| E.1 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.1 | Medical condition(s) being investigated |
| Relapsing-remitting multiple sclerosis (RR MS) |
| Υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας |
|
| E.1.1.1 | Medical condition in easily understood language |
| Relapsing-remitting multiple sclerosis (RR MS) |
| Υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας |
|
| E.1.1.2 | Therapeutic area | Diseases [C] - Nervous System Diseases [C10] |
| MedDRA Classification |
| E.1.2 Medical condition or disease under investigation |
| E.1.2 | Version | 18.0 |
| E.1.2 | Level | PT |
| E.1.2 | Classification code | 10063399 |
| E.1.2 | Term | Relapsing-remitting multiple sclerosis |
| E.1.2 | System Organ Class | 10029205 - Nervous system disorders |
|
| E.1.3 | Condition being studied is a rare disease | No |
| E.2 Objective of the trial |
| E.2.1 | Main objective of the trial |
| The objective of the study is to compare the efficacy and/or safety of masitinib at 3 mg/kg/day with switch to 4.5 then to 6 mg/kg/day to interferon beta-1a, interferon beta-1b, peginterferon beta-1a or glatiramer acetate in patients with relapsing remitting multiple sclerosis with unsatisfactory response to these first line treatments |
| Σκοπός της μελέτης είναι η σύγκριση της αποτελεσματικότητας ή/και της ασφάλειας της μασιτινίμπης σε δόση 3 mg/kg/ημέρα με αλλαγή δόσης σε 4,5 mg/kg/ημέρα και, στη συνέχεια, σε 6 mg/kg/ημέρα έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1a, της ιντερφερόνης βήτα-1b, της πεγκιντερφερόνης βήτα-1b ή της οξικής γλατιραμέρης, στη θεραπεία ασθενών με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας με μη ικανοποιητική αντανταπόκριση στη θεραπεία πρώτης γραμμής |
|
| E.2.2 | Secondary objectives of the trial |
|
| E.2.3 | Trial contains a sub-study | Yes |
| E.2.3.1 | Full title, date and version of each sub-study and their related objectives |
Pharmacogenomic (PG) study:
Efficacy : The aim of this study is to reveal any biomarkers assessing for a greater efficacy with masitinib compared to the first line treatments
Safety : The aim of this study is to determine the genes polymorphisms, including HLA polymorphismsn that could be associated with an increased risk of masitinib-induced severe neutropenia and severe skin toxicity.
PharmacoKinetic (PK) study
A Pharmacokinetic study, in up to 10 MS patients, to evaluate PK parameters of study treatment will be conducted.
ASL MRI sub-study
The aim is to analyse absolute change in MRI criteria (cerebral blood flow (CBF) in ml/(min 100 g), cerebral blood volume (CBV) in ml/100 g and mean transit time (MTT) in seconds) and identify potential correlate MRI analysis and efficiency or no-efficiency of masitinib. |
ΦΑΡΜΑΚΟΓΟΝΙΔΙΩΜΑΤΙΚΗ ΕΠΙΚΟΥΡΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ (PGx):
Αποτελεσματικότητα: Ο στόχος της παρούσας μελέτης είναι η αποκάλυψη τυχόν βιοδεικτών που υποδεικνύουν μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα με τη μασιτινίμπη σε σύγκριση με τη θεραπεία πρώτης γραμμής (ιντερφερόνη βήτα-1a, ιντερφερόνη βήτα-1b, πεγκιντερφερόνη βήτα-1a ή οξική γλατιραμέρη). Δύο συγκεκριμένα δείγματα αίματος ανά ασθενή θα συλλεχθούν κατά τις ΕΟ, Ε4, Ε8, Ε24 και, στη συνέχεια, κάθε 24 εβδομάδες. Τα εν λόγω δείγματα θα αναλυθούν σύμφωνα με τη διαδικασία που περιγράφεται στο Εγχειρίδιο Φαρμακογονιδιωματικής Μελέτης, με σκοπό τον εντοπισμό πιθανών μεταβολών σε βιοδείκτες και τη συσχέτιση αυτών με την αποτελεσματικότητα ή μη της θεραπείας με μασιτινίμπη. Θα πραγματοποιηθεί σε βάθος ανάλυση έκφρασης γονιδίων σε ανθρώπινα κύτταρα αίματος.
