distinta de
    glucocorticoides), administrada de forma sistemática, en las 8 semanas anteriores a la Visita 1.
    4. El paciente ha recibido rituximab en los 6 meses anteriores a la Visita 1.
    5. El paciente tiene historia de enfermedad autoinmune sistémica como lupus eritematoso o artritis
    reumatoide para lo que ha recibido tratamiento inmunosupresor de forma sistémica.
    6. El paciente se ha sometido a un trasplante de órgano.
    7. El paciente ha obtenido un resultado positivo para VIH en la Visita 1.
    8. El paciente da positivo en los controles serológicos de hepatitis B o C en la Visita 1. Los
    pacientes que den positivo en el análisis del anticuerpo de superficie de la hepatitis B (HBsAb)
    y tengan un historial anterior de inmunización frente a la hepatitis B podrán participar en el
    estudio siempre que cumplan los demás criterios (es decir, resultado negativo en los análisis de:
    antígeno de superficie de la hepatitis B [HBsAg], anticuerpo nuclear de la hepatitis B [HBcAb]
    y anticuerpo del virus de la hepatitis C [HCVAb]).
    9. El paciente presenta una infección clínicamente significativa.
    10. El paciente es una mujer embarazada o en periodo de lactancia.
    11. El paciente es un hombre o mujer sexualmente activo/a con posibilidades de concebir que no
    está dispuesto/a a utilizar 2 métodos anticonceptivos, incluido un método de barrera, durante el
    estudio.
    12. El paciente sufre de angina inestable (caracterizada por episodios cada vez más frecuentes con
    esfuerzo moderado o en reposo, cuya gravedad haya empeorado y/o prolongación de la
    duración) o ha sufrido un infarto de miocardio en los 3 meses anteriores a la Visita 1.
    13. El paciente tiene antecedentes conocidos de cáncer o enfermedad precancerígena (p. ej.,
    poliposis familiar), con la excepción de neoplasia cervical intraepitelial que ha recibido
    tratamiento curativo o cáncer de piel no melanomatoso, en los 5 años anteriores a la Visita 1.
    14. En el periodo de selección, el paciente presenta una lesión cutánea (por ejemplo, sospecha de
    queratoacantoma o queratosis actínica) que precisa de una biopsia para excluir una lesión
    maligna, salvo si una biopsia confirmase que la lesión no fuese maligna antes de la Visita 2.
    15. El paciente utiliza agentes antiinflamatorios no esteroideos de forma más que ocasional (una o
    dos veces a la semana).
    16. El paciente presenta uno de los siguientes valores en los análisis del laboratorio central de la
    Visita 1:
    ? nivel de hemoglobina < 9,0 g/dl;
    ? bilirrubina total > 1,5 veces el límite superior de la normalidad, LSN, (los pacientes
    con hiperbilirrubinemia indirecta causada por síndrome de Gilbert podrán ser incluidos
    en el estudio si su nivel de bilirrubina total es ? 3,0 mg/dl);
    ? alanina aminotransferasa > 2,5 veces el LSN;
    ? aspartato aminotransferasa > 2,5 veces el LSN.
    17. El paciente presenta sangrado no derivado de una causa benigna autocontrolada.
    18. El paciente presenta una situación médica inestable y clínicamente significativa u otra situación
    que, en opinión del investigador, no permita la inclusión del paciente y su completa
    participación en el estudio.
    19. El paciente consume alcohol o drogas de forma abusiva (excluido el consumo de tabaco).
    20. El paciente tiene una alergia conocida al fresolimumab o a cualquiera de sus componentes.
    21. El paciente ha utilizado un medicamento en fase de investigación, administrado en el marco de
    un ensayo clínico, en los 30 días anteriores a la Visita 1.
    22. En opinión del investigador, el paciente no es capaz de adherirse a los requisitos del estudio.
    E.5 End points
    E.5.1Primary end point(s)
    1) Percentage of patients achieving partial remission (PR) or complete remission (CR) in urinary protein:creatinine ratio (Up/c ratio)
    2) Number of patients reporting adverse events (AEs), serious adverse events (SAEs), and medical events of interest (MEOIs)
    1) Porcentaje de pacientes en cada uno de los grupos de tratamiento con fresolimumab, respecto de los pacientes del grupo de placebo, que logren una RP o RC en el cociente Pr/Cr en el Día 112/FP
    2)Se evaluarán los acontecimientos adversos y AAG. También se evaluarán los acontecimientos médicos
    de interés (AMdI)
    E.5.1.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    1/2) Up to Day 112
    1/2) Hasta el día 112
    E.5.2Secondary end point(s)
    1) Percentage of patients achieving CR in Up/c ratio
    2) Percentage of patients achieving PR in Up/c ratio
    3) Change from baseline in Up/c ratio and urinary protein excretion rate
    4) Time to first PR or CR
    5) Change from baseline in eGFR
    6) Percentage of patients achieving PR or CR with stable eGFR
    7) Pharmacokinetics as measured by Cmax, tmax, AUC 0-last, C trough, t 1/2z
    1) Porcentaje de pacientes en cada uno de los grupos de tratamiento con fresolimumab, respecto de
    los pacientes del grupo de placebo, que logren una RC en el cociente Pr/Cr en el Día 112/FP
    2) Porcentaje de pacientes en cada uno de los grupos de tratamiento con fresolimumab, respecto de
    los pacientes del grupo de placebo, que logren una RP en el cociente Pr/Cr en el Día 112/FP
    3) Cambio en el cociente de Pr/Cr y en la tasa de excreción de proteínas en el Día 112/FP respecto
    del valor basal
    4) Tiempo hasta la primera RP o RC
    5) Cambio en la TFGe en el Día 112/FP respecto del valor basal
    6) Porcentaje de pacientes en cada uno de los grupos de tratamiento con fresolimumab, respecto de los pacientes del grupo de placebo, que logren una RP o RC con TFGe estable (definida como
    una reducción < 35% en la TFGe) en el Día 112/FP
    7) Los parámetros farmacocinéticos se calcularán utilizando métodos no compartimentales para las
    concentraciones en plasma de fresolimumab tras la administración de dosis repetidas. Los parámetros
    incluirán, entre otros, los siguientes: Cmáx, tmáx, AUC0-last, Ctrough, t1/2z..
