Clinical Trial Results:
A Multi-centre, Randomised, Controlled, Parallel Group, Open-label Study Evaluating the Efficacy, Safety and Tolerability of Three Doses of Colestilan (MCI-196) Compared to Standard Therapy with a Calcium-based Phosphate Binder, in Paediatric Subjects with Chronic Kidney Disease Stage 5 on Dialysis and with Hyperphosphataemia
Summary
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EudraCT number |
2012-002581-12 |
Trial protocol |
GB DE |
Global end of trial date |
26 Jan 2015
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Results information
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Results version number |
v1(current) |
This version publication date |
09 Mar 2016
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First version publication date |
09 Mar 2016
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Other versions |
Trial Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
Subject Disposition
Baseline Characteristics
End Points
Adverse Events
More Information
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Trial identification
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Sponsor protocol code |
MCI-196-E14
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Additional study identifiers
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ISRCTN number |
- | ||
US NCT number |
NCT01814904 | ||
WHO universal trial number (UTN) |
- | ||
Sponsors
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Sponsor organisation name |
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation
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Sponsor organisation address |
17-10, Nihonbashi-Koamicho, Chuo-ku, Tokyo, Japan, 103-8405
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Public contact |
General Information, Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd (MTPE), regulatory@mt-pharma-eu.com
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Scientific contact |
General Information, Mitsubishi Tanabe Pharma Europe Ltd (MTPE), regulatory@mt-pharma-eu.com
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Paediatric regulatory details
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Is trial part of an agreed paediatric investigation plan (PIP) |
Yes
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EMA paediatric investigation plan number(s) |
EMEA-000878-PIP02-11 | ||
Does article 45 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
No
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Does article 46 of REGULATION (EC) No 1901/2006 apply to this trial? |
Yes
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Results analysis stage
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Analysis stage |
Final
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Date of interim/final analysis |
18 May 2015
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Is this the analysis of the primary completion data? |
Yes
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Primary completion date |
26 Jan 2015
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Global end of trial reached? |
Yes
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Global end of trial date |
26 Jan 2015
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Was the trial ended prematurely? |
Yes
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General information about the trial
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Main objective of the trial |
The primary objective of this study was to determine the initial starting dose of colestilan in paediatric subjects.
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Protection of trial subjects |
"1 During the wash-out period subjects had to stop their current CBPB treatment, which was likely to cause a rise in P levels. The increase in P is not dangerous for a short period of time and once the required P level was reached, the subject was randomised and treated either with colestilan (MCI-196) or a calcium-based phosphate binder (CBPB). The wash-out period was a maximum of 4 weeks.
2 When specifying the amount of blood to be drawn the following guidelines were used:
- trial-related blood loss (including loss in the procedure) should not exceed 3% of total blood volume during a period of 4 weeks and should not exceed 1% total blood volume at any single time.
Subjects were enrolled to the study if they could safely provide 8 ml of blood at each visit.
3 When investigating new drugs there is always a risk of unexpected side effects and occasionally allergic reactions. Subjects were closely monitored during the study.
4 Rescue treatment for hyperphosphataemia with CBPB, in addition to the allocated fixed dose of colestilan or CBPB, was allowed as clinically indicated. Rescue treatment for hypocalcaemia with calcium supplements, was allowed as clinically indicated. Adjustment of dosing of vitamin D/analogues was permitted during the study to correct hypocalcaemia.
5 Rescue treatment for hypocalcaemia with calcium supplements, was allowable as clinically indicated. The appropriate dose was to be decided by the Investigator based on his/her clinical experience.
6 Consent/assent process: Enough time was provided to the subject/parent/caregiver to consider participation in the study. In addition to the patient information sheet and consent/assent forms, a study flipchart was provided to all sites, which was used as a tool to help explain/discuss aspects of the study in more detail.
7 Tablet intake - it is known that tablets can be difficult to swallow, especially by very young children. The IMP was made available also in granule formulation.