Ασφάλεια: Σκοπός της παρούσας μελέτης είναι ο εντοπισμός των γονιδιακών πολυμορφισμών, συμπεριλαμβανομένων των πολυμορφισμών των ανθρώπινων λευκοκυτταρικών αντιγόνων (HLA), τα οποία ενδεχομένως συσχετίζονται με αυξημένο κίνδυνο εμφάνισης της επαγόμενης από τη μασιτινίμπη οξείας ουδετεροπενίας και οξείας δερματικής τοξικότητας. Η ανάλυση του συνόλου των δειγμάτων θα πραγματοποιηθεί στο κεντρικό εργαστήριο, στο Institut Paoli Calmettes, department de Biopathologie, στη Μασσαλία, Γαλλία.
ΦΑΡΜΑΚΟΚΙΝΗΤΙΚΗ ΕΠΙΚΟΥΡΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ ΣΤΙΣ ΟΜΑΔΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΑΣ ΜΕ ΜΑΣΙΤΙΝΙΜΠΗ
Θα διεξαχθεί φαρμακοκινητική ανάλυση σε έως 10 ασθενείς που θα τυχαιοποιηθούν στο σκέλος θεραπείας με μασιτινίμπη, για την αξιολόγηση των φαρμακοκινητικών παραμέτρων της μασιτινίμπης.
ΕΠΙΚΟΥΡΙΚΗ ΜΕΛΕΤΗ ASL MRI (ΜΑΓΝΗΤΙΚΗ ΤΟΜΟΓΡΑΦΙΑ ΔΙΑΧΥΣΗΣ)
Σκοπός της επικουρικής αυτής υπομελέτης είναι τόσο η ανάλυση της απόλυτης μεταβολής στα κριτήρια των MRI (αιμάτωση του εγκεφάλου (CBF) σε ml/(min 100 g), εγκεφαλικός όγκος αίματος (CBV) σε ml/100 g και μέσος χρόνος διέλευσης (MTT) σε δευτερόλεπτα) όσο και ο εντοπισμός πιθανής συσχέτισης της ανάλυσης των MRI με την αποτελεσματικότητα ή μη της μασιτινίμπης. |
|
| E.3 | Principal inclusion criteria |
1. Patient with documented relapsing-remitting multiple sclerosis (RR-MS) according to revised McDonald’s criteria including MRI scan revealing lesion consistent with the diagnosis of MS.
2. Patient with unsatisfactory response to first line treatment defined as :
a. Under treatment with interferon beta-1a, interferon beta-1b, peginterferon beta-1a or glatiramer acetate for at least 12 months before randomisation;
b. With at least one relapse during the 12-months before randomisation or at least 2 relapses during the 24-months before randomisation, under treatment. Relapse is defined as a new or a worsening of an existing neurological sign lasting more than 24 hours in patients who have been stable, were improving or slowly progressing and in whom there was no infection, fever or withdrawal of steroid.
c. Taking the same treatment during 3 months prior randomisation
3. Patient with EDSS score in the range of 0 to 5.0 at the baseline visit.
4. Patient with adequate organ function
5. Male or female patient, aged 18 to 75 years, weight ≥ 41 kg, BMI between 18 and 35 kg/m².
6. Female patient of childbearing potential (entering the study after a menstrual period and who have a negative pregnancy test), who agrees to use two highly effective methods (one for the patient and one for the partner) of medically acceptable forms of contraception during the study and for 3 months after the last treatment intake.
7. Male patients must use medically acceptable methods of contraception if your female partner is pregnant, from the time of the first administration of the study drug until three months following administration of the last dose of study drug
8. Patient able and willing to comply with study procedures as per protocol.
9. Patient able to understand, and willing to sign, and date the written informed consent form at screening visit prior to any protocol-specific procedures.
10. Patient able to understand the Patient Card and to follow the patient card procedures in case of signs or symptoms of severe neutropenia or severe cutaneous toxicity, during the first 2 months of treatment |
1. Ασθενής με τεκμηριωμένη υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RR-MS) σύμφωνα με τα αναθεωρημένα κριτήρια McDonald, συμπεριλαμβανομένης μαγνητικής τομογραφίας που επιδεικνύει αλλοιώσεις οι οποίες συνάδουν με τη διάγνωση της σκλήρυνσης κατά πλάκας.