    E.5.2.1Timepoint(s) of evaluation of this end point
    1 to 6) Up to Day 112
    7) Up to Day 252
    del 1 al 6) hasta el día 112
    7) Hasta el día 252
    E.6 and E.7 Scope of the trial
    E.6Scope of the trial
    E.6.1Diagnosis No
    E.6.2Prophylaxis No
    E.6.3Therapy No
    E.6.4Safety Yes
    E.6.5Efficacy Yes
    E.6.6Pharmacokinetic Yes
    E.6.7Pharmacodynamic No
    E.6.8Bioequivalence No
    E.6.9Dose response Yes
    E.6.10Pharmacogenetic No
    E.6.11Pharmacogenomic No
    E.6.12Pharmacoeconomic No
    E.6.13Others No
    E.7Trial type and phase
    E.7.1Human pharmacology (Phase I) No
    E.7.1.1First administration to humans No
    E.7.1.2Bioequivalence study No
    E.7.1.3Other No
    E.7.1.3.1Other trial type description
    E.7.2Therapeutic exploratory (Phase II) Yes
    E.7.3Therapeutic confirmatory (Phase III) No
    E.7.4Therapeutic use (Phase IV) No
    E.8 Design of the trial
    E.8.1Controlled Yes
    E.8.1.1Randomised Yes
    E.8.1.2Open No
    E.8.1.3Single blind No
    E.8.1.4Double blind Yes
    E.8.1.5Parallel group Yes
    E.8.1.6Cross over No
    E.8.1.7Other No
    E.8.2 Comparator of controlled trial
    E.8.2.1Other medicinal product(s) No
    E.8.2.2Placebo Yes
    E.8.2.3Other No
    E.8.2.4Number of treatment arms in the trial3
    E.8.3 The trial involves single site in the Member State concerned No
    E.8.4 The trial involves multiple sites in the Member State concerned Yes
    E.8.4.1Number of sites anticipated in Member State concerned5
    E.8.5The trial involves multiple Member States Yes
    E.8.5.1Number of sites anticipated in the EEA18
    E.8.6 Trial involving sites outside the EEA
    E.8.6.1Trial being conducted both within and outside the EEA Yes
    E.8.6.2Trial being conducted completely outside of the EEA No
    E.8.6.3If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned
    Brazil
    France
    Germany
    Italy
    Spain
    United States
    E.8.7Trial has a data monitoring committee Yes
    E.8.8 Definition of the end of the trial and justification where it is not the last visit of the last subject undergoing the trial
    LVLS
    Última visita del último paciente
    E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial
    E.8.9.1In the Member State concerned years0
    E.8.9.1In the Member State concerned months24
    E.8.9.1In the Member State concerned days0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial years0
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial months24
    E.8.9.2In all countries concerned by the trial days0
    F. Population of Trial Subjects
    F.1 Age Range
    F.1.1Trial has subjects under 18 No
    F.1.1.1In Utero No
    F.1.1.2Preterm newborn infants (up to gestational age < 37 weeks) No
    F.1.1.3Newborns (0-27 days) No
    F.1.1.4Infants and toddlers (28 days-23 months) No
    F.1.1.5Children (2-11years) No
    F.1.1.6Adolescents (12-17 years) No
    F.1.2Adults (18-64 years) Yes
    F.1.2.1Number of subjects for this age range: 120
    F.1.3Elderly (>=65 years) Yes
    F.1.3.1Number of subjects for this age range: 5
    F.2 Gender
    F.2.1Female Yes
    F.2.2Male Yes
    F.3 Group of trial subjects
    F.3.1Healthy volunteers No
    F.3.2Patients No
    F.3.3Specific vulnerable populations Yes
    F.3.3.1Women of childbearing potential not using contraception No
    F.3.3.2Women of child-bearing potential using contraception Yes
    F.3.3.3Pregnant women No
    F.3.3.4Nursing women No
    F.3.3.5Emergency situation No
    F.3.3.6Subjects incapable of giving consent personally No
    F.3.3.7Others No
    F.4 Planned number of subjects to be included
    F.4.1In the member state8
    F.4.2 For a multinational trial
    F.4.2.1In the EEA 36
    F.4.2.2In the whole clinical trial 125
    F.5 Plans for treatment or care after the subject has ended the participation in the trial (if it is different from the expected normal treatment of that condition)
    None
    Ninguno
    G. Investigator Networks to be involved in the Trial
    N. Review by the Competent Authority or Ethics Committee in the country concerned
    N.Competent Authority Decision Authorised
    N.Date of Competent Authority Decision2013-04-19
    N.Ethics Committee Opinion of the trial applicationFavourable
    N.Ethics Committee Opinion: Reason(s) for unfavourable opinion
    N.Date of Ethics Committee Opinion2013-03-11
    P. End of Trial
    P.End of Trial StatusCompleted
    EU Clinical Trials Register Service Desk: https://servicedesk.ema.europa.eu
    European Medicines Agency © 1995-2019 | Domenico Scarlattilaan 6, 1083 HS Amsterdam, The Netherlands
    Legal notice
    EMA HMA