"
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Background therapy |
- | ||
Evidence for comparator |
- | ||
Actual start date of recruitment |
30 May 2013
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Long term follow-up planned |
No
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Independent data monitoring committee (IDMC) involvement? |
Yes
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Population of trial subjects
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Number of subjects enrolled per country |
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Country: Number of subjects enrolled |
United Kingdom: 1
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Country: Number of subjects enrolled |
Germany: 4
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Country: Number of subjects enrolled |
Turkey: 5
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Worldwide total number of subjects |
10
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EEA total number of subjects |
5
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Number of subjects enrolled per age group |
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In utero |
0
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Preterm newborn - gestational age < 37 wk |
0
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Newborns (0-27 days) |
0
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Infants and toddlers (28 days-23 months) |
0
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Children (2-11 years) |
0
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Adolescents (12-17 years) |
10
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Adults (18-64 years) |
0
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From 65 to 84 years |
0
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85 years and over |
0
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Recruitment
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Recruitment details |
Subjects were recruited from patients already attending hospital clinics, with paediatric nephrologists, for the treatment of CKD stage 5 (on dialysis) and hyperphosphataemia | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Pre-assignment
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Screening details |
The study comprised of a screening period (1 to 4 weeks) and a wash-out period (1 to 4 weeks). A total of 23 subjects were screened. 13 subjects were withdrawn before randomisation (screen failed) | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Period 1
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Period 1 title |
Overall trial (overall period)
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Is this the baseline period? |
Yes | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Allocation method |
Randomised - controlled
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Blinding used |
Not blinded | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arms
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Are arms mutually exclusive |
Yes
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Arm title
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MCI-196 3g | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 3g/day (i.e., 1.73 g/m2/day), for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Colestilan
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Investigational medicinal product code |
MCI-196
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Granules, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
1 g tablets, and granules of approx 20 mg packaged in 2g or 3g sachets
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Arm title
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MCI-196 9g | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 9g/day (i.e., 5.20 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Colestilan
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Investigational medicinal product code |
MCI-196
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Granules, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
1 g tablets, and granules of approx 20 mg packaged in 2g or 3g sachets
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Arm title
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MCI-196 6g | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 6g/day (i.e., 3.47 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Experimental | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
Colestilan
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Investigational medicinal product code |
MCI-196
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Granules, Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
1 g tablets, and granules of approx 20 mg packaged in 2g or 3g sachets
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Arm title
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CBPB | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm description |
CBPB administered orally at the standard prescribed dose (equivalent to dose prior to enrolment into this study) as instructed by the Investigator. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Arm type |
Active comparator | |||||||||||||||||||||||||||||||||||
Investigational medicinal product name |
CBPB
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Investigational medicinal product code |
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Other name |
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Pharmaceutical forms |
Tablet
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Routes of administration |
Oral use
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Dosage and administration details |
As per physician's guidance.
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Baseline characteristics reporting groups
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Reporting group title |
MCI-196 3g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 3g/day (i.e., 1.73 g/m2/day), for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MCI-196 9g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 9g/day (i.e., 5.20 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MCI-196 6g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 6g/day (i.e., 3.47 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
CBPB
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Reporting group description |
CBPB administered orally at the standard prescribed dose (equivalent to dose prior to enrolment into this study) as instructed by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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End points reporting groups
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Reporting group title |
MCI-196 3g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 3g/day (i.e., 1.73 g/m2/day), for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||
Reporting group title |
MCI-196 9g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 9g/day (i.e., 5.20 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||
Reporting group title |
MCI-196 6g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 6g/day (i.e., 3.47 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||
Reporting group title |
CBPB
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Reporting group description |
CBPB administered orally at the standard prescribed dose (equivalent to dose prior to enrolment into this study) as instructed by the Investigator. |
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End point title |
Mean change in serum P [1] | ||||||||||||||||||||
End point description |
The mean absolute change in serum phosphorus levels from baseline to week 17 or last observation carried forward (LOCF) for all subjects whilst on monotherapy with either fixed-dose of colestilan or the standard therapy of CBPB.
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End point type |
Primary
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End point timeframe |
baseline to Week 17 (or LOCF)
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Notes [1] - No statistical analyses have been specified for this primary end point. It is expected there is at least one statistical analysis for each primary end point. Justification: This study was prematurely terminated. The available data were very limited and highly variable. No consistent reductions (>0.5 mmol/L) from baseline in phosphorus levels were observed for any subject after dosing with standard CBPB or MCI-196. |
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Notes [2] - This study was prematurely terminated. No statistical analyses were completed. [3] - This study was prematurely terminated. No statistical analyses were completed. [4] - This study was prematurely terminated. No statistical analyses were completed. [5] - This study was prematurely terminated. No statistical analyses were completed. |
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No statistical analyses for this end point |
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Adverse events information
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Timeframe for reporting adverse events |
All AEs that occured from the time written informed consent/assent was obtained to the End Of Study or discontinuation visit were recorded in the source documents and reported in the CRF
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Adverse event reporting additional description |
AEs were classified as ‘treatment emergent’ (i.e., TEAEs or serious TEAEs) if they occurred following administration of IMP. All events reported in this database are treatment emergent.
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Assessment type |
Systematic | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary used for adverse event reporting
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Dictionary name |
MedDRA | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Dictionary version |
18
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Reporting groups
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Reporting group title |
MCI-196 3g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 3g/day (i.e., 1.73 g/m2/day), for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MCI-196 6g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 6g/day (i.e., 3.47 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
MCI-196 9g
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Reporting group description |
Colestilan administered orally at a BSAeq fixed dose of 9g/day (i.e., 5.20 g/m2/day) for 17 weeks. The dose was spread throughout the day with food and taken relative to P intake, as recommended by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Reporting group title |
CBPB
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Reporting group description |
CBPB administered orally at the standard prescribed dose (equivalent to dose prior to enrolment into this study) as instructed by the Investigator. | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Frequency threshold for reporting non-serious adverse events: 1% | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
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Substantial protocol amendments (globally) |
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Were there any global substantial amendments to the protocol? No | |||||||
Interruptions (globally) |
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Were there any global interruptions to the trial? Yes | |||||||
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Limitations and caveats |
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Limitations of the trial such as small numbers of subjects analysed or technical problems leading to unreliable data. | |||||||
There were significant challenges to recruitment in all age groups and in this patient population. The study was terminated early due to the withdrawal of the MAA. |