2. Ασθενής με μη ικανοποιητική ανταπόκριση στη θεραπεία πρώτης γραμμής που ορίζεται ως ακολούθως:
α. Λήψη θεραπείας με ιντερφερόνη βήτα-1a, ιντερφερόνη βήτα-1b, πεγκιντερφερόνη βήτα-1a ή οξική γλατιραμέρη για διάστημα τουλάχιστον 12 μηνών πριν από τη τυχαιοποίηση,
β. Εμφάνιση ,κατά τη διάρκεια της θεραπείας, τουλάχιστον μίας υποτροπής για διάστημα 12 μηνών πριν από την τυχαιοποίηση ή τουλάχιστον 2 υποτροπών για διάστημα 24 μηνών πριν από την τυχαιοποίηση. Ως υποτροπή ορίζεται μια νέα νευρολογική ένδειξη ή η επιδείνωση μιας υφιστάμενης νευρολογικής ένδειξης με διάρκεια άνω των 24 ωρών σε ασθενείς οι οποίοι επιδείκνυαν σταθεροποίηση της νόσου, βελτίωση ή αργή εξέλιξη και στους οποίους δεν παρατηρήθηκε καμία λοίμωξη, πυρετός, ή διακοπή των στεροειδών.
γ. Λήψη της ίδιας θεραπείας κατά τη διάρκεια 3 μηνών πριν από την τυχαιοποίηση
3. Ασθενής με βαθμολογία στην κλίμακα EDSS στο εύρος από 0 έως 5.0 κατά την αρχική επίσκεψη.
4. Ασθενής με επαρκή λειτουργία οργάνων:
- Απόλυτος αριθμός ουδετερόφιλων (ANC) ≥ 2 x 109/L,
- Αιμοσφαιρίνη ≥ 10 g/dL,
- Αιμοπετάλια (PTL) ≥ 100 x 109/L,
- AST/ALT ≤ 3 x ΑΦΤ,
- Χολερυθρίνη ≤ 1,5 x ΑΦΤ,
- Κάθαρση κρεατινίνης >60 mL/min (τύπος Cockcroft και Gault),
- Λευκωματιναιμία > 1 x ΚΦΤ,
- Πρωτεϊνουρία < 30 mg/dL (1+) σε ταινία εμβάπτισης. Αν η πρωτεϊνουρία είναι ≥ 1+ στην ταινία εμβάπτισης, η 24ωρη πρωτεϊνουρία πρέπει να είναι < 1,5 g/24 ώρες.
5. Γυναίκες ή άνδρες ασθενείς ηλικίας 18 έως 75 ετών με βάρος > 41 kg και ΔΜΣ μεταξύ 18 και 35 kg/m².
6. Γυναίκα ασθενής αναπαραγωγικής ηλικίας (που συμμετέχει στη μελέτη μετά από μια έμμηνο ρύση και με τεστ κυήσεως αρνητικό), η οποία συμφωνεί να χρησιμοποιεί δύο ιδίαιτερα αποτελεσματικές μεθόδους (μία για την ίδια την ασθενή και μία για τον σύντροφό της) ιατρικώς αποδεκτών μορφών αντισύλληψης κατά τη διάρκεια της μελέτης και για 3 μήνες μετά τη λήψη της τελευταίας δόσης της θεραπείας.
7. Οι άνδρες ασθενείς πρέπει να χρησιμοποιούν ιατρικά αποδεκτές μεθόδους αντισύλληψης σε περίπτωση που η σύντροφος τους κυοφορεί, από τη στιγμή της πρώτης χορήγησης του φαρμάκου της μελέτης έως και τρεις μήνες μετά τη χορήγηση της τελευταίας δόσης του φαρμάκου της μελέτης.
8. Ασθενής που δύναται και είναι πρόθυμος να συμμορφωθεί με τις διαδικασίες της μελέτης, όπως αυτές ορίζονται από το πρωτόκολλο.
9. Ασθενής ικανός να κατανοήσει και πρόθυμος να υπογράψει και να χρονολογήσει το έντυπο συγκατάθεσης κατόπιν ενημέρωσης, κατά την επίσκεψη διαλογής, πριν από τη διεξαγωγή οποιωνδήποτε διαδικασιών σχετικών με το πρωτόκολλο.
10. Ασθενής ικανή να κατανοήσει την Κάρτα Ασθενούς και να ακολουθήσει τις προβλεπόμενες διαδικασίες σε περίπτωση ενδείξεων ή συμπτωμάτων σοβαρής ουδετεροπενίας ή δερματικής τοξικότητας κατά τους 2 πρώτους μήνες της θεραπείας.
|
|
| E.4 | Principal exclusion criteria |
1. Patients with primary progressive, secondary progressive or progressive relapsing multiple sclerosis.
2. Patient suffering from a disease other than MS that would better explain the patient’s neurological clinical signs and symptoms and/or MRI lesions.
3. Patient with MS relapse occurred within 50 days prior to randomisation and patients with previous relapse not stabilized at the time of the screening.
4. Patient treated with natalizumab, fingolimod, teriflunomide or dimethyl fumarate.
5. Patient treated within 12 weeks prior to randomisation with an approved disease modifying therapy other than interferon beta-1a, interferon beta-1b, peginterferon beta-1a, glatiramer acetate (azathioprine, cladribine, cyclophosphamide, cyclosporine, methotrexate, plasmapheresis, micophenolate mofetyl, cytapheresis,...).
6. Known allergy to gadolinium-DTPA and/or any contraindication to MRI examination.
7. Patient who previously received mitoxantrone.
8. Patient who previously received treatment with anti-lymphocyte, anti-lymphocyte monoclonal antibody (e.g. alemtuzumab) or total lymphoid irradiation.
9. Patient who had a major surgery within 4 weeks of study entry.
10. Patient presenting with cardiac disorders defined by at least one of the following conditions:
• Patient with recent cardiac history (within 6 months) of:
- Acute coronary syndrome;
- Acute heart failure (class III or IV of the NYHA classification);
- Significant ventricular arrhythmia (persistent ventricular tachycardia, ventricular fibrillation, resuscitated sudden death);
• Patient with cardiac failure class III or IV of the NYHA classification;
• Patient with severe conduction disorders which are not prevented by permanent pacing (atrio-ventricular block 2 and 3, sino-atrial block);
• Syncope without known aetiology within 3 months;
• Uncontrolled severe hypertension, according to the judgment of the investigator, or symptomatic hypertension.
11. Patient with life expectancy < 12 months.
12. History of primary malignancy < 5 years, except treated basal cell skin cancer or cervical carcinoma in situ.
13. Patient with a severe and/or uncontrolled medical condition according to judgment of the investigator.
14. Pregnant or lactating female patient.
15. Patient with history of poor compliance or history of drug/alcohol abuse, or excessive alcohol beverage consumption that would interfere with the ability to comply with the study protocol, or current or past psychiatric disease that might interfere with the ability to comply with the study protocol or give informed consent.
16. Patient with a known diagnosis of human immunodeficiency virus (HIV) infection or with CD4 < 200/mm3.
17. Patient with known hepatitis B, hepatitis C or tuberculosis |
1. Ασθενείς με πρωτογενή προϊούσα, δευτερογενή προϊούσα σκλήρυνση κατά πλάκας ή προϊούσα υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας.
2. Ασθενής που πάσχει από άλλη νόσο, εκτός της σκλήρυνσης κατά πλάκας, η οποία θα μπορούσε να εξηγήσει καλύτερα τις νευροκλινικές ενδείξεις και τα συμπτώματα του ασθενούς ή/και τις αλλοιώσεις στη μαγνητική τομογραφία.
3. Ασθενής με υποτροπή της σκλήρυνσης κατά πλάκας σε διάστημα 50 ημερών πριν από το στάδιο τυχαιοποίησης, και ασθενείς με προηγούμενη, μη σταθεροποιημένη υποτροπή κατά την περίοδο διαλογής.
4. Ασθενής που έλαβε θεραπεία με ναταλιζουμάμπη, φινγκολιμόδη, τεριφλουνομίδη ή φουμαρικό διμεθύλιο.
5. Ασθενής που έλαβε εγκεκριμένη θεραπεία για τη νόσο με τροποποιητικούς παράγοντες, εκτός της ιντερφερόνης βήτα-1α, της ιντερφερόνης βήτα-1b, της πεγκιντερφερόνης βήτα-1a, της οξικής γλατιραμέρης (αζαθειοπρίνη, κλαδριβίνη, κυκλοφωσφαμίδη, κυκλοσπορίνη, µεθοτρεξάτη, πλασμαφαίρεση, µυκοφαινολάτη µοφετίλ, κυτταραφαίρεση, ...) εντός 12 εβδομάδων πριν από την τυχαιοποίηση.
6. Γνωστή αλλεργία στο γαδολίνιο (Gd-DTPA) ή/και τυχόν αντενδείξεις στην εξέταση μαγνητικής τομογραφίας.
7. Ασθενής στον οποίο έχει χορηγηθεί προηγουμένως μιτοξαντρόνη.
8. Ασθενής που έχει λάβει προηγουμένως αντιλεμφοκυτταρική θεραπεία, θεραπεία με αντιλεμφοκυτταρικό μονοκλωνικό αντίσωμα (π.χ., αλεμτουζουμάμπη) ή έχει υποβληθεί σε ολική ακτινοβόληση του λεμφικού συστήματος.
9. Ασθενής που υποβλήθηκε σε σοβαρή χειρουργική επέμβαση εντός 4 εβδομάδων πριν από την εισαγωγή στη μελέτη.
10. Ασθενής με καρδιακές διαταραχές που ορίζονται από μία τουλάχιστον από τις ακόλουθες παθήσεις:
• Ασθενής με πρόσφατο ιστορικό καρδιακής νόσου (εντός 6 μηνών) λόγω:
- Οξέος στεφανιαίου συνδρόμου,
- Οξείας καρδιακής ανεπάρκειας (κατηγορίας III ή IV σύμφωνα με την ταξινόμηση κατά NYHA),
- Σοβαρής κοιλιακής αρρυθμίας (εμμένουσα κοιλιακή ταχυκαρδία, κοιλιακή μαρμαρυγή, ανάνηψη μετά από αιφνίδιο θάνατο)
• Ασθενής με καρδιακή ανεπάρκεια κατηγορίας III ή IV σύμφωνα με την ταξινόμηση κατά NYHA,
• Ασθενής με σοβαρές διαταραχές αγωγιμότητας οι οποίες δεν αποτρέπονται από μόνιμη βηματοδότηση (κολποκοιλιακός αποκλεισμός 2ου και 3ου βαθμού, φλεβοκομβικός αποκλεισμός),
• Συγκοπή χωρίς γνωστή αιτιολογία εντός διαστήματος 3 μηνών,
• Μη ελεγχόμενη οξεία υπέρταση, σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή, ή συμπτωματική υπέρταση.
11. Ασθενής με προσδόκιμο ζωής < 12 μηνών.
12. Ιστορικό πρωτοπαθούς κακοήθειας < 5 ετών, εκτός από τις περιπτώσεις θεραπευμένου δερματικού βασικοκυτταρικού καρκίνου ή in situ καρκίνου του τραχήλου της μήτρας.
13. Ασθενής με οξεία ή/και μη ελεγχόμενη παθολογική κατάσταση, σύμφωνα με την κρίση του ερευνητή.
14. Κυοφορούσα ή θηλάζουσα γυναίκα ασθενής.
15. Ασθενής με ιστορικό ελλιπούς συμμόρφωσης ή ιστορικό κατάχρησης ναρκωτικών/αλκοόλ, ή υπερβολικής κατανάλωσης οινοπνευματωδών ποτών, τα οποία δύνανται να παρεμποδίσουν την ικανότητα συμμόρφωσής του με το πρωτόκολλο, ή ασθενής με τρέχουσα ή προηγούμενη ψυχιατρική πάθηση η οποία θα μπορούσε να παρεμποδίσει την ικανότητα συμμόρφωσής του με το πρωτόκολλο της μελέτης ή την παροχή συγκατάθεσης κατόπιν ενημέρωσης.
16. Ασθενής με διαγνωσμένη λοίμωξη από τον ανθρώπινο ιό ανοσοανεπάρκειας (HIV) ή με CD4 < 200/mm3.
17. Ασθενής με γνωστή λοίμωξη από ηπατίτιδα Β, ηπατίτιδα C ή φυματίωση. |
|
| E.5 End points |
| E.5.1 | Primary end point(s) |
| Annualised relapse rate defined as the number of confirmed relapse per year |
| Ετήσιο ποσοστό υποτροπών, που ορίζεται ως ο αριθμός των επιβεβαιωμένων υποτροπών ανά έτος. |
|
| E.5.1.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
|
| E.5.2 | Secondary end point(s) |
• Response assessment:
- EDSS
Cumulative probability of sustained disability progression at week 12, 24, 48, 72 and 96 in EDSS
EDSS score at week 12, 24, 48, 72 and 96
- Relapse
Relapse rate per patient at week 12, 24, 48, 72 and 96
Use of corticosteroids for Multiple Sclerosis
Severity of relapse and number of hospitalization for potential relapse
• MRI endpoints:
- T1 gadolinium-enhancing lesions at week 48 and 96
- T2 hyperintense lesions at week 48 and 96
- T1 hypointense lesions at week 48 and 96
- Atrophy: measure of brain parenchymal fraction (BPF) at week 48 and 96
- MRI criteria from ASL (Arterial Spi Labelling) : cerebral blood flow (CBF) in ml/100 g/min, cerebral blood volume (CBV) in ml/100 g and mean transit time (MTT) in seconds, at baseline, week 48 and 96 (optional)
• Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC) at week 12, 24, 48, 72 and 96
• Quality of life assessment:
- MSQOL-54 at week 12, 24, 48, 72 and 96
- EQ-Visual Analogue Scale for Quality of life at week 12, 24, 48, 72 and 96
- Beck Depression Inventory at week 12, 24, 48, 72 and 96
- Modified Fatigue Impact Scale at week 12, 24, 48, 72 and 96
• Safety profile
Clinical and biological safety profile: occurrence of Adverse Events, potential changes in vital signs, ECG, chest X-ray and biological parameters |
• Αξιολόγηση αντανταπόκρισης:
- EDSS
Αθροιστική πιθανότητα εμμένουσας εξέλιξης της αναπηρίας κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96 στην κλίμακα EDSS
Βαθμολογία EDSS κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
- Υποτροπή
Ποσοστό υποτροπής για κάθε ασθενή κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48,72 και 96
Χρήση κορτικοστεροειδών στη σκλήρυνση κατά πλάκας
Οξύτητα της υποτροπής και αριθμός εισαγωγών σε νοσοκομείο λόγω πιθανής υποτροπής
• Καταληκτικά σημεία μαγνητικής τομογραφίας:
- Bλάβες Τ1 με σκιαγραφική ενίσχυση με χρήση γαδολινίου κατά τις εβδομάδες 48 και 96
- Υπέρπυκνες βλάβες Τ2 κατά τις εβδομάδες 48 και 96
- Υπόπυκνες βλάβες T1 κατά τις εβδομάδες 48 και 96
- Ατροφία: μέτρηση του κλάσματος εγκεφαλικού παρεγχύματος (BPF) κατά τις εβδομάδες 48 και 96
- Κριτήρια μαγνητικής τομογραφίας από την ASL (σήμανση της αρτηριακής ιδιοστροφορμής): αιμάτωση του εγκεφάλου (CBF) σε ml/100 g/λεπτό, εγκεφαλικός όγκος αίματος (CBV) σε ml/100 g και μέσος χρόνος διέλευσης (MTT) σε δευτερόλεπτα, κατά την έναρξη και τις εβδομάδες 48 και 96 (ΠΡΟΑΙΡΕΤΙΚΟ)
• Σύνθετος Λειτουργικός Δείκτης Σκλήρυνσης Κατά Πλάκας (MSFC) τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
• Αξιολόγηση της Ποιότητας Ζωής:
- MSQOL-54 κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
- EQ-Οπτική Αναλογική Κλίμακα για την ποιότητα ζωής κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
- Κλίμακα κατάθλιψης του Beck (BDI) κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
- Τροποποιημένη Κλίμακα Επίδρασης της Κόπωσης κατά τις εβδομάδες 12, 24, 48, 72 και 96
• Προφίλ ασφάλειας
Προφίλ κλινικής και βιολογικής ασφαλείας: εμφάνιση ανεπιθύμητων ενεργειών, πιθανές μεταβολές ζωτικών σημείων, ΗΚΓ, ακτινογραφία θώρακος και βιολογικές παράμετροι. |
|
| E.5.2.1 | Timepoint(s) of evaluation of this end point |
| week 4, 8 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 and 96 |
| εβδομάδα 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 και 96 |
|
| E.6 and E.7 Scope of the trial |
| E.6 | Scope of the trial |
| E.6.1 | Diagnosis | No |
| E.6.2 | Prophylaxis | No |
| E.6.3 | Therapy | Yes |
| E.6.4 | Safety | Yes |
| E.6.5 | Efficacy | Yes |
| E.6.6 | Pharmacokinetic | Yes |
| E.6.7 | Pharmacodynamic | No |
| E.6.8 | Bioequivalence | No |
| E.6.9 | Dose response | No |
| E.6.10 | Pharmacogenetic | No |
| E.6.11 | Pharmacogenomic | Yes |
| E.6.12 | Pharmacoeconomic | No |
| E.6.13 | Others | No |
| E.7 | Trial type and phase |
| E.7.1 | Human pharmacology (Phase I) | No |
| E.7.1.1 | First administration to humans | No |
| E.7.1.2 | Bioequivalence study | No |
| E.7.1.3 | Other | No |
| E.7.1.3.1 | Other trial type description | |
| E.7.2 | Therapeutic exploratory (Phase II) | No |
| E.7.3 | Therapeutic confirmatory (Phase III) | Yes |
| E.7.4 | Therapeutic use (Phase IV) | No |
| E.8 Design of the trial |
| E.8.1 | Controlled | Yes |
| E.8.1.1 | Randomised | Yes |
| E.8.1.2 | Open | Yes |
| E.8.1.3 | Single blind | No |
| E.8.1.4 | Double blind | No |
| E.8.1.5 | Parallel group | Yes |
| E.8.1.6 | Cross over | No |
| E.8.1.7 | Other | No |
| E.8.2 | Comparator of controlled trial |
| E.8.2.1 | Other medicinal product(s) | Yes |
| E.8.2.2 | Placebo | No |
| E.8.2.3 | Other | No |
| E.8.2.4 | Number of treatment arms in the trial | 2 |
| E.8.3 |
The trial involves single site in the Member State concerned
| No |
| E.8.4 | The trial involves multiple sites in the Member State concerned | Yes |
| E.8.4.1 | Number of sites anticipated in Member State concerned | 7 |
| E.8.5 | The trial involves multiple Member States | Yes |
| E.8.5.1 | Number of sites anticipated in the EEA | 60 |
| E.8.6 Trial involving sites outside the EEA |
| E.8.6.1 | Trial being conducted both within and outside the EEA | Yes |
| E.8.6.2 | Trial being conducted completely outside of the EEA | No |
| E.8.6.3 | If E.8.6.1 or E.8.6.2 are Yes, specify the regions in which trial sites are planned |
| Argentina |
| Belgium |
| Brazil |
| Bulgaria |
| Czech Republic |
| Germany |
| Greece |
| Hungary |
| Italy |
| Mexico |
| Slovakia |
| Spain |
| United Kingdom |
|
| E.8.7 | Trial has a data monitoring committee | Yes |
| E.8.8 |
Definition of the end of the trial and justification where it is not the last
visit of the last subject undergoing the trial
|
| last visit of the last subject undergoing the trial |
| τελευταία επίσκεψη του τελευταίου ασθενούς στη μελέτη |
|
| E.8.9 Initial estimate of the duration of the trial |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned years | 3 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned months | 0 |
| E.8.9.1 | In the Member State concerned days | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial years | 3 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial months | 0 |
| E.8.9.2 | In all countries concerned by the trial days | 0 |
Print
